首页 > 资讯 > FDA发布49篇BE指南，新增杜氏肌营养不良症等重要疾病治疗药的指南

出自识林

2022-11-18

美国 FDA 于 11 月 17 日发布了新一批 49 篇具体产品指南（PSG），为仿制药开发和生成支持简化新药申请（ANDA）批准所需的证据提供建议，从而帮助简化仿制药开发和 ANDA 审评，促进仿制药竞争。

这一批 49 篇具体产品指南包括：29 篇新增和 20 篇修订。32 篇（其中 20 篇是复杂产品）针对的是尚无获批 ANDA 的产品。复杂产品相关指南共 28 篇（11 篇新增和 13 篇修订）。

此次发布的指南中用于治疗重要疾病的值得关注的具体产品指南有：

乳腺癌 —— FDA 发布了拉帕替尼二甲苯磺酸盐口服片剂（RLD：Tykerb，NDA 022059）的修订版 PSG，这是一种激酶抑制剂，适用于与卡培他滨或来曲唑联合治疗乳腺癌。在该修订 PSG 中，FDA 建议在健康受试者而不是乳腺癌患者中进行药代动力学生物等效性（PK BE）研究。在建议的 PK BE 研究条件下对健康受试者的安全性数据进行评估后，研究设计从患者的多剂量、稳态研究改为在健康受试者中空腹单剂量、两次治疗、两期交叉研究。PSG 修订可以促进 BE 研究的受试者入组。

骨关节炎疼痛 — FDA 发布了曲安奈德的新 PSG（RLD：Zilretta，NDA 208845），一种基于聚（丙交酯-共-乙交酯）(PLGA) 的缓释合成皮质类固醇，关节内注射用于治疗膝盖的骨关节炎疼痛。FDA 确定，针对局部作用产品的传统 BE 方法对该产品具有挑战性。仿制药使用者付费修正案 (GDUFA) 资助的关于 PLGA 聚合物和基于 PLGA 的药物产品的研究使得可以为该产品推荐另一种整体证据 BE 方法，包括配方定性和定量相同性、可比性理化特性研究、可比性体外药物释放测试，以及基于血浆药物浓度的体内 PK BE 研究。

杜氏肌营养不良症、多发性神经病和其它病症 — FDA 发布了三篇针对寡核苷酸药物的 PSG，这些新兴治疗方法对仿制药开发提出了独特挑战。其中包括针对 eteplirsen（RLD：Exondys 51，NDA 206488）和 inotersen sodium（RLD：Tegsedi，NDA 211172）的两篇新 PSG，提供了关于如何比较表征原料药以支持药物等效性的详细建议，以及对关于生物等效性的考虑。FDA 还发布了一篇新的针对 patisiran sodium（RLD：Onpattro, NDA 210922）的 PSG，这是一种基于脂质纳米颗粒的小干扰核糖核酸药物，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病。这是此类药物的首篇 PSG。整体 BE 方法基于涉及体内 PK BE 研究、关于粒径的体外 BE 研究和支持可比性表征研究的整体证据。

同时 , FDA 还更新了“即将颁布的针对复杂产品研发的具体产品指南”网页，该网页提供了有关 FDA 在未来一年中针对复杂产品计划新发布或修订的具体产品指南清单，包括新的 PSG 修订类别（体内主要修订和体外主要修订），每次 FDA 发布新一批指南时，此页面都会更新。

作者：识林-椒

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