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国内药政每周导读：医保局促进创新药，电子申报和 eCTD 更新，细胞药学变更，医保目录调整启动
出自识林
国内药政每周导读：医保局促进创新药，电子申报和 eCTD 更新，细胞药学变更，医保目录调整启动
2025-07-07
【早期开发与临床】
6.30，【CDE】关于再次公开征求《多联疫苗临床研究技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知
本指导原则最早于 2020 年启动，起草小组梳理并总结境内外多联疫苗研发上市经验，分析我国多联疫苗研发实际需求等，形成初稿，并于 2020 年 11 月首次对外公开征求意见。
阐述了多联疫苗研发的立题考虑。与单苗相同的是，应首先从传染病防控角度考虑临床需求。较单苗需额外关注的是，各单苗之间、多联疫苗与单苗之间免疫程序的相似程度；多联疫苗所含单苗的研发基础等。同时，对于研发、评价和实践使用均较为成熟的多联疫苗可视为单苗开展与其他疫苗开展临床试验，如麻腮风、百白破疫苗。
7.2，【CDE】关于发布《抗 HIV 感染药物临床耐药性研究及数据递交指导原则》的通告（2025年第23号）
本文曾于2024年8月征求意见。
本指导原则主要适用于人类免疫缺陷病毒（HIV）感染抗反转录病毒药物临床研发，提供关于临床耐药性检测和分析及其资料递交相关的技术建议。
临床耐药性研究是抗反转录病毒药物临床研发的一部分，可为新药上市提供相关的信息和数据。建议在药物临床研发的各个阶段都进行耐药检测和分析，不应延迟至III期临床研究或上市许可后才进行耐药性评估，在I期和II期临床研究期间即应开始临床耐药研究。
【药学研究】
7.1，【CDE】关于公开征求《细胞治疗药品药学变更研究与评价技术指导原则(征求意见稿)》意见的通知
征求意见截至8月1日。
由于细胞治疗药品的变更研究与其他生物制品存在一定差异，本指导原则基于当前的科学认知，结合细胞治疗药品的特性，重点从药学研究的角度阐述变更研究的基本考虑，主要用于指导申请人/持有人开展临床试验至上市后阶段的药学变更研究。
本指导原则所述的细胞治疗药品是指源自人体（自体/异体）细胞或人源细胞系的细胞，经过体外操作，再输入或植入到患者体内，通过调节细胞的活性、免疫学特性和代谢状态，和/或通过体内细胞替换和功能重建发挥作用的药品。例如嵌合抗原受体 T 细胞（Chimeric Antigen Receptor T-Cell，CAR-T）、肿瘤浸润淋巴细胞（Tumor Infiltrating Lymphocyte, TIL）、胰岛细胞、软骨细胞、干细胞及其衍生细胞等。
考虑到细胞治疗药品的工艺特点、起始原材料的变异性和现有科学认知的局限性等方面，原则上，应在确证性临床试验开始前完成重大药学变更，锁定生产工艺，使确证性临床试验阶段的场地、产能、工艺、物料、检测、质量等方面与商业化生产密切衔接。一般不建议在确证性临床试验完成后实施药学重大变更，如有充分理由确需发生，应开展充分的可比性研究，并鼓励与监管机构进行沟通交流。
7.4，【CDE】关于公开征求《化学仿制药参比制剂目录（第九十五批）》（征求意见稿）意见的通知
截至目前，NMPA已发布参比制剂目录92批，CDE已公示95批。
识林用户可登录“中国参比制剂库”查阅。
【注册与变更】
7.1，【CDE】常见一般性技术问题解答 - 新增1个问答
- 对于申请人提出的改良型新药申请，其申报上市注册时，如境内外此前已有同品种获准上市后又撤市（非安全有效性原因），是否影响后续该品种继续按照改良型新药申报？
截至2025-07-01，官网共发布一般性技术问题解答248条（其中有25条重复，实际共计223个）
CDE 化学仿制药共性问题、CDE 受理共性问题可点击查看。
7.2，【CDE】关于取消提交临床试验数据库光盘、更新电子申报资料制作软件的通知
