Qalsody 降低了一种叫做神经丝轻链的蛋白质的水平，这种蛋白质会随着神经受损而渗入 ALS 患者的血液和脊髓液中。科学家们认为，神经丝水平的降低能够减慢 ALS 患者的神经和功能衰退，但渤健需要在另一项临床试验中确证该药的获益。
渤健负责 ALS 药物开发的高级医学总监 Stephanie Fradette 表示，“对于 SOD1 ALS 患者以及更广泛的 ALS 社区来说，这是一个重要的时刻，因为这是 FDA 首次加速批准 ALS，并且建立了一个新的替代终点。”
华盛顿大学医学院 ALS 中心联合主任 Tim Miller 医生表示，使用 Qalsody 观察到的神经丝“大幅减少”表明“我们正在减缓神经退行性疾病”。Miller 是 Qalsody 临床试验的研究人员。“对于 ALS 的其它药物开发项目，如果也能降低神经丝，就可以加快确定药物是否有效，或者确定药物减缓神经退行性疾病进程的能力。”
Qalsody 是一种反义药物，由合成 DNA 制成，可附着并破坏 SOD1 mRNA。该药由 Ionis 药业的科学家在 ALS 协会和美国国立卫生研究院（NIH）的支持下开发而成，后被授权给渤健。
Qalsody 的一项 3 期研究结果显示，六个月后 Qalsody 能够像预期的那样降低 SOD1 蛋白水平，但与安慰剂相比，这仅带来 ALS 患者的神经和功能衰退的适度减缓，不足以达到统计显著性或达到研究的主要有效性目标。
渤健认为神经丝的减少很可能会给患者带来获益，尽管由于局限性，其 3 期研究未能证实这一点。今年 3 月份，FDA 专家委员会投票支持渤健，认为 ALS 患者需要新的治疗方法的迫切性超过了药物风险。专家委员会建议加速批准，同时还敦促 FDA 和渤健收集更多数据以确证该药的获益。
渤健正在开展第二个 3 期研究，该研究招募患有 SOD1 ALS 但没有任何症状的参与者，接受定期监测，直到神经丝的增加达到预定水平但仍然没有临床症状。届时，参与者将被随机分配接受 Qalsody 或安慰剂。该研究的目的是确定 Qalsody 是否可以延迟 ALS 症状的发作。确证性研究的招募已经完成一半，渤健预计将在 2027 年底或 2028 年初公布结果。
