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国际药政每周概要：欧盟新变更法规；FDA 阿尔茨海默药研发指南，新质量监督网页，仿制药受控函指南，AI 报告，2025财年预算，等
出自识林
国际药政每周概要：欧盟新变更法规；FDA 阿尔茨海默药研发指南，新质量监督网页，仿制药受控函指南，AI 报告，2025财年预算，等
2024-03-20
【监管综合】
03.15 【FDA】人工智能与医疗产品：CBER、CDER、CDRH 和 OCP 如何协同工作
03.15 【FDA】利用人工智能的潜力
这份 7 页的报告是 FDA 生物制品审评与研究中心（CBER）、药品审评与研究中心（CDER）、器械与放射健康中心（CDRH）以及组合产品办公室（OCP）共同努力的成果，旨在强调人工智能（AI）方面的跨部门合作。
FDA 在文件中表示，正在采取措施，对患者和医疗保健提供者等群体进行 AI 在医疗产品中应用的教育。并且 FDA 正在与“全球合作者”合作，简化医疗产品中人工智能的方法。上面提到的 FDA 中心和办公室正在研究评估人工智能算法的方法，包括寻找减少偏见的方法，并确保算法能够处理不断变化的临床输入和条件。文件还指出，FDA 正在起草和定稿几份关于 AI 的指南文件。
参见资讯：FDA 发布人工智能文件，强调跨部门合作
03.11 【FDA】FDA 申请72亿美元用于提高食品安全和营养、促进医疗产品安全以及增强公众健康
美国 FDA 于 3 月 11 日公布了其 2025 财年 72 亿美元的预算提案，其中 37 亿美元的财政拨款，35 亿美元来自使用者付费资金，总体比 2023 财年的资金水平增加了 4.95 亿美元。
FDA 申请 1.148 亿美元来支持其员工队伍。FDA 申请了另外 4360 万美元用于优化 FDA 办公室和实验室的功能，包括用于应急响应和扩大入境口岸的检查业务。FDA 还要求拨款 1230 万美元来解决供应链中断问题并提高供应链弹性。现代化方面，FDA 要求拨款 830 万美元继续进行集中式企业数据现代化。此外，FDA 还要求拨款 100 万美元，以扩大其在海外办公室的影响力以及对进口产品的监管。
FDA 2025 财年预算提案中还包括涉及竞争、创新、安全、产品短缺等领域的 30 多项立法提案。
参见资讯：FDA 公布2025财年预算提案，提出扩大检查和数据收集权力等立法要求
03.15 【WHO】关于更新二恶英类化合物（包括一些多氯联苯）毒性当量因子（2005版）的WHO专家磋商会
03.15 【FDA】FDA 综述：2024年3月15日
03.13 【FDA】指南草案 E2D(R1) 批准后安全性数据：个例安全性报告管理和报告的定义和标准
03.12 【FDA】FDA 综述：2024年3月12日
【注册、审评、审批】
03.11 【EU】药品 – 上市许可变更（欧盟条例审查）
03.11 【EU】欧盟委员会提出新措施，以实现更好的药品许可生命周期管理
最终法规中，委员会建议取消生物制品 （包括先进疗法 ）质量和生产变更 的默认 II 类分类。这一变化反映了监管者相信这类药的“知识和经验的增加”支持将基于风险的方法扩展到变更分类中。
委员会估计，由于转向基于风险的模型，多达 20% 的 II 类变更可能会被重新分类为 IB 类变更。由于 IB 类变更的程序审评时间更短，因此这种转变可以提升制药商和监管机构的效率。
委员会还计划强制每年提交 IA 类微小变更 的更新，以减少单独提交的数量。企业将通过可链接到集中或国家数据库的系统以电子方式提交年度报告 ，从而确保文件保持最新。
参见资讯：欧盟委员会颁布法规简化变更流程，取消生物制品质量和生产变更的默认II类分类 .
