首页 > 资讯 > 罕见儿科优先审评券将获暂时性延期，全部优先审评券情况一览

出自识林

2020-09-11

美国众议院能源和商业委员会于 9 月 9 日向众议院全体会议上呈了一项法案，该法案将继续延长罕见儿科疾病优先审评券（PRV）至 2024 年 9 月 30 日。 美国FDA优先审评券（PRV）计划是指申请符合热带疾病产品或罕见儿科疾病产品资格的申办人在申请获得批准后，可获得相应优先审评券，该审评券可向FDA兑现用于未来其它单一产品申请的优先审评，审评券持有人也可以将审评券出售或转让给其它公司。罕见儿科疾病PRV计划就是其中之一，该计划自根据《2012 FDA安全和创新法案》建立以来，一直都有废止期限。最近一次延长废止日期是根据 2016 年《21 世纪医药法案》将新的废止日期定为 2020 年 9 月 30 日。

此次延长罕见儿科 PRV 废止日期的原始法案为《创造希望重新授权法案》（Creating Hope Reauthorization Act），法案本希望将该计划永久化。但是委员会主席 Frank Pallone 提出将废止日期扩展限制为四年。Pallone 表示，在查看了数据并听取了证人的证言之后认为审评券计划并不需要永久性的重新授权，但在其他委员会成员的支持下，他做出妥协给予了暂时性的延长。他表示，“我希望随着该计划的继续进行，我们将密切关注该计划，以确保该计划不会过度使用 FDA 的资源，并能够提供承诺的激励措施。”

在法案的最后审议期间，法案的发起人民主党众议院 G.K. Butterfield 表示，该计划需要确定性才能发挥其全部潜力，但他也对能够达成暂时性延期协议表示高兴。Pallone 在 7 月份的法案听证会上就明确表示了对于永久性延期的保留态度，他对该计划的价值和 FDA 的负担感到担忧。支持者则认为，永久性地重新授权该计划将通过确保在产品获得批准后就可以提供激励措施来增加对罕见儿科疾病用药领域的投资。

多年来，罕见儿科 PRV 计划一直是多个优先审评券计划之中最受欢迎的一个。通过该计划共授予了 23 张 PRV，相比之下，通过较旧的被忽视热带疾病计划共授予 11 张 PRV，通过较新的医疗对策计划共授予 2 张 PRV。到目前为止 FDA 授予的优先审评券清单如下：

FDA 官员对于罕见儿科疾病 PRV 计划持不同意见。在 2016 年美国政府问责办公室（GAO）的一份研究报告中，FDA 官员表示，该计划不应被延长，鉴于涉及的工作量，他们不确定审评券确实能激励药品研发。【罕见儿科疾病优先审评券计划即将过期 2016/09/13】在今年年初 GAO 对于该计划的报告中，FDA 表示对重新授权没有意见，但仍有顾虑。另外，GAO 还发现几乎没有研究检查 PRV 计划，而已有的研究发现该计划对药物开发几乎没有影响。但是 GAO 谈话的所有 7 个药品申办人都表示， PRV 是药品开发决策中的一个因素：六个申办人表示是众多因素之一，一个申办人表示在药品开发中至关重要。一些学术研究人员和利益相关者对 PRV 作为药品开发的激励因素表示担忧，包括随着越来越多的 PRV 被授予并销售，PRV 的预期销售收入可能下降。

作者：识林-椒
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