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【问答】美国律师谈 FDA 关于仅中国试验策略、数据可靠性和监管参与必要性的挑战

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出自识林

【问答】美国律师谈 FDA 关于仅中国试验策略、数据可靠性和监管参与必要性的挑战
线上讲座
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笔记

2022-02-25

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识林联合IPEM教育项目和美国盛德(Sidley Austin)律所于2月22日举行线上讲座,解读 FDA 近期关于仅中国试验策略、数据可靠性和监管参与必要性的挑战。现就讲座现场问答整理如下:

1:FDA如何认定研究员有足够的经验与资质?

FDA会通过考量研究人员之前是否参与过FDA对于临床试验数据的核查和考察,会考虑他以前既往的一些经历。另外一种途径就是去考量研究人员既往参加临床试验的一些经验,尤其是跨国、国际的试验。

2:在申请过程中,如何建立数据可靠性?

首先去处理既往的一些合规核查的案例。FDA想要表达的信息不是在中国进行的临床试验就不能接受,而是应该先做好计划,以应对FDA关于数据可靠性的问题。

3:FDA在什么情况下适用监管灵活性?

临床需求没有被满足时;难以进行国际多中心临床试验;创新性药品。

4: 关于国际多中心临床情景,US FDA会对美国境外临床试验场所进行检查,还是仅对境内的?

可能会进行境内或境外检查, 通常会基于风险评估,对2~8个临床基地进行检查,可能包括境外和境内。

疫情期间,基于单一临床试验进行申请,会导致FDA现场检查困难,对于临床数据信息降低,增加申请难度。

5:在国际多中心情景下,多少美国受试者足够?

取决于美国受试者达到多少可以和国外对比,是否能够充分代表美国少数种群的数据(例如黑人) 。

6:近期美国监管趋势变化,和中美关系紧张是否有关联?

不认为和中美关系有关。FDA关注从中国发起的申请“数量”的增长,关注临床试验的多样性,是否代表不同类型患者数据。

若要说包含政治因素的,是对于境外检查有增多的趋势,例如对于中国和印度的GCP GMP核查。

7:MRCT临床试验中PD1、PDL1的类似产品增多,是否要参与MRCT的试验?

是个典型问题,泽布替尼和其他很多PD-1已经在美国上市了,尤其肺癌的,因此设计MRCT产品时需要考虑有很多已经在美国上市的的问题。

8:如果申办者在事先咨询过FDA获得过相关意见之后,开展了临床试验,但是之后FDA的态度发生了转变,在这种情况下,申办者还能否依赖FDA之前的意见?以及要怎么去进行处理?

因为FDA的建议都是没有约束力的,这意味以后,当情况发生变化时(比如美国医疗护理标准的改变,或者科学指标的变化),如果FDA需要,它可以结合市场环境的改变,来改变它的看法。

另外还有一点非常重要,在FDA去审查这些上市申请的时候,它需要非常综合地进行全方位的考虑。所以可能只有真正的数据到达FDA面前,它能够看到这些数据的时候,才能形成届时自己的观点。

这也就要求申请人在提出申请的时候,要考虑到所有的可能性,并且在药品审评的过程中,快速地去回应FDA的这些问题。

9:近三年,FDA是否有基于单个国家海外临床数据批准的新药?如果有,是哪些国家的什么品种?

首先我知道的一个案例是在2019年11月,基于中国的临床试验数据,批准了泽布替尼药品。但是我不确定在过去三年中是否还有其他例子。同时需要说明的是,这些案例确实是会有的,我相信还会有其他的一些案例。

另外我还要说明的是,进行国际多中心临床试验,未必是百分百的保证措施。

我们还观察到过一些案例,就是FDA会去看从国际多中心临床试验收集来的各个国家的数据,然后通过审查发现:美国患者的一些药品有效性的数据低于其他的国家,这也导致FDA会对这种国际多中心临床试验数据提出更多的问题。

因此,这个问题其实是一个需要长期进行评估的复杂问题。要针对具体的情况去探讨,是国际多中心临床试验,还是基于一个单一国家的临床试验数据。

10:能不能预测下后续君实和百济申报注册的结果?君实是基于它的孤儿药提出了上市申请,而百济是进行了国际多中心临床试验,这两者之间没有区别?

