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国际药政每周概要：ICH GCP指南；FDA抗糖尿病药品临床试验终点，药品申请中公认科学知识指南；MHRA药物安全性基因生物库
出自识林
国际药政每周概要：ICH GCP指南；FDA抗糖尿病药品临床试验终点，药品申请中公认科学知识指南；MHRA药物安全性基因生物库
2023-05-30
【监管综合】
05.26【FDA】FDA 综述：2023年05月26日
05.25【FDA】COVID-19 药品和非疫苗生物制品紧急使用授权 页面更新
05.25【EMA】IRIS 注册和研究产品标识符（RPIs）指南 内容更新
05.25【HMA】CMDh 蓝框要求 内容更新
05.25【EMA】未发表文件获取指南 内容更新
05.24【FDA】指南定稿 研究数据技术一致性指南 - 技术规范文件
05.24【EMA】ICH M11 模板评论概述
05.24【EMA】ICH M11 技术规范评论概述
05.24【EMA】ICH M11 指南评论概述
05.23【FDA】FDA 综述：2023年05月23日
05.22【FDA】问答：与 CDR Emily Thakur 一起讨论药品短缺
【注册、审评、审批】
05.25【FDA】批准首个口服抗病毒药治疗 COVID-19成年患者
05.25【FDA】FDA D.I.S.C.O. 突发版：FDA 批准 Omisirge（omidubicel-onlv）用于缩短恶性血液病患者中性粒细胞恢复时间并降低感染
05.25【PMDA】药品 审评报告 新增 Vyvgart
05.25【FDA】监管行动依据概要 - AREXVY
05.24【PMDA】再生医学产品 审评报告 新增 Carvykti
05.23【FDA】FDA 批准新的针对阿片类物质使用障碍的丁丙诺啡治疗选择
05.23【FDA】FDA 批准由某些难以治疗的细菌引起的肺炎的新疗法
05.22【FDA】FDA 批准处方鼻喷雾剂逆转阿片类药物过量
【创新研发与临床】
05.25【FDA】指南草案 糖尿病：抗糖尿病药品和生物制品临床试验的疗效终点
指南旨在帮助申办方 为患有1型糖尿病（T1D）和/或2型糖尿病（T2D）的成人和儿童开发抗糖尿病药品。FDA鼓励申办方开发降低高血糖且低血糖风险低的降糖药，以及作为其它降糖药（尤其是胰岛素）的辅助用药，以降低医源性低血糖风险的药物。不同的临床试验终点 可能是合适的，具体取决于拟定的降糖药的临床目标和证明有效性实质性证据的监管框架。对于降血糖药，FDA继续建议显示A1C降低以证明有效性。此外，FDA认为低血糖风险的降低，伴随着可接受的A1C的降低或维持，这是糖尿病受试者 临床试验 的临床相关疗效终点，尤其是对于使用胰岛素的受试者。
05.25【FDA】指南定稿 药品和生物制品随机临床试验中协变量的调整
05.25【FDA】药品和生物制品随机临床试验中协变量的调整 指南快照
05.25【FDA】指南摘要播客：药品和生物制品随机临床试验中协变量的调整
指南描述了FDA目前关于在药品开发计划随机临床试验 统计分析中的协变量的建议。指南为适用于优效性 试验和非劣效性 试验的随机 、平行组 临床试验分析中协变量的使用提供了建议。指南的主要重点是使用预后基线协变量来提高估计和检验治疗效果的统计效力。指南提供了使用线性和非线性模型进行协变量校正的一般注意事项和其他建议。
05.24【ICH】E6(R3) 药物临床试验质量管理规范（GCP）
05.26【EMA】ICH E6 (R3) 药物临床试验质量管理规范（GCP）
该指南进入 ICH 第二阶段，向公众征求意见。ICH GCP 指南的目的是提供一个统一的标准，以促进ICH成员国和地区适用的监管机构相互接受临床试验 数据。指南建立在ICH E8(R1)临床研究的一般考虑 中列出的关键概念之上。这包括培养质量文化 ，主动将质量设计到临床试验和药物开发计划中，确定对试验质量至关重要的因素，并酌情使用基于风险的相称的方法让利益相关者参与进来。指南适用于拟提交给监管机构的研究用药品的介入性临床试验，也可能适用于根据当地要求不支持上市许可 申请的在研用药品的其它介入性临床试验。
