首页 > 资讯 > FDA 处方药收费新一轮谈判关注生产检查和人为因素方案等问题

出自识林

2020-11-13

根据正在进行的处方药生产商付费法案（PDUFA）VII 重新授权谈判发布的最新会议摘要显示，美国 FDA 和行业正在商讨其下一个五年计划的上市前、上市后、生产和检查重点。

1992 年，美国国会通过了《处方药生产企业付费法案》，允许 FDA 向某些药品和生物制品企业收费。自从 PDUFA 实施以来，处方药收费在加速药品批准过程中起到了重要作用。PDUFA 必须每 5 年再授权，此次正在进行的是关于 PDUFA VII（2023至2027财年）目标方面的协商讨论。PDUFA VII 谈判预计将持续数月，目前的 PDUFA VI 协议将于 2022 年 9 月 30 日到期。

生产和检查

在 9 月 30 日的生产和检查小组会议上，行业代表表示，上市前和上市后沟通需要改进，并且申办人希望增加“对检查决策框架的理解”，并简化“与质量相关的法规申报内容。”生产和检查小组是 FDA 和行业谈判代表组成的基于问题的团队之一，旨在更快地处理具体项目。一旦达成协议，每个小组将向指导委员会报告，指导委员会将制定最终的 PDUFA 重新授权协议。

行业特别提出了在审评过程和中期会议通讯期间发出的信息请求问题应作为在 PDUFA VII 中解决的主要目标。FDA 表示，“行业提供了有关此类交流问题的见解，并提供了改进的交流将如何为企业提供更高效流程的示例。双方还同意审查从 COVID-19 大流行中汲取的经验教训和做法，以及如何在下一使用者付费协议中延续这些经验和做法。”

上市前

人为因素方案绩效目标的改变可能会成为 PDUFA 重新授权的一部分。人为因素方案旨在证明产品用户界面（例如，药品-器械组合产品的器械部分）的安全性和有效性。现有的 PDUFA 协议逐渐增加对人为因素方案的绩效目标。2019 财年，FDA 承诺审评所有认为因素方案申报的 50%，并在 60 天内向申办人提供意见。到 2020 财年，将审评 70% 的人为因素方案，并在 60 天内提供意见。该目标在 2021 财年将提高到 90%。2019 财年，最新可用数据表明 FDA 收到了 71 份人为因素方案申报。准时审评了 55 份，10 份正在审评中，6 份逾期未完成审评。90.2% 的准时率远高于 50% 的目标。

但 FDA 官员在 9 月 30 日的 PDUFA VII 上市前小组讨论的会议纪要上提出了人为因素审评目标的变化。会议纪要表明，FDA 认为当前的审评绩效目标“在未来是不可持续的”，原因是申请的复杂性和数量不断增加，以及对“FDA 内部跨中心协作的要求。”

上市前小组还讨论了其它问题，其中包括一项试点计划，“将在 FDA 和行业之间提供额外互动，以促进罕见病临床终点的开发。”会议纪要中没有包含更多细节，但是业界提请将该提议扩大到将非罕见疾病包括在内。

上市后

FDA 官员还希望调整风险评估和减轻策略（REMS）的管理，根据 9 月 30 日上市后小组讨论的会议纪要中，FDA 概述了一些将改善 REMS 设计计划、审查效率和透明的提案，并阐明期望。此外，FDA 希望加强哨兵（Sentinel）系统，并在 10 月 7 日的会议上表示，希望将哨兵系统变为“国家资源”。

模型引导药物研发（MIDD）

FDA 官员希望对模型引导药物研发（MIDD）项目“投资全面的端到端指南制定和实施”。在监管决策工具小组的讨论中，FDA 要求增加人员以确保 MIDD 计划的可持续性。FDA 还希望继续就 MIDD 增加公众参与，提高监管可接受性，并“紧跟不断增长的需求和创新步伐。”此外，FDA 将“加强针对 MIDD 会议的早期监管参与”，并通过公开研讨会和其它计划增加利益相关者的参与。行业代表则希望获得有感 CBER 参与计划和当前资源分配的更多信息。MIDD 计划旨在促进来自临床前和临床数据的基于暴露量、生物和统计的模型的开发和应用。参与者可以与 FDA 开会并获得有关使用该技术的建议。

整理：识林-蓝杉
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