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【周末杂谈】质量在新药审批上的话语权增加？
出自识林
2023-11-26
FDA加强审评、检查、警戒、研究、政策和行政间的关联
十天前，《识林》报道了美国FDA药品质量办公室改组的消息，使其精简、敏捷和灵活、流程一致，并可持续改进和扩展员工专业知识和能力。这周，在读了美国Hyman, Phelps & McNamara律所John Claud律师的评论后，对改组有了两点新认识。
1. 企业不能仅满足于GMP达标
FDA药品中心（CDER）主任Patrizia Cavazzoni医师说：改组是为了加强“药品审评、检查、警戒、研究、政策和行政间的关联”。Claud律师认为FDA将期望企业具有实用、有效的质量文化，践行超过GMP的标准，及企业高层真正重视质量。Cavazzoni主任的话和Claud律师的评论，初读上去，似乎关联性不高。但多想一下，就有些体会了。
传统上，药品审评在先，批准前检查在后，GMP检查和药物警戒再后，关联是单向的。但Cavazzoni主任讲关联用的词是connection，该词的意思并非一定是单向的，可以是双向的。也就是说，例如，GMP可以影响审批。读者也许会觉得，这还用说吗，GMP通不过，药品注册申请当然不能批。原则上讲，确是如此。但实情比这复杂，下面在讲第二点新认识时展开。
研究可以是质量本身的研究，例如：成分、工艺、标准和检测方法等，也包括现实世界生产和质量数据的研究，例如：质量量度和质量成熟度方面的研究，两者都含有质量文化的成分。从关联的双向性角度看，若FDA不认可企业的质量文化，是否会影响其批药？
政策事关轻重缓急，例如：批药尺度的把握。关联的双向性，可导致审评、检查、警戒、研究等影响药品注册批准的政策和执行（行政）。设想，若是FDA内部对药品审批与质量因素的考量是如此多向和综合的话，FDA对企业的要求也就可想而知了。要达到此要求，企业对质量的重视必须是贯穿于企业的上上下下和左左右右的。而这没有高层的真正重视，是难以想象的。
2. 质量问题直接影响新药审批
原则上讲，药品生产不满足GMP，药品注册就不能获批。一般情况下，对仿制药和普通新药，的确如此。但若该仿制药是短缺产品，那FDA就可能网开一面。对那些针对未满足临床需求的新药，FDA也可网开一面，这是因为“未满足临床需求”的意思，不就是短缺吗？
几年前，笔者曾请教前FDA资深临床审评师、前我国药品审评中心首席科学家何如意医师：据你在FDA多年从事医学审批的经验（新药审批总是由医师牵头），因CMC原因而拒批新药的情况多吗？他回答：还真是想不起来这样的情况。高兴的是，也许这种重临床、轻质量的情况正在改变？
一个月前，FDA批准了美国礼来公司治疗溃疡性结肠炎的单抗新药Mirikizumab。但批准被拖了整整半年，因为今年4月，礼来收到了FDA因为GMP合规问题的完全回复函。不幸的是，上个月，礼来治疗过敏性皮炎的单抗新药Lebrikizumab的注册申请，也收到了因为GMP合规问题的完全回复函。
经与FDA质量办公室相关负责人核实，在综合考量新药审批时，质量审评部门的意见，凭借其越来越强的科学队伍，正在获得越来越多的话语权。这对常年关注质量的人来说，包括所有患者和医生，是福音。
榆木疙瘩
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