首页 > 资讯 > 激烈争论中，使用者付费法案（UFA）重新授权即将在参众两院相继落地

出自识林

2022-06-23

在得到众议院能源和商业委员会批准后，众议院6月8日以392票对28票通过了使用者付费的重新授权，而参议院也在加快最后批准。从目前来看，两方版本都提出了不少改革措施，包括了仿制药领域、加速审评审批途径、临床多样性等非常多的方面。继之前的资讯提及的焦点议题，两院法案即将相继通过之时又出现很多新提案，其中不乏一些具有新意的改革尝试，本文汇总其中一些热点，继续关注FDA的改革进程。

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众议院版本落地，参议院即将表决

在上个月众议院能源和商业(E&C)委员会一致批准后，众议院6月8日以392票对28票批准了使用者付费的重新授权。新法案旨在帮助医疗产品开发、加速仿制药开发和促进临床试验多样性，对此委员会主席Frank Pallone还说道，该法案同样致力于解决目前婴儿配方奶粉短缺问题，还包括为加速批准寻求改革等，同时鼓励FDA与顶尖大学合作创造国家连续制造卓越中心，帮助尖端连续制造技术的发展。“这样可以帮助促进药物制造工艺的转型，以便提高效率、降低成本并提高药品质量，而且连续制造技术可以吸引药品制造商在美国本土生产”。资深议员Brett Guthrie表示赞同。

在众议院版本确定后，各方的关注立即集中到参议院这边。6月14日，参议院卫生、教育、劳工和养老金（HELP）委员会以13票对9票批准了食品和药物监督管理局安全和里程碑进展(FDASLA)法案，重新授权了FDA的大部分医疗产品使用者收费计划，还包括众议院版本中没有的一些部分，例如验证准确的前沿IVCT开发(VALID)法案。这意味着如果得到参议院全体议员的批准，就需要在会议上进行协调，如果最终通过，则两院版本的重新授权法案将开始新的讨论并需要在9月底之前达成一致。

参议院听证会上讨论比较激烈的是Sen. Bernie Sanders提出的四项解决高药价的修正案，其中第一项即是促进从加拿大、英国进口药品，之后可以和FDA认为安全的其他国家进行扩大合作，这也是使用者付费重新授权法案首次包含扩大处方药进口政策。

加速批准改革——加速批准委员会

美国参议院与众议院在使用者付费重新授权法案中都有意向对FDA的加速批准途径进行立法改革，继不断地争论后，参议院提出了一个新想法：希望高级官员能组建一个内部委员会进行监督，保障这一途径被适当且一致地应用。这无疑是一次有意思的尝试，法案中要求该委员会由来自FDA药物和生物制品各部门的至少10名高级官员或其他指定人员组成，主要负责对加速批准途径进行监督，保持对药品审核的一致性。另外要求其每年需要至少开三次会议，讨论与加速批准相关的问题，并每年都需要发布工作情况年报，还需要制定工作指南等文件，提供培训或者给予审评建议等。

但也有担忧的声音，因为曾经的有过类似的情况 ——在渤健的阿尔茨海默药Aduhelm的加速审批时也组建了FDA高层进行讨论取舍，包括药品审评与研究中心（CDER）主任Patrizia Cavazzoni和新药办公室（OND）主任Peter Stein等FDA高级官员都同意FDA神经科学负责人Billy Dunn的加速批准决定，但最终药品获批后却被猛烈批评，被视为市场和政治层面的一次失败。

众议院的法案版本中并未包含这一法案，而另外包含了参议院法案没有的关于改善多样性和临床试验的部分，关于加速批准改革，法案中更多提及的是加速审批撤销问题，即已获得加速批准，但上市实验中却未能在5年内显示出可靠的临床益处的药物，法案希望可以加速其撤销，并加强加速批准药物的批准后研究。

简化治疗等效代码申请——治疗等效性条款

参议院HELP委员会给出的措施草案中增加了治疗等效性条款，依据该法案，FDA须为某些505(b)(2)途径批准的仿制药提供治疗等效性评级（Therapeutic Equivalence Rating），代替提交公民申请书这一繁重的程序。现阶段，赞助商必须通过提交公民申请书获得治疗等效性代码（code），而这个等待过程通常要可能花费数年时间。

治疗等效性（或疗效等效，Therapeutic Equivalence, TE）即治疗等效物的产品可以完全预期将产生与参比制剂相同的临床疗效和安全性。而治疗等效性代码则是用于治疗等效性评估的编码系统，帮助使用者确定FDA是否已将特定批准的产品评估为在治疗上等同于其他药学上等同的产品，并基于FDA的评估提供附加信息。根据“治疗等效性”的规定，上市药物与505(b)(2)申请药物的唯一区别是非活性成分。

根据法案，在收到赞助商提交所有必要数据并在原始申请或重新提交中提出请求后，评估应不晚于药物批准日期180天进行。法案考虑到这一措施在505(b)(2)途径施行相对ANDA途径更困难，于是延长了时间线到180天。

众议院的使用者收费法案中不包含治疗等效性条款，而是要求FDA告知仿制药赞助商其产品的质量是否与参比一致，如不同则准确说明每种非活性成分的偏差。

生物制品简化许可途径的尝试——Biobetter提案

一项致力于简化“biobetters”的立法提案可能加入到美国FDA的使用者付费重新授权方案中。

提案拟议创建“生物制品的简化许可途径”，相当于生物制品与生物类似药的505(b)(2)途径，这样可以帮助加快某些产品的上市速度，简化产品创新。过去也曾有过类似的提议，前任FDA药品审评与研究中心主任Janet Woodcock在2010年BPCIA立法过程之中极力游说，希望将biobetter条款纳入立法但未获成功，而后在2019年的一次演讲中表示没有将biobetter条款纳入立法是非常遗憾的，但仍对此抱有很大信心。

Biobetter即生物改良药，与Biosimilar（生物类似药）旨在建立与已知生物制剂的相似性不同，是在临床概况一个或多个方面比已知生物制剂更优。针对相同的靶蛋白起效，biobetter包括新的结构改变、双功能靶向（有或没有生物类似药核心）或在安全性或疗效方面可实现预期改善的新剂型或给药途径。由于立法中没有类似于505(b)(2)的途径，所以现在的biobetter必须按照创新生物制品开发。

但生物制品的审评较化学小分子要更复杂，关于仿制药也有多个问题仍待解决，如FDA尚未出台关于可互换生物仿制药排他性的指南，所以未来的动向值得持续关注。

作者：识林-椿

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