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FDA 局长干预未果，KalVista 口服 HAE 新药 EKTERLY 获批
出自识林
FDA 局长干预未果，KalVista 口服 HAE 新药 EKTERLY 获批
2025-07-17
7月7日，生物制药公司KalVista Pharmaceuticals宣布，FDA批准其新型血浆激肽释放酶抑制剂EKTERLY（sebetralstat），用于治疗遗传性血管性水肿（HAE）成人患者和12岁及以上儿童患者的急性发作。这是首款口服的按需使用的HAE药物。
sebetralstat的批准并不顺利，不仅FDA推迟了其PDUFA （处方药使用者付费法案）目标批准日期，FDA局长Marty Makary还曾提出拒批要求。
审批推迟，FDA效率恐受裁员影响
6月13日，KalVista发布新闻稿称，FDA已通知他们其无法在目标日期6月17日完成对sebetralstat的审评。新闻稿明确表示，延迟并非由于需要更多数据或对药物存在疑虑，而是由于FDA“工作繁重且资源有限”。这一解释加剧了业内人士对于大规模裁员可能影响FDA审批效率的担忧。
随后在6月17日，FDA局长Makary在波士顿的BIO大会上表示自己正在“确保所有列车准点运行（keeping all the trains running on time）”，并称FDA正在“按计划实现所有PDUFA目标”。“FDA实力雄厚，而我的工作是确保FDA的每位科学家、检查员和执法官员拥有完成工作所需的所有资源。”Makary说。
同一天，Makary还宣布了一项名为“国家优先审评券”（Commissioner's National Priority Voucher, CNPV）的试点计划 ，意图将审评时间缩短至最终提交后的1至2个月。
FDA局长曾要求发布CRL，但未成功
据外媒Endpoints News报道，6月18日，Makary曾要求向KalVista发布“完全回应函 ”（CRL），这等同于拒绝sebetralstat的申请。内部消息人士称，要求中并未给出具体理由，审评团队当时也并未准备发布CRL。FDA科学家们迅速提出反对，认为此举可能引发法律问题。最终，Makary撤回要求，审评回归正轨。美国卫生与公众服务部（HHS）发言人后来否认这一事件，但多名消息人士和内部通讯记录均证实了干预的存在。
Makary这一举动或许会让人联想起过去FDA高层官员也曾推翻科学专家或咨询委员会 意见，例如Sarepta的杜氏肌营养不良基因疗法 和渤健的阿尔茨海默病药物Aduhelm 的获批，然而，当时陷入争议的Peter Marks和Billy Dunn是FDA内部的中心或办公室的领导者，而不是政治任命的负责人。
因此，尽管Makary的干预并未成功，但政治任命的负责人介入进行中的FDA审评也是前所未有的，有学术和法律专家认为这“令人深感不安”。
KalVista CEO：未察觉异常
对于局长干预的传闻，KalVista CEO Ben Palleiko表示公司“完全不知情”。他在接受采访时称，与FDA的互动是“适当”、“全面”和“富有成效”的，审评人员也一直保持稳定。Palleiko坦言，团队在看到相关报道时感到意外，但审评流程并未受到影响。“我们只是继续专注于手头的工作，”他说道。
经历短暂波折后，KalVista的新药sebetralstat最终获得FDA批准。此前HAE的按需治疗药物需要通过皮下注射或静脉给药，这款口服药物为HAE患者提供了更便捷的急性发作治疗方案。
识林-木姜子
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