该ICH GCP指南由原则和扩展原则的附件组成，并针对不同类型的临床试验提供了具体细节。这些原则旨在适用于各种临床试验类型和环境，并随着技术和方法学的进步保持相关性。本指南中概述的原则可能通过不同的方法得到满足，并且应适用于符合临床试验的预期目的。附录1旨在提供关于如何将这些原则适当应用于临床试验的信息。为响应利益攸关方的需求，并解决试验设计 和实施中出现的创新，可能会编制额外的附录。
05.24【FDA】指南草案 药品和生物制品申请中公认的科学知识：非临床信息
指南重点介绍了两个适用于相关药品或生物制品 的适用于满足某些法律和法规要求的公认科学知识（GASK）示例。指南中讨论的示例反映了FDA之前确定依赖GASK来满足某些批准要求的领域。值得注意的是，虽然此处提供的示例仅用于说明目的，但关于任何申请（包括GASK）所提交数据的适当性确定应是针对特定事实的，以及某些信息是否可以被视为GASK的问题，以及此类信息将在申请中的用途，均将在特定申请的背景中进行考虑。
05.25【FDA】指南定稿 动力粉碎过程中使用的组织封闭系统的非临床性能评估
05.24【FDA】指南定稿 在非临床毒理学研究中使用全玻片成像：问答
05.24【FDA】在非临床毒理学研究中使用全玻片成像：问答 指南快照
05.24【FDA】指南摘要播客：在非临床毒理学研究中使用全玻片成像：问答
05.23【FDA】药物试验快照：VYVGART
05.22【FDA】增强临床试验人群的多样性 - 资格标准，入组实践和试验设计 指南快照（供患者版）
05.22【FDA】指南摘要播客：增强临床试验人群的多样性 - 资格标准，入组实践和试验设计（供患者版播客）
05.22【FDA】增强临床试验人群的多样性 - 资格标准，入组实践和试验设计 指南快照
05.22【FDA】指南摘要播客：增强临床试验人群的多样性 - 资格标准，入组实践和试验设计
【GxP 与检查】
05.25【FDA】483 比利时 UCB Pharma SA, Braine
05.23【FDA】警告信 美国 Sure-Biochem Laboratories, LLC
05.22【FDA】进口禁令 66-79 新增中国 海宁市杜威日用品有限公司
【仿制药与生物类似药】
05.22【EMA】两性霉素 B （脂质体）输液用分散粉末 50 mg 产品特定生物等效性指南（EMA/CHMP/559889/2021）评论概述
05.22【FDA】仿制药计划月度和季度活动报告（2023财年）页面更新
【安全性】
05.25【MHRA】MHRA 和 Genomics England 将推出开创性资源以更好地了解基因构成如何影响药物安全性
MHRA 宣布将成为世界上第一个试行自有基因“生物库”的药品安全监管机构，该项目将于2023年6月1日启动。黄卡生物样本 库将包含基因数据和患者样本，将与MHRA的黄卡报告站点一起运行，以报告涉及药品和医疗器械 的可疑副作用和不良事件 。该生物库构成了更个性化医疗方法的长期愿景的一部分，因为科学家将使用生物库中的遗传信息库来确定药物的副作用是否由特定的遗传特征引起。反过来，可以让医生能够使用快速筛查测试来确定处方，因此英国各地的患者将获得基于其基因组成的最安全的药物。
05.22【FDA】DX 小儿止咳滴剂的包装中可能有不正确的药品
【其他】
05.22【ECA】ECA 研讨会“GDP 更新 2023”问答第二部分
05.17【ECA】云计算：评估云服务供应商时是否一份检查清单就足够？
识林-Acorn
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适用岗位：
RA（注册） ：必读，需了解ICH M11指南的最新评论和反馈，以便调整注册策略。研发（R&D） ：必读，需根据评论调整研发流程和数据要求。QA（质量管理） ：必读，需确保质量管理体系符合最新的ICH M11指南要求。工作建议：
RA ：评估ICH M11指南的评论对当前和未来注册项目的影响，更新注册文件和策略。R&D ：根据ICH M11指南的反馈，优化临床试验设计和数据收集方法。QA ：审查和更新质量管理体系，确保与ICH M11指南的最新要求保持一致。适用范围：