03.14 【FDA】FDA 批准用于脂肪性肝病造成肝脏疤痕的患者的首款治疗
美国 FDA 于 3 月 14 日加速批准 了 Madrigal 药业 的 Rezdiffra（resmetirom）用于治疗中度至重度肝脏疤痕（纤维化）的成人代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH），也称为非酒精性脂肪性肝炎（NASH），结束了该病长达数十年没有有效治疗方式的现状。
FDA 不要求进行肝活检来确定患者是否有资格使用 Rezdiffra。在获批之前，潜在的活检要求是投资者争论的一个关键点，因为繁琐的侵入性程序将限制 Rezdiffra 的使用。
批准得到了一项 3 期研究 MAESTRO-NASH 的支持，包括约 900 名活检确诊的 MASH 和肝纤维化患者。根据《新英格兰医学杂志》发表的数据，在这项研究中，每日一次服用 80 mg 或 100 mg 的 Rezdiffra 分别有 25.9% 和 29.9% 的患者清除了 MASH，且纤维化没有恶化，而接受安慰剂 的患者这一比例为 9.7%。
参见资讯：FDA 批准首个代谢功能障碍相关脂肪性肝炎药物
03.14 【EMA】EudraVigilance 注册文件
03.14 【EMA】新组织首个 QPPV/RP 用户或变更 EU QPPV/RP
03.14 【EMA】EMA EudraVigilance 注册手册
03.13 【EMA】关于用作人用药辅料的脯氨酸的说明书信息
03.12 【FDA】FDA 加速批准泽布替尼治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤
03.11 【EMA】孤儿药指定程序建议 内容更新
03.11 【FDA】监管行动依据概要 - Elecsys Anti-HCV II
03.11 【PMDA】药品 审评报告 新增 TS-1
【研发与临床】
03.11 【FDA】FDA 发布早期阿尔茨海默病药物研发指南
03.11 【FDA】指南草案 早期阿尔茨海默病：治疗药物的研发
该指南草案是 FDA 于 2018 年 2 月发布草案 的修订版，是为考虑开发用于患者发展为明显痴呆之前的散发性阿尔茨海默病（AD）阶段的药物申办人编写的指南文件。FDA 重新组织了最新版本的指南，以承认 AD 药物开发格局的变化。此次修订描述了 FDA 目前的想法，包括：使用生物标志物 来选择早期 AD 参与者参加试验，选择早期 AD 临床试验 的结局指标，以及利用对 AD 特征性病理生理变化的影响支持这些人群的批准。
参见资讯：FDA 更新早期阿尔茨海默病药物开发指南，增加对生物标志物、替代重点的支持
03.14 【FDA】药物试验快照：COLUMVI
03.13 【FDA】药物试验快照：ORSERDU
03.12 【WHO】核心方案 - 一项1/2/3期研究，旨在评估在有（丝状病毒）病毒病风险的健康个体中（丝状病毒）病毒病候选疫苗的安全性、耐受性、免疫原性和有效性
【GxP 与检查】
03.15 【FDA】FDA 宣布新的质量监督网页
03.15 【FDA】药品质量，cGMP 检查与合规
FDA 宣布退出新网页来展示 FDA 如何使用检查来确保药品安全和质量。CDER首席副主任Jacqueline Corrigan-Curay表示，“为了有效地共享人用药品检查的相关信息并使其更容易获得，FDA正在将某些数据整合到一个公共网页上。与生产商一起，我们可以发挥重要作用，以透明的方式帮助确保药品安全性和质量。”
该页面通过概述 FDA 仔细检测药品生产商对 CGMP 要求的合规性，强调 FDA 对药品质量的监督。页面包括有关FDA监管工具的信息，例如警告信以及CGMP检查后的行动，还链接到带有合规措施的FDA数据展示页面。
03.15 【FDA】483 印度 Eugia SEZ Private Limited
03.14 【FDA】Amended 483 美国 Boothwyn Pharmacy LLC
03.14 【FDA】Untitled Letter 美国 SNF Holdings, LLC dba Vios Compounding
03.13 【FDA】483回复 美国 Precision Equine, LLC
03.12 【FDA】警告信 美国 Exactech, Inc.
03.12 【FDA】警告信 美国 Nobles Medical Technology II, Inc.
03.12 【FDA】警告信 美国 Human Microbes
03.11 【FDA】进口禁令 66-40 新增墨西哥 Betone, S.A. de C.V.
