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FDA 局长在 DIA：加速审批，大数据实时监测新药，通用流感疫苗
出自识林
FDA 局长在 DIA：加速审批，大数据实时监测新药，通用流感疫苗
2025-06-19
6月16日，在DIA 2025全球年会上，FDA局长Martin Makary在发言中阐述一系列变革举措，包括通过利用电子健康记录对上市药物实施监测、开辟新的审批路径、加强与行业的沟通以及扩大真实世界数据（RWD）的应用，并展望未来五年FDA在通用流感疫苗、细胞和基因治疗以及创伤后应激障碍（PTSD）治疗等领域的目标。
Makary多次强调，FDA需要挑战传统的监管体系和“根深蒂固的假设”（deeply held assumption），并加快新药上市的速度。他提到，目前新药从研发到上市平均需要约十年时间，而FDA希望利用RWD，并借助大数据和云存储技术，实时监测获批药物的安全性和有效性，从而缩短这一周期。
他认为，FDA 需要从随机对照临床试验（RCT）之外的数据中学习。通过访问超过 1 亿人的电子健康记录数据，FDA 可以进行精准的患者匹配，创建强大的合成对照组（synthetic controls），从而更好地评估药品的治疗效果。
Makary提及FDA可能会考虑“合理机制路径”（plausible mechanism pathway），旨在加速细胞和基因治疗在罕见病领域的批准。通过这一路径，FDA将在没有RCT的情况下，基于药物的合理作用机制进行有条件批准，并对患者进行密切监测，直到数据中出现更明确的信号。这一新路径的试点项目预计将在不久的将来公布。
他特别提到最近费城儿童医院（Children's Hospital of Philadelphia）成功使用定制的CRISPR基因编辑疗法治疗一名罕见遗传病婴儿KJ，FDA在其中发挥了“推动性和关键性作用”。
除此之外，Makary认为低效的沟通也是问题之一，他引用某制药企业的反馈意见，“他们告诉我们，如果能够与科学审评人员进行15分钟的通话，就能节省数月的工作时间，因为目前他们只能靠猜测来揣摩（mind-read）审评人员可能要什么。”这类意见可能来自于他最近牵头组织的三场与药企CEO的讨论会，不过会议信息并未向公众公开。
关于未来五年，Makary预期民众有望迎来一种通用流感疫苗（universal flu vaccine）。这种疫苗将涵盖当前、过去和将来的流感毒株以及潜在的禽流感变种。根据美国卫生部（HHS）的计划，通用流感疫苗的临床试验预计将于2026年开始，并计划在2029年获得FDA批准。这一疫苗的问世将彻底改变流感疫苗的接种模式，从每年接种转变为一种长期有效的免疫解决方案。他还展望了未来五年内其他治疗领域的突破，包括针对1型糖尿病的“有意义的治疗”、针对罕见病的细胞与基因疗法，以及PTSD的治疗方案。
他总结道：“五年后，人们将以我们的敏捷性（nimble）、对现代技术的适应程度以及面对医学高速发展的快速变革能力来衡量FDA的成就。”
Makary的许多观点和意图，在前不久发表的署名文章《新FDA的优先事项》中有更系统的阐述。
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