首页 > 资讯 > FDA发布指南草案澄清对风险评估与减轻策略的判定

出自识林

2016-10-03

美国FDA于9月20日发布的《法定因素在判定REMS必要性时的应用》指南草案，试图进一步解释其风险评估与减轻策略（REMS）监管模式的应用，澄清FDA对于《联邦食品、药品和化妆品法案》（FD&C法案）505-1部分（21USC 355-1）所规定的判定REMS是否是必要的因素的应用。

REMS继2007年9月FDA修正案（FDAAA）通过后的几个单独的安全策略后应运而生。自那时起，REMS已经成为FDA药品安全计划的重要组成部分。REMS可能包括用药指南、患者包装说明书和/或沟通计划，是帮助FDA确保药品的获益超过风险的必需的风险管理策略。FDA可能通过保证安全使用措施（ETASU）要求REMS的更严格版本，ETASU包括对处方者需具有专门训练或经验的要求、监测患者用药或配发给患者的药品需有证据或其它安全使用条件的文件记录等。ETASU的目的是防止具有潜在严重安全问题而无必要”安全措施”的药品不当或失控处方。

该指南草案提供了对于如何设法解决REMS计划负担的一些说明。FDA表示理解REMS，尤其是ETASU“可能强加于患者和/或医疗卫生提供者的一些负担性措施。当考虑到患者获取和医疗卫生服务系统这方面的负担时，FDA会考虑对于其它具有类似风险的药品的现有REMS要素，以及正在考虑的REMS是否设计与既定的药品配送、采购和分销系统兼容。”

FDA还表示会考虑患者如何获得医疗服务，包括患者是否在农村或偏远地区，REMS是否会造成获取问题，以及是否会引发治疗中断或延误（尤其是对于严重或危及生命的疾病）。尤其是“对于在患者护理过程中要求额外程序和控制的REMS”，FDA表示会考虑“可能的处方者群体的特点、经验和规模；会在可能的使用情景下如何分发药品；以及可能使用药品的患者群体。”

“如果不良反应被确定为是药物相关的，FDA可能确定使用该药品的治疗不可接受的增加了在患者群体中不良反应的频率和/或严重程度，该风险需要通过REMS减轻。”对于门诊药品，FDA会考虑那些预计患者能够可靠地识别与药品相关的症状并采取必要的措施以解决不良反应的程度。“例如，如果FDA预计一个药很可能在患者监测和某些医疗设备等措施不可用的情况下使用，并认为需要这些措施以减轻与药品使用相关的风险，FDA可能会要求含有ETASU的REMS，以限制药品在这些措施可用的情况下使用。”

FDA还举了一个例子，如果某药品为一个月一次的口服剂型，而该药之前仅有每日一次的口服剂型，现在的剂型可能在患者方便和坚持药物治疗方面提供了定性的获益，但可能存在不同的风险概况（例如，与新制剂或与较长的药物半衰期相关的新风险），更可能使FDA认为REMS是必要的。

与REMS相关的仿制药延迟

虽然REMS对于保护患者用药安全是值得称赞的，但是其中一些要求实际上可能最终导致延迟仿制药竞争。【REMS改善安全性的意向外后果 - 识林资讯 2014/12/15】

仿制药生产商协会（GPhA）在2014年的一份报告中表示，“近40%的FDA新药批准属于REMS，品牌药制造商也开始对非REMS产品推行分销限制。政府、消费者和私有支付方已经从对这些计划的滥用中错过了相当大量的医疗保险节约金额。尤其是，REMS和非REMS策略限制对品牌药样品的获取意味着每年在小分子药品上随时的节约金额至少为54亿美元。”

REMS系统的运作方式意味着品牌药制造商可以因某些REMS要素阻止仿制药竞争对手获得其品牌产品，从而使仿制药申请人无法获得用于生物等效性测试和研发所需的样品。

今年6月，由佛蒙特州民主党参议员Patrick Leahy和其他11名两党议员提出的《2016创建和重建公平获取等效样品法案（CREATES）》试图帮助仿制药商面对拖延战术能够在联邦法院提起诉讼申请禁制令救济（即，获得研制仿制药所需的样品或为共享安全性协议获得法院监督的谈判）。CREATES议案还授权法官准许损害赔偿判决以防止未来的拖延行为。但议案自在参议院司法委员会提出后尚没有进一步的行动。【CREATES议案能否帮助仿制药企业获得所需参照样品 – 识林资讯 2016/6/18】

整理：识林-蓝杉
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参考资料

• RF - When is a REMS Necessary: FDA Explains in Draft Guidance