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FDA 生物制品中心主任谈百万美元一剂基因疗法的可持续性及如何改善

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FDA 生物制品中心主任谈百万美元一剂基因疗法的可持续性及如何改善
基因治疗
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笔记

2024-05-09

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三年前,识林资深撰稿人榆木疙瘩曾在其周末杂谈专栏发布文章“新药发展征程上的不祥之兆”探讨只顾临床需要不顾给付能力的做法还能持续多久?日前美国 FDA 生物制品审评与研究中心(CBER)主任 Peter Marks 在 5 月 8 日美国基因与细胞治疗学会年会上也提及了同样的问题。

他提到,“每次我们批准一种新的基因疗法,然后公司宣布基因疗法的价格时,局长(FDA 局长 Robert Califf)都会给我发一封简讯,通常很短,我喜欢简短的电子邮件。”

他会议表示,“最近一封电邮是 425 万美元和感叹号。后面好像有很多个感叹号。我不记得有多少了,电子邮件的内容就是这些。但我知道这封邮件的意思是什么。”

今年 3 月份,Orchard Therapeutics 公司的基因疗法 Lenmeldy 获得 FDA 批准用于治疗罕见遗传病异染性脑白质营养不良(MLD),该疗法批准后以 425 万美元的价格迅速夺得最昂贵药物的称号,取代了之前 CSL Behring 和 uniQure 的 B 型血友病基因疗法 Hemgenix 的桂冠,后者的折扣前售价为 350 万美元。Orchard 表示,价格“反映了该疗法可能提供的价值……以及该疗法可能对整体医疗保健利用率产生的潜在长期影响。”

Marks 表示,CBER 在其审评治疗产品的审批决策中不考虑价格。这不属于其审评团队的职责范围。但“另一方面,我的工作是审视整个生态系统。独立于特定产品并思考,这是否可持续?换句话说,如果我们继续收取一剂 100 万或 200 万美元的费用,我们是否能最终让基因治疗领域成熟并开始治疗更常见的疾病?”

FDA 相信其自身可以在一定程度上帮助解决定价问题。额外的监管措施可能会增加生物技术公司的成本,尤其是那些致力于治疗罕见疾病的小型生物技术公司。因此,Marks 表示,FDA 必须尽可能简化运营。

他表示,“我们非常清楚这一点,并明白我们可以采取一些措施,希望有助于改进生产技术,这将通过缩短开发时间来降低成本,因此我们可以在整个生态系统上使用杠杆。”

Marks 认为,如果基因疗法的成本不发生重大变化,这一类先进疗法永远不会走向全球。提高基因治疗的可及性的最重要最先要做的就是降低成本。“我们想帮助更多的人,我们想帮助全球更多的人。我们要做到这一点的最终方法是降低这些疗法的成本。如果我们能够充分降低成本,基因疗法实际上可能最终会取代一些传统疗法。例如,有一天,一种基因疗法可以帮助人们大幅降低胆固醇。”

对于 Marks 来说,高昂的价格也强调了批准后长期患者随访的必要性。患有镰状细胞病或 β 地中海贫血等疾病的患者现在有资格接受基因治疗,在他们与慢性疾病斗争多年后一旦接受治疗,可能很难保持跟踪。“可以想象,如果你的地中海贫血或镰状细胞病已治愈,你可能不想再跟医院打交道,但随访行动对于了解持续的获益和任何不良影响非常重要。”另外,他还指出,对少数患有罕见疾病的人进行追踪也可能成本高昂。

Marks 表示,FDA 将在未来几年考虑如何激励长期随访数据收集。这种真实世界数据对于向支付方(政府医保、商业保险或雇主)证明价值至关重要。

Marks 最后还提到,即使基因疗法的价格高达数百万美元,由于其通常被批准用于罕见疾病和较小的患者群体,基因疗法的医疗保险支出永远也不会达到目前 GLP-1 减肥治疗药的支出高峰。根据 KFF(Kaiser Family Foundation)对近期政府数据的分析,GLP-1 药物的医疗保险总支出从 2018 年的 5700 万美元飙升至 2022 年的 57 亿美元。

作者:识林-椒

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取自“https://login.shilinx.com/wiki/index.php?title=FDA_%E7%94%9F%E7%89%A9%E5%88%B6%E5%93%81%E4%B8%AD%E5%BF%83%E4%B8%BB%E4%BB%BB%E8%B0%88%E7%99%BE%E4%B8%87%E7%BE%8E%E5%85%83%E4%B8%80%E5%89%82%E5%9F%BA%E5%9B%A0%E7%96%97%E6%B3%95%E7%9A%84%E5%8F%AF%E6%8C%81%E7%BB%AD%E6%80%A7%E5%8F%8A%E5%A6%82%E4%BD%95%E6%94%B9%E5%96%84”
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