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从免费到 37 万美元的孤儿药故事后续：参议员质询与制药商辩护
出自识林
从免费到 37 万美元的孤儿药故事后续：参议员质询与制药商辩护
2019-02-25
不久前我们曾发文报道了一则怪事，FDA 批准了一个新药，却使得市场上原本治疗相同疾病免费的药物直升到每年 37 万美元【刚发生的孤儿药定价奇闻：从免费到年价37万美元】。这个新药就是 Catalyst 公司的 Firdapse，FDA 批准的首个用于治疗 Lambert-Eaton 肌无力综合症（LEMS）的药。自 Catalyst 公司于去年 12 月公布定价以来，这一话题就广受热议。现在参议员公开发信质问，而制药商也竭尽全力为自己辩护。
背景概要
在 Firdapse 获批之前，患者可以通过 FDA 的同情使用计划从一家小型家庭公司 Jacobus 药业免费获得未经批准的几乎相同的药品 — 二氨吡啶。Catalyst 公司对 Firdapse 的定价备受指责的原因一方面是 Catalyst 公司实际上并没有发明活性成分，而是从另一家制药商那里获得了 Firdapse 的许可，进行试验，然后赢得了与 Jacobus 公司争夺 FDA 批准的竞赛。另一方面，Catalyst 公司的 Firdapse 还获得了 FDA 的孤儿药认定，这意味着公司对于该药在美国拥有七年的专营权。更多详细信息请阅览：【刚发生的孤儿药定价奇闻：从免费到年价37万美元】。
最后，由于 Firdapse 的获批，Jacobus 公司和配药房现在被禁止销售其它版本的未获批药品。而这一双重冲击（高药价和缺乏竞争）不仅引发了参议员 Bernie Sanders 的愤怒，也燃起了 LEMS 患者的怒火。
参议员质疑与公司自我辩护
本月初 Sanders 向 Catalyst 公司发出一封措辞严厉的公开信对其将该药的价格定为每年 37.5 万美元表示质疑，并指责其“不仅是对美国纳税人的公然掠夺，也是对需要这种药的患者的不道德剥削。”他还指出，该药的生产成本估计为每年 1600 -6000 美元。Bernie Sanders（伯尼·桑德斯）是美国无党派独立议员，2016 年险些战胜希拉里获得民主党总统候选人提名，刚刚宣布加入 2020 年总统竞选，是全民医保和全面教育的提倡者。
Sanders 在信中要求 Catalyst 提供大量信息，包括价格是如何设定以及其患者援助计划的细节；生产成本；有关聘用的用来做出价格决策的咨询公司的信息；以及与医疗保险公司的沟通等等。
在被参议员公开指责后，Catalyst 公司发布了一份长达六页的回复信为自己辩护。在其辩护中，Catalyst 公司首席执行官 Patrick McEnany 坚持认为 Firdapse“不是一种旧药或改变用途的药物”，而是获得 FDA 新化学实体认定的新药。另外他还表示公司花费了“数百万美元”开展两项 3 期试验，并将药品推向市场。但他并没有提供有关临床试验的进一步细节。
为消除公众的怒火，Catalyst 公司在回复中重申了其有关未满足的医疗需求的论点，公司表示，Jacobus 只能为几百名患者服务，而美国至少有 3000 名患者，并且再次指出 Jacobus 的药品从未获得 FDA 批准。公司表示，现在更多的 LEMS 患者将能够获得治疗，因为该药已经获批并且 Catalyst 公司有一系列“经济援助计划”以减少患者共付额（“10 美元或更少”）和自付额，以达到患者可负担得起的价格。但该公司并没有解决医疗保险或医疗补助费用方面的问题，这是 Sanders 就花纳税人的钱所提出的问题。
另外，Catalyst 公司在回复中还对于使用未经 FDA 批准的药品如何能成为可接受的医治标准提出质疑。至于该公司决定收取 37.5 万美元，公司坚称，“我们认为我们产品的定价与其它在治疗类似严重程度的超级罕见疾病方面具有显著临床获益的产品定价是一致的”。
能否平息愤怒？
Sanders 并不接受 Catalyst 公司的回复，他稍后发表声明表示，“Catalyst 公司不仅拒绝回答我的问题，还显示出对于已经由于 Catalyst 公司高得离谱的定价而不得不限制用药的 LEMS 患者的公然无视。几周前，这个药对患者还是免费的。现在，全国各地的患者不知道他们将如何能负担得起他们所需要的药品，而 Catalyst 公司则靠着患者的痛苦攫取数亿美元。不能允许 Catalyst 公司恶劣地定价。美国患者不应该因制药公司的贪婪而受苦或死亡。如果 Catalyst 公司不愿意回答我提出的问题，美国政府必须采取行动。这就是为什么我会要求 FDA 局长立即采取行动来帮助患者。FDA 必须允许过去生产这种药的药房和制药商继续供药，这样所有患者都可以获得他们所需的药品。”
Catalyst 公司的答复能在多大程度上缓解公众的愤怒尚不得而知。
编写：识林-椒
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参考资料
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