为提高药品注册电子申报资料制作效率，进一步减轻申请人制作电子申报资料的负担，自2025年8月1日起，涉及临床试验数据库资料的，申请人无需再单独提交1套临床试验数据库光盘。
同时，为提高电子申报资料制作软件的易用性，CDE已对电子申报资料制作软件进行了更新，增加了自动创建补充资料的临床试验数据库文件夹功能，完善了药品注册申请电子文档结构和软件相关功能（包括增加了简化港澳已上市传统口服中成药内地上市许可申请的相关内容）。
7.4，【CDE】关于公开征求药品电子通用技术文档（eCTD）相关技术文件和申报资料目录层级对应表意见的通知
征求意见截至8月4日。
《eCTD实施指南V1.1》修订内容
- 删除2.8 章节关于纸质资料的递交要求，删除4.1.2章节和附件说明函中关于纸质资料的相关内容，包括“关于纸质资料与eCTD申报资料内容一致的承诺”和“关于按规定时限一次性提交全部纸质申报资料的承诺”；
- 修改 7.6 章节关于文件大小的要求，将单个PDF文件应控制在500MB以内修改为200MB；
- 修改关于纸质递交的描述，将“纸质递交”修改为“非eCTD 方式提交”；
- 修改关于电子签名的描述，将“电子签名”修改为“电子签章”，修改对PDF文件进行电子签章的要求；
- 新增原料药申请的申请编号编码规则，2.4章节关于原料药申请的对应关系；
《eCTD验证标准V1.1》和《eCTD技术规范V1.1》的修订内容见文件。
【经营准入】
7.1，【国家医疗保障局】《2025年国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录及商业健康保险创新药品目录调整工作方案》等相关文件公开征求意见
2025年国家药品目录调整分为准备（6-7月）、申报（7月）、专家评审（8-9月）、谈判/竞价/价格协商（9-10月）、公布结果（10-11月）5个阶段。
申报条件：1）2020年1月1日至2025年6月30日期间，经国家药监部门批准上市的新通用名药品；2）2020年1月1日至2025年6月30日期间，经国家药监部门批准，适应症或功能主治发生重大变化，且针对此次变更获得药品批准证明文件的药品；3）纳入《国家基本药物目录（2018 年版）》的药品；4）纳入鼓励仿制药品目录或鼓励研发申报儿童药品清单，且于2025年6月30日前，经国家药监部门批准上市的药品；5）2025年6月30日前，经国家药监部门批准上市的罕见病治疗药品。
今年将制定第一版商业健康保险创新药品目录，主要纳入超出保基本定位、暂时无法纳入基本目录，但创新程度高、临床价值大、患者获益显著的创新药，推荐商业健康保险、医疗互助等多层次医疗保障体系参考使用。
文件针对商保创新药目录作出着重说明，即符合前述基本目录外药品申报条件1或条件5的独家药品，可以单独申报商保创新药目录或同时申报商保创新药目录、基本目录。
【监管综合】
7.1，【国家医疗保障局】关于印发《支持创新药高质量发展的若干措施》的通知
对制药产业来说，这篇文的重要性也许仅次于53号文。
掌握核心资源——尤其是医保基金与医保数据——的医保局，将采取实际行动支持创新药发展，而且不只是从基础医保支付端：
- 从资本端，鼓励商业健康保险扩大创新药投资规模。鼓励商业健康保险公司通过创新药投资基金等多种方式，为创新药研发提供稳定的长期投资，培育支持创新药的耐心资本。
- 从研发端，支持医保数据用于创新药研发。加强医疗、医保、医药三方信息互通与协同，做好医保数据资源管理，推动医保领域公共数据资源利用。在确保数据安全、合法合规的基础上，探索为创新药研发提供必要的医保数据服务。依托全国统一的医保信息平台，做好疾病谱、临床用药需求等数据归集和分析，开发适配创新药研发需求的数据产品，支持医药企业、科研院所、医疗机构等合理确定研发方向、布局研发管线，提升创新效率。