【仿制药与生物类似药】
03.15 【FDA】指南定稿 与仿制药开发相关的受控函
与草案 相比，定稿指南的变化包括更新指南以澄清受控通信中封面函的作用；澄清提交受控通信的授权代理人应包括其所代表的仿制药商或相关企业的名称和联系信息；并解释 FDA 打算提醒请求者他们的问询是 1 级还是 2 级受控通信，以及 FDA 在实质性审查期间是否改变了受控通信的级别（例如从 1 级改为 2 级）。
参见资讯：FDA 发布仿制药受控通信新指南，厘清更多细节
03.12 【WHO】新增 对氨基水杨酸 BE 指南
03.12 【WHO】新增 Dapivirine BE 指南
03.12 【WHO】新增 磺胺嘧啶 BE 指南
03.12 【WHO】新增 丙硫异烟胺 BE 指南
03.11 【EMA】新增 Trametinib BE 指南
03.11 【EMA】新增 Dabrafenib BE 指南
【医疗器械】
03.12 【FDA】指南草案 上市前网络安全指南的部分更新：FD&C 法案第 524B 节
03.14 【FDA】指南草案 引起组织升温和/或降温的医疗器械的热效应评价
03.14 【FDA】指南草案 医疗器械申报的反馈和会议申请：Q-Submission 计划
03.14 【PMDA】MHLW 药品和医疗器械安全信息 2023年度 更新
03.13 【FDA】2024年生物器械申请批准
03.11 【MHRA】MHRA 对《医疗器械公平：独立审查》的回应
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适用岗位及工作建议：
PV（药物警戒） ：必读。建议熟悉EudraVigilance系统的注册流程，确保药物警戒活动符合EMA要求。QA（质量保证） ：必读。监督公司药物警戒流程与EudraVigilance系统的整合，确保合规性。适用范围：
文件要点总结：
系统注册要求 ：明确指出所有药品上市许可持有人必须在EudraVigilance系统中注册，以报告药品安全信息。数据保护与隐私 ：强调在注册过程中需遵守数据保护法规，确保患者信息的隐私和安全。注册流程与步骤 ：详细介绍了注册EudraVigilance系统的步骤，包括账户创建、信息填写和验证等。监管合规性 ：规定了上市许可持有人必须遵守的监管要求，包括及时更新注册信息和维护数据准确性。技术支持与资源 ：提供了技术支持和资源链接，帮助用户解决在注册过程中可能遇到的问题。以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
岗位必读建议 QPPV : 必读。需熟悉EudraVigilance系统注册流程和要求，确保药物警戒活动合规。RA : 必读。了解注册流程，协助QPPV完成注册和维护工作。PV : 必读。掌握EudraVigilance系统使用，进行药物警戒数据的收集和报告。文件适用范围 本文适用于在欧盟进行药品注册的化学药、生物制品、疫苗等药品类型，包括创新药、仿制药、生物类似药等注册分类。适用于Biotech、大型药企、跨国药企等各类企业。由欧洲药品管理局（EMA）发布。
文件要点总结 注册流程更新 ：明确了EudraVigilance系统的注册流程，包括注册、更新和注销等步骤。数据保护要求 ：强调了在注册过程中对个人数据保护的重视，要求企业遵守相关法律法规。系统访问权限 ：规定了不同角色在EudraVigilance系统中的访问权限，确保数据安全。报告义务 ：新增了对药物警戒报告的具体要求，包括安全性更新报告（PSUR）和定期安全性更新报告（PSRS）。技术支持与培训 ：鼓励企业利用EMA提供的技术支持和培训资源，提高EudraVigilance系统的使用效率。以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
适用岗位及建议：
PV（药物警戒） ：必读。需熟悉新组织首次使用或变更EU QPPV/RP的流程和要求，确保药物警戒体系的合规性。注册（Regulatory Affairs） ：必读。了解EU QPPV/RP变更流程，为药品注册和变更提供合规支持。质量（QA） ：必读。掌握QPPV/RP变更对质量体系的影响，确保质量控制符合监管要求。适用范围：
文件要点总结：
变更流程明确： 规定了新组织首次使用或变更EU QPPV/RP的详细流程，强调了变更的合规性和及时性。文件提交要求： 明确了提交变更申请时需包含的关键文件和信息，强调了文件的完整性和准确性。质量体系影响： 特别强调了QPPV/RP变更对企业质量体系的影响，要求企业评估并确保质量控制的合规性。监管沟通强调： 鼓励企业在变更过程中与监管机构保持沟通，确保变更符合监管要求。变更后评估规定： 规定了变更后企业需进行的评估和报告，强调了持续合规的重要性。以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
