首页
>
资讯
>
创新药开发，试试去 FDA 找最新认证的创新工具
出自识林
创新药开发，试试去 FDA 找最新认证的创新工具
2025-08-08
7月31日，FDA宣布“新药创新科学和技术方法”（ISTAND）结束试点 ，正式转为常规药物开发工具（DDT）资格认证计划。
2020年11月，FDA启动ISTAND试点 ，为新型DDT提供资格认证途径。DDT包括可能有助于药物研发 的方法、材料或措施（Method, Materials or Measure），例如可作为疾病信号的生物标志物 ，或测量患者感受、功能和生存能力测量在内的临床结果评估（COA ）量表，以及人工智能（AI） 工具等等。FDA认可通过资格认证的DDT具有经过验证的特定用途，药企可在对应“使用背景”下选择适合的工具，纳入药物研发计划。
上述官方文字看起来可能还有些抽象，其实可以将ISTAND理解为一个类似于原料药 的药物主文件（DMF） 运行机制的“新药开发技术工具主文件”。
新技术的提供者们（有学者也有企业）提交大量技术资料给FDA，由FDA提前开展“审评”并认证（Qualify），再由药企挑选适用的工具，用在自家新药的临床试验、药学研究和生产制造中。关键在于，采用认证过的DDT，FDA将合理接受这类工具产生的数据，显著降低药企尝试新技术的风险，也降低FDA逐一审评新技术数据导致的成本。这整个过程，有些像是制剂厂引用原料药厂的DMF 。
在FDA的官方通知中，还给出了DDT数据库的链接（见题图）。这个数据库目前看起来颇为简陋，但也足够直观，可直接下载一张完整表格（类似于DMF List）。截至撰稿时（8月5日），数据库共收录202项DDT认证申请，其中17项获得认证。除了有38项未被接受，剩下的大多还在走认证流程。
下图可见，点击每个DDT后，可以查阅下载其提交的“意向函”（LOI）和FDA的“认证文件包”等资料，其中详尽说明该工具的特点、用途以及FDA的评价意见，此外还能查询工具申请人的详细信息，便于药企与申请人联系合作。
目前17项被FDA认证的DDT大多是生物标志物 和临床试验结果评价量表，包括：
食蟹猴（Macaca fascicularis）肺炎型土拉菌病模型；
通过免疫检测评估的安全性血清/血浆心脏毒性生物标志物；
用于辅助检测健康志愿者1期试验中肾脏小管损伤的安全性生物标志物组合；
结合其他特征，用于富集慢性阻塞性肺病（COPD）加重患者的预后生物标志物；
结合患者年龄和基线肾小球滤过率，用于富集常染色体显性多囊肾病患者的预后生物标志物；
一种监测生物标志物，在针对疟疾疫苗 和/或药物研发的临床研究中，通过控制性疟疾感染（CHMI）使健康受试者 感染恶性疟原虫（P. falciparum）子孢子后，可指导抗疟药物治疗的启动；
哮喘白天症状日记（ADSD）和夜间症状日记（ANSD）；
慢性阻塞性肺病呼吸症状评估工具（E-RS: COPD）；
世界卫生组织（WHO）酒精摄入风险饮酒水平：用于评估酒精摄入的风险水平。
再浏览其他工具，发现还有不少 AI 工具或是临床替代终点 ：
利用AI和机器学习（ML）自动识别、检测和判定临床事件（AIDA）系统；
通过低剂量高分辨率容积计算机断层扫描（HDCT）和定量成像技术测量肺部和气道结构及功能参数的功能性呼吸成像（FRI）；
用于确定肝病临床试验中药物候选剂量的肝脏小叶微生理系统（LAMPS）；
在临床试验中用于支持免疫抑制治疗应用评估的替代终点；
除了我国药企可以关注并探索FDA认证的最新工具，从而加速新药开发，CRO们（也就是工具供应商）也可以去申请FDA的ISTAND认证（可谓“货真价实”的FDA认证），让自己的前沿工具进入国际视野，带来新的业务。申请方法简单明了，可见“新药创新科学和技术方法（ISTAND）计划申报流程” 页面。
识林-实木
识林® 版权所有，未经许可不得转载
必读岗位及工作建议：
QA（质量保证）：负责确保原料药生产全过程符合质量管理规范，监控质量体系运行。 QC（质量控制）：负责原料药的质量检测，确保产品质量符合标准。 生产：负责按照GMP要求进行原料药的生产操作，确保生产过程合规。 工程：负责厂房设施和设备的维护保养，确保生产环境和设备符合要求。 适用范围：
文件要点总结：
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
