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FDA 下一变革是力推真实世界，局长再提中国竞争
出自识林
FDA 下一变革是力推真实世界，局长再提中国竞争
2025-12-17
12月15日，FDA局长Marty Makary在纽约向华尔街听众表示，FDA将在药品和医疗器械的审评中更多地采纳真实世界数据（RWD），包括那些不包含可识别患者个体信息的大型数据集。
在同日发布的一份公告中，FDA宣布移除了对提交用于审评的真实世界证据（RWE）的一项关键限制：在针对某些医疗器械申报的新指南中，FDA明确将接受RWE，且不要求申请中必须提交从真实世界数据源收集的可识别个体患者数据。FDA同时表示计划对药品和生物制品的相关指南进行类似更新。
2025年，FDA的生物类似药临床减免和动物试验替代等多项政策都是由此类公告启动的，最终都落在指南层面成为监管变革的里程碑。看起来，RWE将是FDA下一轮重点行动之一。
“真实世界”进展未达监管和业界预期
长期以来，FDA坚持要求申请提交的任何RWE必须包含患者个体层面的私人保密信息。这一要求事实上阻碍申办者利用来自保险公司、医院或患者登记数据库等来源的大型、去标识化的真实世界数据集。
导致的后果是，尽管RWE频频见于指南文件，一直被推崇为监管政策的进步，但现实中绝大多数RWE无法用于产品申请。FDA分享数据显示，自2016年以来，仅有35个药品、生物制品或疫苗申请中包含了RWE。医疗器械情况要好些，同期有超过250项上市前授权包含了RWE，但基于RWE的医疗器械批准率近年来也趋于平稳。
公告称，新政策为使用包含数百万患者记录的去标识化数据库打开了大门，这些资源包括美国国家癌症研究所的监测、流行病学和最终结果（SEER）等国家癌症登记库、医院系统数据库、保险索赔数据库以及电子健康记录网络。这些综合性数据集能够追踪不同人群在真实世界治疗环境中的结局，提供了传统临床试验无法捕获的洞见。
局长的措辞是“尽管报”
Makary相当直接地鼓励药企：“我们希望人们能够提交他们想要提交的任何真实世界数据。如果数据不充分、质量低劣，或者无助于审评，我们当然会告知。”FDA将允许审评人员现在将具体情况具体分析，评估申办者所提交RWE的强度。
在讲话中，Makary重申了FDA改革早期临床试验的强烈意愿。他指出，中国在全球研发格局中的地位正在上升，其开展的临床试验数量已与美国可比。“这正是我们国家目前陷入困境的环节，也是我们上任时注意到的问题，”Makary说，“我们将尽一切努力使美国的这一流程更有效率，以便能够更有效地参与竞争。”
Makary此前曾质疑中国临床数据，并提出要为中国开展的IND征收额外的注册费用。他还在多个场合反复重申自己的“连续试验”理念，并打算默认一项临床即可支持审批。
识林-实木
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