首页 > 资讯 > 内部文件显示，FDA 生物制品负责人不顾审评员反对加速批准罕见病基因疗法

出自识林

2024-02-29

美国 FDA 生物制品审评与研究中心（CBER）主任，负责基因和细胞疗法的最高官员 Peter Marks 近日在生物制药大会上表示，FDA 批准 Sarepta 的杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法 Elevidys 的里程碑式决定不应被视为通常性加速审批的例子。

他表示，Elevidys 的决定很特别，“正如大家可能从现在公开的所有备忘录中了解到的那样，有很多事情都围绕着这一批准展开。我认为，只有从安全性角度和疗效角度绝对有意义的情况下，我们才会使用年龄限制。我不会将 Elevidys 的决定视为典型的许可。”

去年 6 月份，FDA 加速批准 Elevidys 用于治疗 4 岁和 5 岁的男孩，标志着 FDA 首次加速批准腺相关病毒（AAV）基因治疗药。在批准该基因疗法时，Marks 推翻了 FDA 审评员拒绝批准的建议。

一直以来，Marks 都是对罕见疾病的基因疗法开展加速审批的坚定支持者，他最近曾在另一个研讨会上表示，“加速审批将成为我们许多基因疗法初始批准的常态。”

FDA 一月份发布的内部文件进一步阐明了审评过程，并强调了患者权益倡导者对 Marks 决定的影响。该药最终获得加速批准的一个关键是专家委员会会议，FDA 在会上征求了外部专家的意见。而且 FDA 通常会在会上邀请公众代表发表意见，患者家属纷纷表达对这种疗法的支持。会议期间，家属们还分享了孩子爬楼梯或骑自行车的视频，并恳求 FDA 批准该基因疗法。

最终，外部专家以微弱优势投了赞成票，一些专家成员指出这些视频是他们投赞成票的理由。内部记录显示，FDA 的审评员在专家会召开后仍然反对批准该药。CBER 副主任、时任 FDA 新成立的治疗产品办公室代理主任的 Celia Witten 在一份备忘录中写道，她同意临床审评小组的意见。

一份在专家会召开几天后（5 月 16 日）的内部会议摘要称，“Marks 要求审评小组审查公共反馈文件夹中的评议，包括视频和由 Canary 咨询公司所做的照顾者观点研究，然后再做出最终决定。”

Marks 提到的这项研究是针对 21 名 DMD 患者照顾者开展的，包括父母们对于在临床试验中接受 Sarepta 基因治疗后对儿子的观察。该活动由 Sarepta 资助的患者倡导顾问小组开展。Canary 的联合创始人之一 Jenn McNary 是一位 DMD 男孩的母亲，她的儿子于 2021 年参加了 Sarepta 基因疗法的试验，但其数据并未包含在研究中。

Marks 还表示，FDA 将继续与患者权益团体更密切地合作，“我们可能会努力更多地结合患者倡导者的意见，可能召开会议或研讨会，让患者倡导者和行业参与其中，并且让我们的审评人员尝试更多地了解患者以及与患者生活在一起的家庭成员的感受。”

去年 10 月，Sarepta 公司表示在一项大型确证性试验中 Elevidys 未能达到主要终点，但公司表示仍打算向 FDA 申请扩大 Elevidys 的批准范围。

作者：识林-椒

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