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基因疗法与常规治疗的成本效益分析，孰优孰劣？
出自识林
2018-12-25
根据一项初步分析，两个治疗脊髓性肌萎缩（SMA）（一种罕见且通常致命的遗传疾病，影响肌肉力量和身体运动）的新药可能是有获益的，但似乎定价太高而不被认为具有成本效益。Biogen 的 Spinraza 于 2016 年作为 SMA 首个也是唯一一个改善疾病的治疗药物获得 FDA 批准。但其治疗第一年 75 万美元的费用引发了严厉批评，尽管许多支付方最终同意报销治疗费用。但临床和经济评价研究所（ICER）于 12 月 20 日发布的一份报告草案显示，诺华的实验性 SMA 基因治疗 药物 Zolgensma 从长远来看可能比 Spinraza 更具成本效益，但前提是治疗费用是诺华预期治疗费用的一半。
Sprinraza 在治疗第一年的花费为 75 万美元，之后的花费为 37.5 万美元。但以这个价格，Sprinraza 无法基于 QALY 提供足够的价值。QALY 是质量调整生命年，用来衡量通过提供治疗或其它医疗干预所产生的生命年的数量和质量。根据 ICER 报告草案，使用该基准，Spinraza 的 QALY 评分估计为每 QALY 年 72.8 万美元，大大超过了美国通常的每 QALY 年 10 万或 15 万美元的成本效益阈值。ICER 是美国评估新药经济效益的非官方非营利机构。
与此同时，对于诺华公司尚未获得批准的基因治疗 药物 Zolgensma，由于制药商尚未公布其定价，ICER 基于 200 万美元的假设治疗费用给出的 QALY 评分为每 QALY 年 24.7 万美元。然而，诺华公司官员近期表示其药品的花费将达到 400 万至 500 万美元。Zolgensma 目前正在接受 FDA 审评，预计 FDA 将于 2019 年五月宣布其审评决定。
脊髓性肌萎缩（SMA）是一种遗传性神经退行性疾病，1 型 SMA 为其最致命的形式，会导致儿童在 2 岁时死亡。ICER 首席医疗官 David Rind 表示，尽管这两个药都缺乏长期治疗数据，“从临床角度看，毫无疑问这些药品是有获益的，并且对于缓解治疗压力非常重要。但就货币价值而言，这两个药都非常昂贵”。
Biogen 发言人表示，这项分析是“不完全的”，并且将 Spinraza 与一个使用“人为选择价格的”只有不到 20 名患者的“研究用”药品进行比较是误导性的和错误的。诺华发言人则表示公司受到了“鼓励”，因为 ICER 的评估符合其对超罕见药的 QALY 指标的预测。
超罕见病用药 令人大跌眼镜的价格引发了对于药价承受程度的争论，尤其是随着更多可能针对患者人群略有增加的治疗方法的开发，争论更加热烈。Rind 表示，“如果最终涌现大量这类治疗药品，将对医疗卫生体系和国家预算造成巨大压力。资金来自哪里？我们如何看待公平定价？对于较小人群中的单一病症，这种情况不太可能出现。如果接下来五年内有大量的百万美元级别的药出现怎么办？”
出于这一原因，SMA 药品的成本效益评估将受到密切关注，因为这些药代表了持续进行的关于可负担性的斗争。报告草案甚至被视为医疗计划用来决定医保覆盖和报销的的关键工具，因为 ICER 将在发布公平定价决策之前收集意见并举行论坛。
诺华对此尤为敏感，甚至在草案发布之前采取了非同寻常的举措：举行新闻通气会解释其“一对一”的基因疗法 的好处。诺华发言人表示，公司认为成本效益评估应与现有的长期治疗方式比较，并根据报告中使用的超罕见疾病 QALY 阈值进行评估。出于这一原因，诺华受到“鼓舞”并表示 ICER“肯定了我们的初步评估”，即，Zolgensma 对于 1 型 SMA 的价值是 200 万美元，并且在“适当的超罕见疾病阈值”上高达 400 至 500 万美元。诺华在更高价位上根据的是每 QALY 年 50 万美元的 QALY 评分。
ICER 发言人表示，“如果政策制定者认为高阈值是合适的，那么我们的分析草案将支持 400 万至 500 万美元的价格，从这方面说诺华是正确的。但是，我们的经验是，美国公共和私人保险支付方通常不接受在适当情况下较高的成本效益阈值 , 即使对于超罕见病症的治疗也是如此。”另外他补充指出，ICER 并未建议每 QALY 年 50 万美元对于超罕见病症的治疗是正确的阈值，并且用于评估 SMA 治疗的方法与其它超罕见疾病药物的价值评估方法一致。
虽然这仅是一份初步报告 , 并且在明年 3 月之前 ICER 将不会得出公平定价，但 Rind 表示对于诺华的药的 QALY 评分是在“决策者认为是否符合成本效益”的范围之内的。尽管如此 , 由于两个药都没有长期数据，这使得评估药品价值变得困难。
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参考资料
