首页 > 资讯 > FDA 完全批准礼来阿尔茨海默药 Kisunal

出自识林

2024-07-03

礼来公司的早期阿尔茨海默病治疗药物 Kisunla（donanemab-abzt）于 7 月 2 日获得美国 FDA 批准，用于治疗早期有症状的阿尔茨海默病成人患者（包括轻度认知障碍患者和处于神经退行性疾病轻度痴呆阶段的患者），成为美国市场上第二款旨在减缓阿尔茨海默疾病进展的药物。

去年，FDA 拒绝了对 donanemab 的加速批准，现在 FDA 向其提供了完全批准。Kisunla 的适应症与其竞争对手卫材和渤健的 Leqembi 几乎相同。这两种药物在开始治疗前都需要确认患者脑组织中的 β 淀粉样蛋白的病理，并且都有关于 β 淀粉样蛋白相关成像异常（ARIA）风险的黑框警告，这是这类针对 β 淀粉样蛋白毒性聚集体的抗体的已知副作用。

礼来在其批准公告中强调了其产品的优势，Kisunla 是首个可以在去除淀粉样斑块后停止治疗的抗淀粉样蛋白药物，从而可以减少输液次数并降低治疗成本。

Leqembi 每两周静脉输注一次，而 Kisunla 每四周给药一次。礼来将 Kisunla 的定价定为每瓶 695.65 美元。总费用将取决于患者何时完成治疗。礼来疗法一年的费用为 32,000 美元，高于 Leqembi 在美国推出的 26,500 美元/年的售价。

但 Kisunla 的缺点是，与 Leqembi 相比，其 ARIA 安全性被认为较差。虽然 Leqembi 的标签要求在输液前进行四次脑部 MRI 扫描，但 Kisunla 则要求进行五次。礼来显示，在第二次输液前进行 MRI 扫描可使严重 ARIA 病例减少 25%，因此需要进行额外的 MRI 扫描是意料之中的事。

Leerink Partner 分析师在 6 月份给客户的报告中表示，他们预计 Leqembi 会凭借其更好的 ARIA 特性抢占更多市场份额，但分析师也表示，阿尔茨海默病市场足够大，可以容纳多家参与者。此外，该团队补充指出，竞争对手的推出应该会通过帮助建立围绕药物的商业基础设施来加速整个类别药物的患者使用。

批准是基于 Kisunla 的一项关键 3 期试验 TRAILBLAZER-ALZ 2 试验，淀粉样斑块 PET 扫描结果为阴性的患者能够完成 Kisunla 治疗并改用安慰剂。六个月后，Kisunla 组中 17% 的人完成了治疗，一年后，这一数字上升到 47%，18 个月后上升到 69%。

即使采用这种试验设计，Kisunla 显著减缓了认知能力下降，与安慰剂相比，18 个月内认知能力下降速度减慢了 22%，这是根据综合阿尔茨海默病评分量表（iADRS）测量的。该病对病情较轻的患者作用更为明显，该药使这些人的认知能力下降速度减慢了 35%。

礼来此前曾试图利用该研究的淀粉样斑块减少结果寻求加速批准，但在 2023 年初遭到 FDA 的拒绝，因为 FDA 担心使用该药一年或一年以上的患者数量有限。与基线测量值相比，Kisunla 在 12 个月时平均减少了 80% 的淀粉样斑块，在 18 个月时减少了 84%。

FDA 今年早些时候延长了审评时间表，召集了一个专家委员会来评估 Kisunla，上个月，FDA 专家会对于有效性和安全性的两个投票问题一致投票支持礼来的药物。

医保覆盖方面，去年夏天，美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）制定了广泛覆盖新一类获得 FDA 全面批准的阿尔茨海默病药物的计划，包括 Kisunla 和 Leqembi。作为该框架的一部分，制药商必须将患者纳入真实世界的数据收集登记库，以支持其产品的持续价值。

在 2022 年为 Aduhelm 发布了一个较窄的覆盖框架后，CMS 发布了最新的覆盖决定。根据该覆盖框架，CMS 表示，根据 FDA 加速途径批准的新型阿尔茨海默病抗体只有在符合条件的临床试验中使用时才会被覆盖。

作者：识林-椒

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