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FDA 认定其首个 AI 药物开发工具，正是 EMA 已认定的 AIM-NASH
出自识林
FDA 认定其首个 AI 药物开发工具，正是 EMA 已认定的 AIM-NASH
2025-12-15
12月8日，FDA宣布正式认定Path AI的人工智能（AI）辅助工具“基于AI的非酒精性脂肪性肝炎组织学测量系统”（AIM-NASH）。
FDA通过药物开发工具（DDT）路径的生物标志物资格认定计划（BQP）全面审查Path AI提交的文件包，最终认定该药物开发工具适用于其特定使用场景（COU）。这也意味着今后申办者可在提交IND、NDA或BLA时直接应用该工具，无需重复提交相关信息，FDA也无需重复审评。
对于FDA来说这是首个官方认定AI工具，标志着FDA在推进AI应用和监管方面的重大一步。不过识林读者可能记得，今年4月份识林曾报道EMA已认定该工具并发布了长达71页的审评卷宗。这项认定也有迹可循，此前FDA公开DDT数据库时AIM-NASH就在其中。卷宗里一个表格显示（见下图），从2020年1月28日提交意向书（LOI），到中间被多次“拒批”，再到如今认定，FDA和Path AI共同打造的这个里程碑来之不易。
*认定历程截图（部分）
| Date
| Submission
| Action
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| January 28, 2020
| Pre-Letter of Intent
| Meeting with FDA
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| April 30, 2020
| LOI
| FDA Received LOl
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| May 7, 2020
| LOI
| FDA Received Revised LOl
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| September 18, 2020
| LOI
| FDA Sent Acceptance Letter
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| November 9, 2020
| LOI
| Feedback Review Meeting with FDA
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| December 21, 2020
| QP
| FDA Received Draft QP
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| January 22, 2021
| QP
| FDA Sent Not Reviewable Memorandum
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| February 3, 2021
| QP
| FDA Received Revised QP
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| June 16, 2021
| QP
| FDA Sent 2nd Not Reviewable Memorandum
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| October 15, 2021
| QP
| Informal FDA QP Feedback Meeting
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| November 23, 2021
| QP
| FDA Received Revised QP
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| March 18, 2022
| QP
| FDA Sent QP Reviewable Memorandum & Information Request (IR)
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| March 29, 2022
| QP
| FDA Received IR Response
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| February 28, 2023
| QP
| FDA Sent IR
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| March 14, 2023
| QP
| FDA Received IR Response
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| April 27, 2023
| QP
| FDA Held Meeting with Requester to Discuss IR
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| December 5, 2023
| QP
| FDA Sent Accept Determination Letter
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| May 31, 2024
| FQP
| FDA Received FQP for review
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| November 21, 2024
| FQP
| FDA Sent Not Reviewable Response
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| December 5, 2024
| FQP
| FDA Received Not Reviewable Response
|
| January 23, 2025
| FQP
| FDA found FQP Reviewable/IR Sent
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FDA发布的审评报告只比EMA略少些，也有52页，有兴趣的读者可从上述公告提供的链接跳转下载阅读。下面是卷宗的几点摘要：
- AIM-NASH系统是一个基于云端AI算法的工具，旨在用于代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH，之前被称为NASH）的临床试验。AISight临床试验平台是该系统用于查看全视野数字切片（WSI）并运行AI算法读取WSI的界面。系统使用扫描仪（Leica Aperio AT2 scanner）将玻璃切片转换为数字化的全切片图像。
- FDA限定其COU是作为辅助手段帮助病理学家评估MASH疾病活动度。其具体功能是根据肝脏活检组织的WSI，提供肝脏活检组织中非酒精性脂肪性肝病活动度评分（NAS）分级（即脂肪变性、肝细胞气球样变、小叶炎症）和纤维化分期。在该情境下，病理学家仍然需要执行以下步骤：1）确认肝脏活检样本的可评估性；2）审阅WSI以及AIM-NASH的输出结果；3）判断是否存在任何额外的组织学发现；4）通过接受或拒绝每一项NAS（分级）和纤维化分期，做出最终的诊断判读。
- FDA强调使用该工具时，病理学家负有确定NAS分级和纤维化分期最终判读结果的责任，该责任基于其本人对WSI的阅片以及对AIM-NASH输出结果的审阅。FDA还明确，该工具的设计初衷是辅助病理学家工作，旨在补充而非取代当前MASH临床试验终点评估中使用的共识阅片流程（即通常采用两名病理学家，必要时引入第三名作为决断者）。工具应整合到现有的共识阅片流程之中，而不能替代该流程中的任何病理学家或决断者。
仅看上述内容，这AI工具似乎既不“省事”，也不“省人”，更多是基于新技术提供更高的质量。
卷宗内容相当丰富，建议无论是打算应用AI的药企，还是打算开发AI制药应用的供应商，均可细读本文。FDA在1月份发布AI指南意见稿后就再未指导药企实践，而是把精力放在内部，上线Elsa并部署智能体式AI。这份卷宗比指南也许更有参考意义，例如可以更直接地回答“如果要用AI做临床我到底该如何验证才能通过审评？”，也就可以回答“我该如何开发一个真正满足制药业要求的AI工具？”。
目前AI在制药业的应用和监管都还在探索当中。相比FDA（以及特朗普政府）表现出的积极乃至激进态度，欧盟更为谨慎保守，典型的就是7月份出台的欧盟GMP《附录22：人工智能》征求意见稿明确大语言模型（LLM）“不应用于关键的GMP应用”。读者可阅读《全球主要药监机构 AI 监管的进展与方法概览》，了解药监动向。
不过，从FDA在卷宗中的措辞可以看出，相比许多企业总想要利用AI“降本”，药监往往更关注“合规”和“增效”（“效能”而非仅仅“效率”），是否“降本”不是其主要诉求。
识林-实木
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