- 从医院用药端，推动创新药加快进入定点医药机构。鼓励医保定点医疗机构于药品目录更新公布后3个月内召开药事会，根据需要及时调整药品配备或设立临时采购绿色通道，保障临床诊疗需求和患者合理用药权益。不得以医疗机构用药目录数量、药占比等为由影响创新药配备使用。医保目录内谈判药品和商保创新药目录内药品可不受“一品两规”限制。此外，提高临床使用创新药的能力。指导医疗机构加强创新药使用能力建设。鼓励行业学（协）会、医疗机构总结创新药使用经验，开展创新药临床使用培训，指导医师合理使用。统筹考虑药学服务产出等因素，研究编制药学类医疗服务价格项目立项指南。
- 从第三方支付端，增设商业健康保险创新药品目录。适应多层次医疗保障体系发展需要，增设商业健康保险创新药品目录（以下称商保创新药目录），重点纳入创新程度高、临床价值大、患者获益显著且超出基本医保保障范围的创新药，推荐商业健康保险和医疗互助等多层次医疗保障体系参考使用。通过协商合理确定商保创新药目录内药品结算价，探索更严格的价格保密机制。商保创新药目录内药品不计入基本医保自费率指标和集采中选可替代品种监测的范围。统筹做好商保创新药目录与医保目录的衔接。且医保部门对符合条件的商业健康保险给予数据共享、结算清分等方面的合作支持，相关商业健康保险保障范围内的创新药应用病例可不纳入按病种付费范围，经审核评议程序后支付。
【新药批准和报产】
6.30-7.6，NMPA发布21个新药批准，CDE受理3个新药上市申请
注：仅列出新药（包括改良型新药）的上市申请和批准上市信息。在“以临床价值为导向”的背景下，申请上市以及获批的品种，其适应症、临床研究策略、注册路径，都值得业界关注和分析。
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适用岗位： - RA（注册）：必读。需熟悉eCTD提交流程和要求，负责准备和提交eCTD申报资料，确保资料符合规定。
- QA（质量管理）：必读。需监督eCTD申报资料的准备过程，确保符合质量标准。
- 研发：必读。在药物研发阶段，需了解eCTD要求，以确保研发资料的正确性和完整性。
工作建议： - RA：在准备eCTD申报资料时，严格按照指南要求，注意文件的生命周期管理，确保资料的完整性和合规性。
- QA：在资料准备过程中，进行质量控制，确保所有文件符合eCTD技术规范，并对提交资料进行病毒检查和验证。
- 研发：在研发阶段，及时与RA沟通，确保研发资料符合eCTD要求，特别是在文件格式、版本及OCR要求方面。
适用范围：
本指南适用于化学药品（含化学原料药）和生物制品的eCTD格式提交，包括药物临床试验、药品上市许可、再注册等申请以及补充申请，适用于中国国家药品监督管理局。 要点总结：
本指南详细规定了eCTD申报资料的制作和提交要求，强调了申请人和监管机构的责任，明确了从非eCTD到eCTD提交的过渡考虑。特别指出了存储介质的选择、病毒检查、技术验证的重要性，并详细说明了eCTD申报资料中的编号管理，包括原始编号、申请编号和序列号的应用及其关联性。模块信息的特殊说明涵盖了行政文件和药品信息的准备，以及特定类型提交的建议，如新适应症、基线提交、再注册等。指南还强调了文件生命周期的管理，包括新建、替换、删除和增补操作，并对外文资料提交、文件格式、版本及OCR要求、页码编制、书签与超文本链接、文件压缩、加密、大小和电子签章等方面提出了具体要求。 以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 适用岗位及工作建议： - 注册（RA）：必读。需熟悉eCTD技术规范，确保申报资料符合最新要求，特别是在文件格式、命名规则和生命周期操作等方面。
- 研发（R&D）：必读。在准备临床试验和药品注册资料时，需遵守eCTD结构和要求，特别是在模块一的文件组织和序列信息方面。
