首页 > 资讯 > 国内药政每周导读：新药临床年报，监管统计年报，以患者为中心罕见病试点，北京创新药新政策，山东局智能制造检查

出自识林

2024-05-27

上周国内药政导读

【创新与临床】

5.20，【CDE】中国新药注册临床试验进展年度报告（2023年）

相较于去年9月7日的《中国新药注册临床试验进展年度报告(2022年)》，今年报告提前一个季度发布。

通过这份报告，我们可以更清晰地洞察中国新药注册临床试验的整体趋势和主要特点。部分要点摘要如下：

• 2023年40个创新药，上市时间缩短。2023年度国内共批准40个创新药，获准上市时间平均为7.2年，较2022年缩短了0.4年（146天），其中5年内获批的占比52.5%，6-10年获批的占比22.5%，超过10年的占比25.0%。

• 临床试验登记总量首次破4000。2023年，药物临床试验登记与信息公示平台登记临床试验总量达4300项（以CTR计）,为历年登记总量最高，较2021年首次突破3000项后增长了近1000项，登记总量增长了26.1%。

• II、III期临床正在路上。1类创新药大多仍处于研发的早期阶段，其中Ⅰ期临床试验占47.1%，较2022年略有下降，但Ⅱ、Ⅲ期临床试验的比例均有所上升，整体呈现出充满活力和希望的发展趋势。

• CGT临床试验翻倍。2023年共登记81项细胞和基因治疗产品类临床试验，较2022年增长近1倍。

• 化药、生物制品继续抗肿瘤，中药主攻呼吸系统。2023年化学药品和生物制品新药注册临床的适应症主要集中在抗肿瘤药物，其次为抗感染药物、皮肤及五官科药物、神经系统疾病药物、预防性疫苗、内分泌系统药物和血液系统疾病药物。而2023年中药新药临床试验主要集中在呼吸适应症，约占中药临床试验总体的38.2%。

• 罕见病临床数量大幅增长。罕见疾病的临床试验数量呈现出逐年递增的趋势，2023年共登记119项，较2022年增加了42.9%（68项），排名前三的适应症分类为抗肿瘤药物（25项，近四年最高仅为2项）、血液系统疾病药物（21项）和神经系统疾病药物（18项）。

• 临床效率进一步提高。2023年以受理号登记的试验和以BE备案登记的临床试验登记平均用时分别为78.5天和16.6天，1个月以内完成试验登记并提交的占比分别为28.7%和84.9%，总体上，超半数试验（56.3%）可在6个月内启动受试者招募，而2023年当年获批临床试验且在 6 个月内启动受试者招募比例达93.4%，相较于2022年均有所提高。

【CMC药学研究】

5.26，【药典会】新增药包材质量控制指导等标准公示

本周新增公示包括（仅罗列部分应用较广的公示）：

• 关于药包材微生物检测指导原则标准草案的公示（第二次）

• 关于9621 药包材质量控制指导原则标准草案的公示

• 关于吸入制剂包装系统指导原则标准草案的公示（第二次）

• 关于生物制品生产检定用菌毒种管理及质量控制标准草案的公示

识林会员可点击识林药典会标准公示数据库，查阅全部的最新药典标准公示。也可查阅“中国药典数据库”。

【审评与注册】

5.20，【CDR】关于《处方药转换为非处方药申请范围指导原则（征求意见稿）》上网公开征求意见的通知

征求意见截至6月22日。

本文件旨在规范处方药转换为非处方药的评价工作，为处方药申请转换为非处方药提供指导。

共计九条排除范围，包括急救药品，注射剂，抗凝类，解毒类，全身抗菌类等等。

5.24，【CDE】关于公开征求《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》申报指南和实施框架意见的通知

CDE发起试点，专门促进罕见病药物研发，征求意见截至6月24日。

指南要点包括：

• 以患者为中心的药物研发：强调在罕见疾病药物研发过程中，倾听患者声音，关注患者体验与感受。

• 关爱计划的目的：旨在指导申请人在药物研发全程引入罕见疾病患者的观点，提升药物临床获益-风险评价的科学性、规范性及合理性。

• 实施框架：将药物研发分为五个阶段（A-E阶段），并详细介绍了各阶段的工作内容和实施方法。

• 自愿申请：申请人基于自愿原则，根据药物研发阶段，申请加入。

• 选择标准：药审中心将根据产品特点、适应症情况、申请人提交的实施计划等进行评价，选择具有代表性的品种纳入。

• 申报流程：申请人通过沟通交流途径递交申请，药审中心评价后予以公示，公示无异议的品种将纳入。

• 沟通与协作：药审中心将与申请人、患者等各方进行密切沟通与协作，以促进罕见疾病药物的上市。

• 附件资料：提供了“关爱计划”的申报指南、实施框架、项目申报表和申报工作流程图等附件，供申请人参考。

5.26，CDE 药品审评报告和说明书更新，其中包括下列国产新药

注：仅列出国产创新药和改良型新药，多受理号仅展示其中1个，供参考。企业用户可至识林“CDE 药品审评报告”按发布时间查阅最新的上市药品信息。

【GMP与检查】

5.24，【山东省】公开征求《药品生产智能制造技术检查指南（征求意见稿）》意见

征求意见截至5.31。

山东局本文专为指导检查员对应用智能制造技术的药品生产企业开展现场检查，作为药品生产智能制造现场检查基础性技术指导文件。

药企的智能化进程越来越快，涉及企业资源管理系统（ERP）、 制造执行系统（MES）、实验室信息管理系统（LIMS）、仓储管理系统（WMS）、集散控制系统（DCS）及设备互联与集中监控系统（SCADA）、设备及仪器控制系统，传感器、执行器等多个系统，各系统形成严密的技术依赖关系。