文件要点总结：
ICH M11指南反馈概览 ：EMA提供了对ICH M11指南的评论和反馈的概述，强调了全球监管机构和利益相关者对指南的共识和分歧。数据要求和标准 ：明确了对生物制品数据要求和标准的讨论，特别是对于生物类似药的相似性评估。地区差异 ：指出了不同地区监管机构在ICH M11指南实施上的地区差异和特定要求。临床试验设计 ：强调了对临床试验设计和执行的反馈，包括对试验数据的收集和分析方法的讨论。监管科学进展 ：讨论了监管科学在ICH M11指南中的应用，以及如何利用最新的科学进展来支持生物制品的开发和评估。以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
适用岗位及工作建议：
临床（Clin）：必读。在设计临床试验时，应考虑是否需要调整协变量以提高统计效率，并在试验方案中预先规定调整协变量的详细程序。 统计（Stat）：必读。在统计分析中，应根据FDA的建议选择合适的线性或非线性模型进行协变量调整，并考虑是否需要使用稳健的标准误差方法。 注册（Reg）：必读。在准备药品和生物制品的注册文件时，应包含协变量调整的相关信息，并确保符合FDA的指导原则。 文件适用范围：
文件要点总结：
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
适用岗位：
临床（Clinical）：必读。在设计和执行临床试验时，需考虑指南中关于扩大入组标准和提高试验可及性的建议。 注册（Regulatory Affairs）：必读。在准备和提交临床试验申请时，应遵循指南中关于提高试验人群多样性的要求。 研发（R&D）：必读。在药物开发早期，需考虑指南中关于罕见疾病临床试验设计的灵活性建议。 工作建议：
临床：在设计试验方案时，应避免不必要的排除标准，确保试验能够反映更广泛的患者群体。 注册：在与监管机构沟通时，强调已采取的措施以提高试验人群的多样性，包括罕见疾病患者。 研发：在药物开发的早期阶段，与患者倡导团体合作，以获得关于试验设计的反馈，并在适当时将早期试验参与者纳入长期研究。 适用范围：
文件要点总结：
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
适用岗位：
注册（RA） ：必读。需理解GASK在药品和生物制品申请中的应用，以便在提交NDA或BLA时合理利用GASK满足非临床安全要求。研发（R&D） ：必读。在药物开发过程中，识别何时可以依赖GASK来预测非临床研究结果，避免不必要的研究。临床（Clin） ：必读。了解GASK对于非临床研究的影响，以便在临床研究设计中考虑其影响。工作建议：
注册（RA） ：在准备NDA或BLA时，评估是否可以利用GASK替代或补充特定非临床研究，以满足审批要求。研发（R&D） ：在药物设计和开发阶段，识别可能适用GASK的场景，减少不必要的动物实验，加快药物上市进程。临床（Clin） ：在临床研究设计时，考虑GASK对非临床研究要求的影响，确保研究设计的合理性。适用范围：
文件要点：
GASK定义与应用： 明确了GASK（公认的科学知识）的定义，并指出在某些情况下，可以依赖GASK来满足新药申请（NDA）和生物制品许可申请（BLA）的非临床安全要求。非临床研究的作用： 强调非临床研究在药物开发中的重要性，以及如何利用GASK来预测非临床研究结果，避免不必要的研究。GASK的法律和监管考量： 讨论了在独立市场申请中依赖GASK的法律和监管考量，以及如何影响市场申请的监管状态。GASK的具体例子： 提供了两个GASK的例子，包括内源性物质和饮食中存在的外源性物质，以及对改变的生物机制或途径的GASK。GASK提交建议： 建议申办方尽早向审查部门提交GASK的理由，以获得关于批准监管策略的反馈，并包括支持GASK的相关证据。以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
适用岗位及工作建议：