- 质量保证（QA）：必读。在审核eCTD申报资料时，需确保所有文件和文件夹命名规则、PDF提交标准和电子签章等符合规定。
适用范围：
本文适用于在中国提交的化学药和生物制品，包括创新药、仿制药以及原料药等。适用于Biotech、大型药企、跨国药企以及CRO和CDMO等企业类别。由国家药品监督管理局发布。 文件要点总结：
eCTD技术规范V1.1（修订版征求意见稿）强调了eCTD文件的电子化组织、传输和呈现，特别指出了模块一的行政文件和药品信息要求，以及区域性管理信息的详细说明。文件明确指出了申请信息、注册行为信息和序列信息的具体要求，包括申请编号、类型、产品类型、原始编号等关键信息。特别强调了PDF文件的提交标准，包括文件大小、字体、页面方向等细节，并规定了外文参考资料的处理方式。此外，文件还详细描述了eCTD骨架属性和元数据的使用，以及生命周期操作的具体实施方式。对于电子签章，文件确认了其法律效力，并规定了eCTD提交方式，包括网络传输和物理电子媒介。 以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 适用岗位： - 注册（RA）：必读。需熟悉eCTD验证标准，确保申报资料符合CDE要求，避免拒收。
- 研发（R&D）：必读。在文件准备和提交过程中，确保文件格式和内容符合eCTD技术规范。
- 临床（Clin）：必读。在临床试验数据提交时，特别注意STF文件的有效性和病例报告表结构。
- QA：必读。在质量控制过程中，检查文件的完整性、合规性，确保无错误提交。
适用范围：
本文适用于在中国提交的化学药、生物制品、中药等药品类型的eCTD申报，包括创新药、仿制药、生物类似药和原料药等注册分类，由国家药品监督管理局（NMPA）发布，适用于Biotech、大型药企、跨国药企及CRO和CDMO等企业类别。 要点总结：
本文件详细规定了eCTD申报资料的验证标准，强调了文件结构、命名规范、文件引用和MD5值校验等关键要求。特别指出，所有文件必须有唯一扩展名，并且符合规定的文件类型。文件夹结构需遵循eCTD技术规范，空文件夹和未被引用文件均不允许。index.xml和cn-regional.xml文件的存在和有效性被强调为必须。文件操作如替换、增补必须确保内容变化，且叶元素操作需符合特定规则。新增了对STF文件和PDF文件的详细要求，包括有效性、引用规范和内容限制。任何错误级别的违规都会导致申报资料被拒收，而警告和提示信息虽不直接导致拒收，但建议在提交前解决，以确保申报流程的顺利进行。 以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 适用岗位及工作建议： - 注册（RA）：必读。需关注参比制剂目录更新，及时调整注册策略，确保申报资料与最新要求一致。
- 研发（R&D）：必读。根据参比制剂目录调整研发计划，确保产品质量与参比制剂一致。
- 质量管理（QA）：必读。监督生产过程，确保产品质量符合参比制剂标准。
适用范围：
本文适用于化学仿制药，包括原料药和制剂，由国家药品监督管理局药品审评中心发布，涉及国内外Biotech、大型药企、跨国药企及CRO和CDMO等企业。 文件要点总结：
本文公开征求《化学仿制药参比制剂目录（第九十二批）》的意见，旨在遴选和确定化学仿制药的参比制剂。重点强调了对未进口原研药品、美国橙皮书、欧盟上市药品等的审议情况，以及对放射性药物和特殊药品的参比制剂要求。文件中明确指出，未正式发布的品种将进行专题研究，并根据结果另行发布。对于未通过审议的品种，详细列出了审议未通过的原因，如非全球首家、未提供充分的安全有效性数据等。这些要点对于企业在仿制药研发和注册过程中具有重要指导意义，要求企业严格按照参比制剂目录和相关指导原则进行研发和申报。 以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 岗位必读建议： - QA：确保公司产品符合国家基本药物目录要求。
