首页 > 资讯 > 研究表明制药商没有动力完成加速审批的确证性试验

出自识林

2022-09-02

根据最新发表在 Health Affairs 上的一项分析研究[1]显示，通过美国 FDA 加速审批路径批准的抗癌药物在经过确证性试验证明有临床获益后并未获得价格上涨。

研究作者包括布鲁金斯学会的 Richard Frank，哈佛大学的 Mahnum Shahzad，以及宾夕法尼亚大学的 Ezekiel Emanuel。研究指出，通过加速审批途径药物价格没有上涨，意味着对申办人而言，快速推进确证性试验几乎没有经济利益。

Frank 等人在研究中表示，“这表明了抗癌药物市场的失败，并且破坏了制药公司对于通过 FDA 加速途径批准的抗癌药进行和完成确证性试验的关键经济激励。”

研究者评估了 2012 年至 2018 年间医疗保险B部分覆盖的使用替代终点通过加速审批途径获得批准的 16 种药物的价格变化。选择这一日期范围是因为《FDA 安全与创新法案》（FDASIA）于 2012 年 7 月生效，同时也为确证性试验留出了较长的实施期限。在分析的 16 种药物中，69% 为生物制品，共有 39 个适应症。

研究者在 2021 年 6 月分析了每种药物的状态，发现 39 个适应症中有 16 个（41%）在确证性试验后转为常规批准，19 个（49%）适应症正在进行确证性试验，4 个（10%）正在撤销。

研究者分析了药品价格在执行确证性试验前后的变化。他们发现，在控制时间和未观察到的药物特征后，完成确证性试验并获得积极结果的药物在研究期间平均价格变化无统计学意义（0.65%），未获得积极结果的药物价格有所下降。

研究作者写道，“不管统计模型如何，在研究的时间范围内，价格与获得积极确证性试验结果之间没有系统的关联。”

对加速审批的改进建议

研究者解释指出，由于积极的试验结果不会显著影响药物的市场价格，而消极的结果会降低市场价格，因此企业“几乎没有动力”执行确证性试验。

Frank 等人表示，一个潜在的解决方案是让医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）为迅速完成确证性试验的企业创造“经济激励”，例如医疗保险B部分下的价格调整。另一个解决方案是让 FDA 通过国会立法强制企业及时完成确证性试验，并指出将于 2022 年 9 月到期的《处方药使用者付费法案》可能是合适的立法时机。

[1] Frank, Richard G., Mahnum Shahzad, and Ezekiel J. Emanuel. "Accelerated Approval Of Cancer Drugs: No Economic Reward For Drug Makers That Conduct Confirmatory Trials: Study examines accelerated cancer drug trials." Health Affairs (2022): 10-1377. url

作者：识林-Acorn
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