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FDA 批准首个多发性骨髓瘤 CAR-T 疗法
出自识林
2021-03-29
美国 FDA 于 3 月 26 日批准了首个针对晚期多发性骨髓瘤患者的个性化细胞疗法百时美施贵宝（BMS）公司的 Abecma 。
FDA 批准 Abecma 用于治疗对至少四种不同类型的既往治疗方法没有应答或者治疗后复发的多发性骨髓瘤患者。BMS 和 Bluebird 表示治疗费用将为 419,500 美元。FDA 生物制品审评与研究中心（CBER）主任 Peter Marks 表示，“FDA 仍致力于为患者存在未竟需求的领域提供新颖的治疗选择。虽然多发性骨髓瘤无法治愈，但长期预后可能会因患者年龄和确诊时的病情阶段而异。今天的批准为患有这种罕见癌症的患者提供了一种新的治疗选择。”
多发性骨髓瘤是一种罕见的血癌，异常浆细胞在骨髓中积累并在人体许多骨骼中形成肿瘤。这种疾病使骨髓无法产生足够的健康血细胞，从而导致低血细胞计数。骨髓瘤还会损伤骨骼和肾脏，并削弱免疫系统。多发性骨髓瘤的确切原因尚不清楚。根据美国国家癌症研究所的数据，到 2020 年，骨髓瘤约占美国所有新发癌症病例的 1.8%（32,000）。
Abecma 是一种 B 细胞成熟抗原（BCMA）指导的基因修饰自体嵌合抗原受体（CAR）T 细胞疗法。每剂 Abecma 都是通过使用患者自己的 T 细胞创建定制的治疗方法，以对抗骨髓瘤。患者的 T 细胞被收集并进行基因改造，使其包含有助于靶向和杀死骨髓瘤细胞的新基因。细胞被修饰后注入患者体内。
Abecma 的安全性和有效性是根据一项针对多发性骨髓瘤（治疗完成后复发的骨髓瘤）和难治性骨髓瘤（对治疗无应答的骨髓瘤）的 127 例患者的多中心研究 确立的。研究组中约 88% 的患者接受过 4 种或更多种抗骨髓瘤治疗。总体而言，72% 的患者对治疗有部分或完全应答。在研究的患者中，有 28% 的患者对 Abecma 表现出完全应答（多发性骨髓瘤的所有体征消失），并且该组中有 65% 的患者在至少 12 个月内对治疗仍保持完全应答。
波士顿 Dana Farber 癌症研究所多发性骨髓瘤专家 Ken Anderson 表示，“这是骨髓瘤患者和医护人员的新篇章，也是新机会。我们现在有了一种新的治疗骨髓瘤的方法，这是非常令人兴奋的，并且可能使许多此类批准中的第一个。该药为我们的患者提供了一种选择，这些患者中的许多人都没有其它选择。”
FDA 现在已经批准了五个针对患者的 CAR-T 疗法。另外四个药分别被批准用于不同形式的淋巴瘤，包括吉利德（Gilead）公司的两个、诺华的一个以及 BMS 的一个药。这是第一个获批针对 BCMA 蛋白的 CAR-T 疗法。其它四种 CAR-T 治疗药的生产方式相同，但 T 细胞被基因改造为靶向 CD19 蛋白。
根据彭博社的数据显示，平均上，分析师预计 Abecma 在今年的销售额将为 1.03 亿美元，到 2022 年将增至 3.28 亿美元，2025 年将增至 11 亿美元。但是在不久的将来 Abecma 可能会面临激烈竞争。强生公司预计将在今年向 FDA 和欧盟监管机构提交针对 BCMA 的 CAR-T 疗法。另外还有几十个针对 BCMA 的多发性骨髓瘤的细胞疗法 和抗体疗法处于临床试验的各个阶段。
Abecma 的治疗中可能会出现严重副作用。药物标签上的黑框警告包括细胞因子释放综合征（CRS）、吞噬性淋巴细胞组织细胞增生症/巨噬细胞活化综合征（HLH/MAS），神经系统毒性和血细胞减少症，这些都可能致命或危及生命。CRS 和 HLH/MAS是对 CAR-T 细胞活化和增殖的系统性反应，引起高烧和流感样症状，而长时间的血细胞减少症是某些血细胞类型数量在长时间内下降。Abecma最常见的副作用包括 CRS、感染、疲劳、肌肉骨骼疼痛和免疫系统减弱。
由于存在 CRS 和神经毒性的风险，Abecma 的批准伴有风险评估和降低策略，其中包括确保安全使用的要素。FDA要求分配 Abecma 的医院及其相关诊所必须经过特殊认证，并且参与处方、配药或给药的工作人员必须接受培训，以识别和管理 CRS 和神经系统毒性以及 Abecma 的其它副作用。另外，必须告知患者潜在的严重副作用，并告知患者如果在接受 Abecma 后出现副作用立即返回治疗场所的重要性。
为了进一步评估长期安全性，FDA 还要求制药商进行涉及接受 Abecma 治疗患者的上市后观察研究。Abecma 被 FDA 授予孤儿药 和突破性治疗认证。
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