病理学家（Pathologist） ：必读。应确保在评估全玻片图像时遵循FDA的推荐，并在病理报告中明确指出使用了全玻片图像还是玻璃切片。毒理学研究实验室（Toxicology Lab） ：必读。应建立书面程序，管理全玻片图像的生成、使用和保留，并确保图像文件的完整性和安全性。质量管理（QA） ：必读。应监督全玻片成像系统的验证过程，并确保所有操作符合FDA的指导原则和GLP规定。文件适用范围：
文件要点总结：
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
必读岗位及工作建议 RA（注册） ：熟悉蓝框要求，确保注册文件符合HMA标准。QA（质量管理） ：监控生产过程，确保符合蓝框要求的质量管理。文件适用范围 本文适用于在欧盟注册的化学药、生物制品和疫苗，包括创新药、仿制药、生物类似药及原料药。适用于Biotech、大型药企、跨国药企、CRO和CDMO等各类企业。
文件要点总结 蓝框要求概述 ：强调了药品注册文件中蓝框信息的重要性，要求提供清晰、准确的药品特性描述。信息准确性 ：明确指出蓝框内信息必须准确无误，反映药品的实际情况。格式与内容规范 ：规定了蓝框信息的格式要求，包括字体、字号和布局等。更新与维护 ：鼓励企业定期更新蓝框信息，确保其与当前药品特性一致。监管机构审核 ：指出监管机构将对蓝框信息进行严格审核，确保符合要求。以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
适用岗位：
QA（质量保证） 临床研究（Clinical） 注册（Regulatory） 研发（R&D） 药物警戒（PV） 工作建议：
QA：确保临床试验的质量管理符合ICH GCP E6(R3)的要求，进行必要的流程和文件审核。 临床研究：设计和执行临床试验时，遵循ICH GCP E6(R3)的指导原则，确保试验的科学性和伦理性。 注册：在药品注册过程中，使用ICH GCP E6(R3)作为参考，确保提交的文件和数据符合监管要求。 研发：在药物研发阶段，考虑ICH GCP E6(R3)对临床试验设计和执行的影响，确保研发活动与临床试验要求一致。 药物警戒：监控临床试验中的安全性，确保符合ICH GCP E6(R3)对不良事件报告和处理的要求。 适用范围：
要点总结：
伦理原则与受试者保护： 强调临床试验应遵循《赫尔辛基宣言》的伦理原则，保护受试者的权利、安全和福祉。知情同意： 临床试验参与应基于自愿，且受试者（或其法定代表）需充分了解试验信息。独立审查： 临床试验应接受独立伦理委员会（IRB/IEC）的审查，确保试验的伦理性和科学性。科学性与数据可靠性： 试验设计应科学合理，确保数据的可靠性和结果的有效性。质量管理： 临床试验应建立质量管理体系，包括风险管理、质量保证和质量控制，确保试验的科学和操作设计符合GCP要求。以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
岗位必读建议：
临床研究部门（Clinical） ：应深入理解临床研究的一般考虑，确保研究设计、执行、监测和报告均符合国际认可的原则和实践。质量管理部（QA） ：必须熟悉本文件，以确保临床研究的质量管理体系与ICH E8(R1)指南保持一致。药物警戒部门（PV） ：需了解临床研究中的安全性监测和报告要求，确保患者安全。注册部门（Regulatory Affairs） ：应熟悉临床研究的规划和设计，以便更好地准备和提交监管文件。文件适用范围：
文件要点总结：
临床研究目的 ：强调临床研究旨在提供信息，改善患者对安全有效产品的获取，同时保护研究参与者。伦理和科学原则 ：明确了保护临床研究参与者的伦理原则和科学方法在研究设计、规划、执行、分析和报告中的重要性。质量设计 ：提出了质量由设计的理念，强调在临床研究设计中预先考虑质量因素，以确保研究的可靠性和结果的解释性。风险管理 ：讨论了识别和评估可能影响关键质量因素的风险，并采取适当的风险缓解措施。患者参与 ：鼓励在药物开发过程中咨询患者和/或患者组织，以确保患者的观点得到考虑。以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