- 注册：关注目录更新，及时调整注册策略。
- 市场：根据目录调整市场推广策略。
文件适用范围：
本文适用于化学药、生物制品、中药等各类药品，适用于创新药、仿制药、生物类似药和原料药等注册分类，由中国发布，适用于所有在中国运营的Biotech、大型药企、跨国药企、CRO和CDMO等企业。 文件要点总结： - 目录更新背景：强调了根据党中央、国务院部署和深化医药卫生体制改革要求进行目录更新的必要性。
- 目录实施时间：明确了《国家基本药物目录（2018年版）》自2018年11月1日起施行。
- 实施责任主体：特别指出地方各级卫生健康行政部门（含中医药主管部门）为实施责任主体。
- 问题反馈机制：规定了实施过程中遇到问题应汇总报告至国家基本药物工作委员会办公室。
- 政策依据：强调了《国家基本药物目录管理办法》和《国务院办公厅关于完善国家基本药物制度的意见》为政策依据。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 必读岗位及工作建议： - QA（质量保证）：负责确保原料药生产全过程符合质量管理规范，监控质量体系运行。
- QC（质量控制）：负责原料药的质量检测，确保产品质量符合标准。
- 生产：负责按照GMP要求进行原料药的生产操作，确保生产过程合规。
- 工程：负责厂房设施和设备的维护保养，确保生产环境和设备符合要求。
适用范围：
本文适用于化学药领域的原料药生产，包括创新药和仿制药，适用于大型药企、跨国药企以及CRO和CDMO等企业类别，发布机构为国际通用标准。 文件要点总结：
原料药的生产质量管理规范强调了从质量管理到生产控制的全过程管理。首先，文件明确了质量管理的原则和机构职责，特别强调了质量保证和质量控制的重要性，并规定了自检、产品质量回顾以及质量风险管理的具体要求。在人员方面，规定了资质、培训和卫生要求，确保员工符合岗位需求。厂房与设施章节详细规定了设计建造、公用设施和特殊隔离要求，以保证生产环境的适宜性。设备章节则涉及设计建造、维护保养、校准和计算机化系统的要求，确保设备运行的可靠性。文件还特别提到了无菌原料药的生产特点，包括生产工艺、厂房设施设备设计、生产过程管理以及环境控制等，这些都是确保原料药质量的关键环节。 以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 适用岗位及工作建议： - RA（注册）：必读。关注审评审批流程的优化和注册申报前置指导，及时调整注册策略。
- QA（质量管理）：必读。重视全生命周期监管和质量管理体系的完善，确保合规性。
- 研发（R&D）：必读。了解创新药和医疗器械的支持政策，指导研发方向。
- 市场（Marketing）：必读。掌握医保支付范围和创新药推广使用政策，制定市场策略。
- 临床（Clinical）：必读。关注临床试验审评审批机制优化，提高临床试验效率。
文件适用范围：
本文适用于化学药、生物制品、中药等药品类型，包括创新药、仿制药、生物类似药等注册分类，由中国国务院办公厅发布，适用于Biotech、大型药企、跨国药企、CRO和CDMO等企业类别。 文件要点总结： - 创新支持：明确提出了对重大创新药和医疗器械的审评审批资源倾斜，以及中药研发创新的支持力度。
- 审评审批质效提升：强调了临床急需药品医疗器械的优先审评审批，以及审评审批时限的缩短。
- 合规水平提升：提出了通过高效严格监管提升医药产业合规水平，包括生物制品批签发授权和仿制药质量提升。
- 对外开放合作：鼓励国际通用监管规则的转化实施，探索生物制品分段生产模式，优化药品医疗器械进口审批。
- 监管体系建设：强调了监管能力建设的重要性，包括监管科学的发展和监管信息化建设。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 |
