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国内药政每周导读：PD-1-L1可选给药方案，医保局保障集采供应，中检院征求无菌指南意见，细胞产品密闭系统团标，卫健委推进儿童药
出自识林
国内药政每周导读：PD-1-L1可选给药方案，医保局保障集采供应，中检院征求无菌指南意见，细胞产品密闭系统团标，卫健委推进儿童药
2024-01-15
上周国内药政导读
【创新与临床开发】
1.10，【CDE】关于发布《基于药代动力学方法支持用于肿瘤治疗的抗 PD-1/PD-L1 抗体可选给药方案的技术指导原则》的通告（2024年第1号）
本文曾于2023年8月征求意见。
在不改变适应症和给药途径的条件下，对于在治疗剂量范围内具有较为平坦的暴露-效应（Exposure-Response, E-R）关系的抗 PD-1/PD-L1 抗体，在研发过程或获批上市后，可以考虑通过改变给药剂量（如按体重/体表面积计算剂量、按不同影响因素分层给药等）和/或给药间隔，开发更多可选给药方案。可选给药方案的开发有助于患者个体化用药、提高用药依从性、降低频繁给药所致的相关风险（例如输液反应）以及因频繁就诊带来的不便等。由于可选给药方案不同于药品上市时临床安全有效性试验中采用的给药方案，或不同于上市前早期研究中采用的给药方案，因此需科学评估可选给药方案的合理性。可选给药方案的开发可采用临床试验方法或基于药代动力学（Pharmacokinetics，PK）建模和模拟的方法。
本指导原则主要阐述基于建模和模拟的方法，支持抗 PD-1/PD-L1 抗体在上市前和/或上市后给药方案之间的相互转换。该方法适用于 PD-1/PD-L1 单药治疗方案，或联合治疗方案中仅改变 PD-1/PD-L1 给药剂量和/或给药间隔的情况。
【CMC与生产】
1.3，【中检院】关于征求《药品无菌保障指导原则（草案）》意见的函
来源于网络的中检院的无菌保障指南，征求意见截至2月2日，暂未公开发布，供参考。
按函件，中检院之所以撰写此指南，是承接了“根据国家药典委员会《关于做好2022年度国家药品标准提高（第二批）工作的通知》（药典业函〔2022〕355号）”中的“课题编号2022Y29”。
按“起草说明”，本草案共包括1前言、2包装系统密封性、3清洁和消毒、4原辅料的微生物控制、5灭菌与除菌、6厂房与设施、7 设备、8监测、9人员、10工艺控制与规程十个章节，涵盖无菌保障各个方面，参考文献也几乎涵盖了中美欧日及PDA等主要机构和团体的无菌指南。
1.8，【上海市医药质量协会】关于批准发布《细胞治疗产品生产用空间密闭系统应用指南》 团体标准的公告
本团体标准于2024年2月7日起实施。
本文件由上海市食品药品检验研究院、上海药品审评核查中心提出，起草单位包括起草单位:上海市食品药品检验研究院、上海药品审评核查中心、东富龙生命科技有限公司、上海锦钰生物技术有限公司、上海市生物医药科技发展中心。参考价值较高，是官方法规指南的有力补充。
细胞治疗产品在生产过程中，容易发生污染、交叉污染和混淆，且缺乏去除污染的工艺，存在较高的风险。为降低这类风险，监管机构和行业共识推荐在生产中采用密闭系统工艺，但此前国内对此类系统在设备确认、工艺验证、防污染规范等领域尚未出台专题的指导原则或技术指南。
识林用户可查阅团体标准的专题页面“行业协会”。
1.11，【药典会】新增5篇通则、1篇药包材等其他个药草案的公示
通则和包材公示包括：
【政策法规综合】
1.8，【卫健委】关于印发新型抗肿瘤药物临床应用指导原则（2023年版）的通知
为指导临床合理使用新型抗肿瘤药物，提高肿瘤治疗的合理用药水平，保障医疗质量和医疗安全，维护肿瘤患者健康权益，自2018年起，卫健委组织国家卫生健康委合理用药专家委员会定期制定发布《新型抗肿瘤药物临床应用指导原则》（识林均有收录，见本文的“版本历史”）。《新型抗肿瘤药物临床应用指导原则（2023年版）》在2022年版基础上进行了更新完善，新增了部分药物，更新了部分药物的适应证或合理用药要点。