我在这里没办法直接预测特定产品能否获批。但我想说明的是,我们此次探讨的许多的观点,在这种情况下都是适用的,这也就意味着具体的产品申请情况,很大程度上取决于每个产品的特性,以及它具体的研究结果。

更具体的来说,我认为能否获得批准,主要取决于药品针对的一些具体的适应症,以及在患者的特征和护理标准上,患者所在的国家和地区与美国的相似程度,以及这个试验的设计与进行是否符合FDA对这些问题的观点。

如果说让我对这种申请结果进行一个预测的话,我首先需要注意的是,在这个试验进行过程中,申办者与FDA之间是否有任何互动和咨询的这种书面往来的文件?以及评估FDA在这种互动中发现的问题是如何解决的?

11:专业律师在药物研发中可以起到的主要作用是哪些?

我们作为律师,经常参与这样的药品研发过程,我们主要会有两方面的角色。

首先,我们可以客观地分析,FDA在药品申请过程中可能会提出哪些问题,以及我们认为比较好的解决方法,从而帮助您去准备应对与FDA之间的互动。

第二点,如果申请人真的在某些特定的问题上与FDA存在分歧的话,我们可以帮助您去探讨如何解决这些分歧,讨论过程中可以使用哪些实质性的论据,以及如何比较好的将这些论据呈现给FDA。我们可以在这些过程中对帮助您提供一些咨询。

12:除了E5和E17这两个指南外,还有哪些监管法规、原则和参考资料在设计临床方案时可以参考和关注?

首先这样的指南有很多,主要取决于具体的药物种类。近些年FDA针对某些具体类型和具体的药物产品都制定了非常多的指南,所以在这些方面公司应该时常进行关注。

一般来讲,对于ICH的指导意见我们都应该特别关注。其中首先要提及的是ICH E9这个文件。这个文件主要是关于统计原则的指导,它可以让您了解到FDA如何处理这种临床试验中的统计问题。这个文件非常具有技术性,而且非常重要。

另外还要提及以下三个指南,这些指南主要是FDA关于药品有效性以及临床试验中风险收益考虑的指南:

  • FDA Demonstrating Substantial Evidence of Effectiveness for Human Drug and Biological Products 2019.12
  • FDA Guidance Providing Clinical Evidence of Effectiveness for Human Drug and Biological Products 1998.05
  • FDA Benefit Risk Assessment for New Drug and Biological Products Draft 2021.09

识林-杨树
识林®版权所有,未经许可不得转载。如需使用请联系 admin@shilinx.com 。

岗位必读建议:

  • 注册部门:深入了解FDA关于证明药品和生物制品有效性的指导草案,以便在新药申请(NDAs)和生物制品许可申请(BLAs)中准确呈现有效性证据。
  • 研发部门:掌握临床试验设计、终点选择和统计考量,确保临床研究的质量和结果的科学性。
  • 临床部门:熟悉临床证据的质量要求,包括试验设计、终点和统计分析,以指导临床试验的规划和执行。

文件适用范围:
本文适用于化学药和生物制品,包括创新药和仿制药,由美国食品药品监督管理局(FDA)发布,主要针对大型药企、Biotech公司、跨国药企以及CRO和CDMO等企业。

文件要点总结:

  1. 实质性证据标准:强调药品和生物制品必须通过“实质性证据”来证明其有效性,这通常需要充分和受控的临床研究。

  2. 临床证据的质量:讨论了试验设计、试验终点和统计考量对临床证据质量的影响,以及如何通过这些因素来确定有效性。

  3. 临床证据的数量:详细说明了基于两次充分和受控的临床研究、一次加上确认性证据或依赖于FDA之前对已批准药品有效性发现的证据来满足实质性证据标准的情形。

  4. 特殊情况下的灵活性:在疾病危及生命或严重致残且医疗需求未得到满足、疾病罕见或进行人体有效性试验不道德或不可行的情况下,可能需要额外的灵活性。

  5. 安全性与有效性的综合考量:虽然实质性证据的发现对FDA批准至关重要,但批准决定还需要确定药品对预期使用安全,这涉及到对药品风险和益处的综合评估。

以上仅为部分要点,请阅读原文,深入理解监管要求。

取自“https://login.shilinx.com/wiki/index.php?title=%E3%80%90%E9%97%AE%E7%AD%94%E3%80%91%E7%BE%8E%E5%9B%BD%E5%BE%8B%E5%B8%88%E8%B0%88_FDA_%E5%85%B3%E4%BA%8E%E4%BB%85%E4%B8%AD%E5%9B%BD%E8%AF%95%E9%AA%8C%E7%AD%96%E7%95%A5%E3%80%81%E6%95%B0%E6%8D%AE%E5%8F%AF%E9%9D%A0%E6%80%A7%E5%92%8C%E7%9B%91%E7%AE%A1%E5%8F%82%E4%B8%8E%E5%BF%85%E8%A6%81%E6%80%A7%E7%9A%84%E6%8C%91%E6%88%98”
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