尽管GMP的原则没变，面对这些XXX字母简写，以过去的“看文件、查记录、提问题”等传统的工作模式，可能已经不足以完成高质量的检查。与之相对，上了XXX系统的药企，也一样需要与检查员站在同一认知水平进行交流，避免出现不必要的沟通问题导致的缺陷项。

从这个意义上，本文不限于山东一地，对全国监管和药企都具有很高的参考价值。

【政策法规综合】

5.20，【NMPA】药品监督管理统计年度数据（2023年）

国家局发布2023年的监管统计年报，这里选取一些常见数据，与前3年数据简要对比如下表，供参考（红色字体为最高）。

可以看到：

• 国产药临床和上市申请不断走高，进口药的申报数量虽不如2021年的高峰，但也在逐步恢复。

• 生物制品新药批准创新高，而化药新药批准仅次于2021年。

• 药企数量还在逐步攀升，合规数据则有向好趋势，更多企业完成整改，而更少企业面临抽检不合格乃至立案查处的严重后果。

以上仅为部分，企业可从更多角度比较解读。

5.20，【广州市】关于印发广州医保支持创新医药发展若干措施的通知

本文出自医保体系，从上市准入的角度促进医药创新，直接影响到药品的市场准入策略和医保报销流程，对药企意义重大。

其中与药企最为关心的定价、议价、入院、控费等相关的要点如下：

• 自主议价机制：除国家谈判药品和集中带量采购药械外，其他药械由企业和医疗机构自主议价。

• 医保总额预算指标：不对定点医疗机构下达医保总额预算指标，实行单列结算或DIP分值加成。

• DIP特例单议机制：优化特例单议机制，支持创新药械、医疗技术病例申请特殊病例支付。

• 单独支付管理：对国谈药品等创新药实行单独支付管理，提高报销比例。

• 商业补充健康保险：深化“穗岁康”商业补充健康保险试点，对自费药品和创新药品予以倾斜。

5.20，【国家医疗保障局】关于加强区域协同 做好2024年医药集中采购提质扩面的通知

集采继续推行，2024年的重点包括：

• 全国联盟集中采购：扩大联盟范围，形成全国性的联盟采购，规范执行并强化监测，避免地方保护主义。

• 统筹协调采购品种：国家和地方在集采品种选择上互为补充，国家集采重点针对一致性评价药品和高值耗材，全国联采覆盖其他品种和大品种。

• 集采扩面重点：在药品和耗材方面，明确了2024年集采扩面的重点领域和牵头省份，包括胰岛素、中成药、中药饮片、体外诊断试剂等。

• 完善执行机制：强化牵头省份职能，鼓励各类医疗机构参与集采，确保中选产品质量和供应，纳入医保基金飞行检查范围。

5.23，【北京市】关于印发《北京市加快医药健康协同创新行动计划（2024-2026年）》的通知

药企读政策文件，可以终为始，先看北京的目标，再细读政策，与自身发展规划相匹配：

到2026年，北京市预期实现：

• 医药健康产业总规模达到1.25万亿元（其中，医药工业营业收入达到2400亿元），固定资产投资每年100亿元以上。

• 实现引领全球的科学发现和技术突破5-8项，新增获批上市创新药10个、创新医疗器械30个；

• “三医”联动发展能级进一步提升，新建1-2家研究型医院；

• 引进培育多层次专业人才1万人以上；

• 市医药健康产业投资基金撬动社会风险投资每年200亿元；

• 高品质特色园区10家。

• 产业承载力进一步提升，具有全球影响力的现代化医药健康产业集群加速形成。

5.24，【国家医疗保障局】关于进一步推广三明医改经验 持续推动医保工作创新发展的通知

何为三明医改的精神实质，本文写道“不回避矛盾、勇于触碰利益”的敢为人先精神，“人民至上、生命至上”的敢于担当精神。

文中的措施，药企大多已经耳熟能详，关键词仍然是集采、腾笼换鸟、DRG、DIP，医保基金飞行检查等，着眼点在降费和控费。

除了“药”，其中还有一条针对的是“医”：

持续加强医疗服务价格管理。全面落实医疗服务价格动态调整机制，按照上半年评估、下半年调价的节奏，在总量控制范围内突出重点、有升有降开展调价，进一步聚焦儿科、产科、精神、中医等临床学科，重点关注诊查、护理、急抢救、病理等项目价格。坚持将价格构成中技术劳务占比60%以上的项目优先纳入调价范围，使此类项目的数量和金额占比均达到调价总数和总金额的60%以上。开展大型设备检查价格治理，降低设备物耗为主的检查类项目价格。完善医疗服务价格项目管理，加快落实国家医疗服务价格项目立项指南。

【新药批准和报产】

5.20-5.26，NMPA发布7个新药批准，CDE受理6个NDA

注：仅列出新药（包括改良型新药）的上市申请和批准上市信息。在“以临床价值为导向”的背景下，申请上市以及获批的品种，其适应症、临床研究策略、注册路径，都值得业界关注和分析。

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