1.10，【卫健委】关于推进儿童医疗卫生服务高质量发展的意见
文中专门一段谈儿童用药，研发、注册、准入均有涉及，目的是促进更多儿童药可及：
（五）补齐儿童用药短板。
- 坚持以儿科临床需求为导向推动药品生产企业研发，加大对儿童用药品种及关键技术研发的支持力度，补齐儿童药物适宜剂型、规格不足等短板。
- 加强儿童药品使用监测，动态调整包括儿童用药在内的短缺药品清单和临床必需易短缺药品重点监测清单，加强易短缺药品生产及供应链监测预警。深化供应链协作，推动儿童药重点品种原料药与制剂一体化发展。
- 按照国家规定的已上市药品说明书增加儿童用药信息工作程序有关要求，支持符合条件的儿科相关医疗机构按程序提出增加药品说明书儿童用药信息的建议。
- 充分运用药品加快上市注册程序，对符合儿童生理特征的儿童用药品予以优先审评审批。
- 加强医疗机构儿童用药遴选和配备管理，强化医师处方、药师审方、护士给药及药品临床综合评价等各环节管理，提高合理用药水平。
- 支持儿科的医院制剂依法依规在医联体内使用，对医疗机构应用传统工艺配制中药制剂实施备案管理。
1.12，【国家医疗保障局】加强医药集中带量采购中选产品供应保障工作的通知
确保低价好药可及，集采控价是一方面，供应保障才是闭环。
医保局给出多项举措，包括：
- 加强供应情况评分结果运用。上述都是“过程”，这一条则是见效的“后果”，一旦药企供应情况出现问题，可能影响下一次集采，对好的企业可以在“带量比例、供应地区选择、中选顺位等方面予以激励”，否则将受到“一定制约，直至取消其申报资格。”
【新药批准和报产】
1.8-1.14，NMPA发布7个新药批准，CDE受理8个NDA
注：仅列出新药（包括改良型新药）的上市申请和批准上市信息。在“以临床价值为导向”的背景下，申请上市以及获批的品种，其适应症、临床研究策略、注册路径，都值得业界关注和分析。
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适用岗位： - 儿科医生（Pediatrics），需关注儿童重大疾病诊疗和急危重症救治能力提升，以及中医药在儿科的应用。
- 医院管理者（Hospital Management），应根据文件要求优化儿童医疗服务流程和设施布局。
- 医保局（Insurance），需调整医保目录和支付政策，以支持儿童医疗服务。
- 药监局（Drug Regulatory），关注儿童用药的研发和监管。
- 卫生健康委（Health Commission），负责整体政策的实施和监督。
适用范围：
本文适用于全国儿童医疗卫生服务领域，涉及化学药、生物制品等药品类型，针对创新药、仿制药等注册分类，由国家卫生健康委等多部门联合发布，适用于Biotech、大型药企、跨国药企等各类企业。 文件要点总结：
本文强调了推进儿童医疗卫生服务高质量发展的重要性，提出了到2025年和2035年的具体目标，包括完善儿童医疗卫生服务体系和提升服务能力。文件中特别强调了建设高水平儿童医疗服务网络、提升儿童重大疾病诊疗能力、支持儿科领域前沿技术发展、发挥中医药特色优势、推进家庭医生签约服务、改善就医感受、加强儿童心理健康服务、提供高质量的预防和健康管理服务。同时，提出了加强现代化儿科人才队伍建设、完善配套政策等措施，包括提升医疗服务价格政策协同性、完善儿童医疗保障待遇、加大财政保障力度、补齐儿童用药短板等。此外，还强调了加强组织领导、部门协作、调研指导和宣传引导的重要性。 以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 |