适用岗位：
注册（Regulatory Affairs） ：必读。负责提交孤儿药指定申请，管理申请流程，确保符合EMA的指南和法规要求。研发（R&D） ：必读。需要了解孤儿药指定的条件和流程，以指导药物研发方向。市场（Marketing） ：必读。了解孤儿药的市场激励政策，制定市场策略。工作建议：
注册（Regulatory Affairs） ：确保所有孤儿药指定申请通过IRIS门户提交，并遵循EMA的格式和内容指南。 管理与EMA的所有沟通，包括预提交会议请求和后续跟进。 研发（R&D） ：评估研发项目是否符合孤儿药指定的标准，包括疾病严重性、医疗合理性和患病率。 提供支持孤儿药指定申请的非临床和临床数据。 市场（Marketing） ：利用孤儿药的市场激励政策，如市场独占期，制定市场进入策略。 跟踪孤儿药指定的状态，为市场推广活动提供信息支持。 适用范围：
文件要点总结：
孤儿药指定程序： 明确了孤儿药指定的立法背景和EMA的孤儿药指定流程，包括预提交会议、提交、验证、评估、意见和后续行动。费用支付： 规定了孤儿药指定申请的费用支付规则，包括对中小企业的减免政策。IRIS门户使用： 强调了通过IRIS门户提交孤儿药指定申请的重要性，并提供了使用指南。评估和意见： 详细描述了COMP对孤儿药指定申请的评估过程和意见形成机制。上诉和决策： 说明了在收到负面意见时的上诉程序，以及欧洲委员会的决策过程。以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
岗位必读 ANDA提交者 ：详细阅读指南，理解受控信函的提交流程和内容要求，确保ANDA提交过程中与FDA的沟通顺畅。ANDA评估者 ：了解FDA对受控信函的回应流程和时限，为ANDA评估提供支持。工作建议 ANDA提交者 ：按照指南要求准备和提交受控信函，包括所有必要的信息和支持材料。 在收到FDA的受控信函回复后，及时评估并根据反馈调整ANDA内容。 ANDA评估者 ：根据指南中的分类标准，正确处理收到的受控信函。 在评估ANDA时，考虑FDA对相关问题的立场和回应。 文件适用范围 本文适用于仿制药（化学药），包括原料药和制剂，主要针对美国市场。发布机构为美国食品药品监督管理局（FDA），适用于Biotech、大型药企、跨国药企以及CRO和CDMO等企业类别。
文件要点总结 受控信函定义与分类 ：“明确”定义了受控信函，并根据内容复杂度分为Level 1和Level 2。提交流程 ：提供了详细的受控信函“提交指南” ，包括如何通过CDER Direct NextGen Collaboration Portal提交。内容要求 ：强调了受控信函应包含的具体信息，如申请人信息、RLD信息、ANDA编号等。回应时限 ：规定了FDA对Level 1和Level 2受控信函的回应时限，分别为60日历天和120日历天。澄清请求 ：说明了受控信函回复中存在歧义时，请求者如何向FDA提交澄清请求。以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
岗位必读建议：
药物警戒部门（PV）：必须熟悉本指南，以确保个例安全性报告的管理和报告符合FDA的要求。 注册部门（Regulatory Affairs）：应了解本指南，特别是在准备和提交药品注册文件时，确保安全性数据的管理与报告标准得到遵守。 质量保证部门（QA）：需要了解本指南，以监督药物警戒和注册部门的合规性。 文件适用范围：
要点总结：
个例安全性报告（ICSR）定义及标准 ：明确了ICSR的最低报告标准，包括至少一个不良事件/不良反应（AE/ADR），可识别的患者和报告者等。
安全性数据的收集与评估 ：强调了对自发报告和文献中安全性数据的收集、评估和报告的重要性，以及对数字平台和有组织数据收集系统（ODCS）的监管。
报告时限 ：规定了加速报告的时限，要求在满足加速报告条件后的15天内提交ICSR。
安全性信息的国际标准化 ：提倡建立国际标准化程序，以确保批准后安全性信息的质量，并尽可能统一信息收集和报告方式。
个例安全性报告的管理和报告 ：提供了关于个例安全性报告的详细指导，包括定义、术语、报告类型、来源、标准和良好案例管理实践。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
