首页 > 资讯 > 渤健阿尔茨海默药在欧洲上市的可能性及潜在障碍

出自识林

2021-06-25

美国 FDA 于 6 月 7 日批准了渤健的颇具争议的阿尔茨海默病药物 Aduhelm（aducanumab）。Aduhelm 被认为是二十年来 FDA 批准的首个针对阿尔茨海默病根本原因的新药。该药通过 FDA 的加速审批路径获得批准，旨在减少大脑中淀粉样蛋白斑块的积聚，以期减少认知能力下降。FDA 对 Aduhelm 的批准会给美国以外国家的监管和上市带来何种影响？我们来看看最近发表在《欧洲制药商杂志》上的一篇评论。

FDA 对 Aduhelm 的快速审批性质和 Biogen 不一致的两项三期试验引发了许多争议，而许多人最关心的问题之一是 Aduhelm 的费用 — 每年 56,000 美元，而这仅仅是针对一种仍未被证明有效性的治疗药，基于的是有可能表明临床获益但并未得到证明的数据。【FDA 加速批准渤健阿尔茨海默症新药，赞扬批评声缠结 2021/06/08】

渤健抗淀粉样蛋白抗体在美国的里程碑式的批准引发了对该药在其他国家的潜在批准和获取问题。如果证明有效，该产品可能会成为对抗渐进性疾病的关键，因为在全球范围内，预计未来几年阿尔茨海默病将普遍存在。渤健已经开始与全球监管机构对话，并已在欧盟、瑞士、加拿大、日本、澳大利亚和巴西提交了 aducanumab 的申请。

在法国、德国、意大利、西班牙和英国这五个主要欧洲市场，阿尔茨海默病的总患病率预计将达到 1000 万左右。事实上，这些患者中很大一部分属于在 aducanumab III 期项目中测试的早期阿尔茨海默病患者，但是前驱期阿尔茨海默病的治疗率仍然很低，因为主要疗法是针对阿尔茨海默病引起的痴呆症。因此，对于针对潜在疾病病理生理学生物标志物且仅有轻度认知障碍的患者，几乎没有治疗选择。

英国

渤健尚未在英国提交 aducanumab 申请，尽管英国的批准决定通常预计在提交申请后一年内做出。英国脱欧后，英国监管机构 MHRA 在加快获取新冠疫苗方面表现出一定的灵活性，比欧洲时间表提前，而 MHRA 仅是患者在英国公共医疗保健系统 NHS 获得这种药物之前的障碍之一。

在英国等市场，报销将是一个主要障碍，尤其是目前还没有关于认知的明确数据，而且 FDA 使用的生物标志物 — 减少淀粉样蛋白，与认知获益的对应程度仍然存在问题。英国的成本效益监管机构 NICE 是全球最严格的机构之一，不太可能建议按照美国的定价水平（每年 56,000 美元）对 aducanumab 进行报销。但值得注意的是，欧洲每位患者每年的银屑病生物药平均价格可能不到美国每年价格的四分之一。

欧洲

Aducanumab 于 2020 年 10 月向欧洲药品管理局（EMA）提交监管申请，因此最早的潜在批准日期可能是在 2021 年底，但更有可能是 2022 年。现在并不能保证欧洲监管机构会以与 FDA 类似的积极方式看待该药，尤其是该药是以加速审批路径进入的美国市场。FDA 不顾专家顾问委员会几乎一致的反对建议，考虑了混合的 III 期临床试验数据（一项正面一项负面研究），FDA 选择使用替代终点的加速审批路径，要求渤健在上市后进行确证性研究，以完全确定 aducanumab 的临床获益。这些开创先河的决定展示了对于可能有助于减缓这种破坏性疾病进展的治疗药物的需求迫切程度。【FDA 新公布三份审评备忘揭示阿尔茨海默新药内部审议情况 2021/06/24】

即使该药在欧洲获得批准并且获得有利的报销决定，关于获取的一些问题将仍然存在。尽管 FDA 目前批准的标签范围很广泛，但关于淀粉样蛋白阳性的用药资格要求仍在讨论中。而且尽管脑脊液（CSF）生物标志物可能比 PET 扫描更容易被欧洲接受，但即使是腰椎穿刺服务也可能无法大规模提供。此外，输液和老年患者重复输液设施同样很重要。在某些地区，精神卫生服务可能是基于社区的，并不一定是为了管理生物药用药而设立的。

整理：识林-Acorn
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