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FDA设想构建临床前研究数据库
出自识林
2016-06-15
实验室动物实验的官方数据库能否帮助医学科学解决一些最紧要的问题？
FDA局长Robert Califf提议构建实验室研究数据库，作为与已经在收集临床试验信息的数据库相对应的数据库。一些研究人员对这一想法感兴趣。但如果政府官员认真推动这一概念，将面临一些棘手的问题 — 尤其是关于早期探索性研究是否真正能经得起推敲。
在上周四由国家医学图书馆举办的“生物医学研究最佳实践：改善临床前研究重现性和透明度会议” 上，Califf在其关于再现重要研究成果的挑战的演讲中提出“对临床前研究工作构建类似于ClinicalTrials.gov （的数据库）”的想法。目的将是收集来自于涉及实验室动物或在细胞培养皿中生长的细胞的临床前研究的数据。
Califf表示，“我们FDA在这方面的问题之一是在FDA的商业秘密受法律保护。我一直觉得能够做的（如果能够做到的话）最重要的事情之一，应该是公开来自药品研发过程的永远不会被任何人看到的所有数据。”他指出，“因为没有令人信服的理由发表这些数据。如果研发成功，这些数据会成为商业秘密。如果不成功，这些数据就会被丢弃，没有人关心是否被发表。如果你认为重现性和科学结构，在某些方面，如果可能的话，对于临床前工作能有一些像ClinicalTrials.gov的东西会很有帮助。”
ClinicalTrials.gov网站收集研究型大学、医院和制药公司法律所要求提供的数据，将他们对新的治疗方法所执行的人体研究报告给联邦政府。政府可以对不遵守报告规定的研究人员处以罚款，但根据最近的调查发现许多科学家未能报告临床试验结果，并且未受到来自联邦政府的经济处罚。
对于使用实验室动物或活细胞为之后涉及人体的临床试验奠定基础的临床前研究没有类似的数据库。Califf建议，这样一个资料库会是有用的，可以帮助解决困扰生物医学研究的两个相关联的问题：缺乏透明度和无法重现重磅研究成果。大部分用来证明新治疗方法的研发的初始研究之后不能被重复，其有效性令人怀疑。另外，对证明为负面或微不足道的结果普遍不愿发表，虽然这些结果仍具有科学价值。因为研究资金和职业声望都建立在发表显示重要积极发现的前提之上。
这是一个现实问题：一位前制药企业研发人员于2012年表示，他的团队试图重建发表在各大学术刊物的来自备受推崇的机构的53个“具有里程碑意义”的临床前癌症研究。但仅有六个结果能够复现。Califf的ClinicalTrials.gov临床前版本的理念将有助于将研究的早期阶段透明化，这一阶段通常被用来作为人体研究中数百万美元投资的线索。
Laura和John Arnold基金会从事科研诚信工作的Stuart Buck表示，“知道死角是什么会使整个系统行事更加高效。”研究人员会知道已经做了什么实验，以及在这些实验中发现了什么、是如何发现的。如果早期实验证明无果而终接下来他们会避免不必要的工作，或建立在过去成功研究的基础上继续开展工作，或试图自己证实早期研究。临床试验数据库对人体研究提供了某种意义上的成功率，提供了什么有效为什么有效的图景。如果显示已启动20000个试验，而仅有4000个按时发表，那么更广泛的研究团体和公众就会知道那16000个无效。Buck指出，“其它阶段研究的问题是，我甚至没有途径做出声明……没有办法看到分母是什么，这是其本身的问题。这意味着，我们需要更好的规则披露和至少登记正在进行的实验。”
科学交流（Science Exchange，一家旨在鼓励科学家之间研究合作的公司）创始人和CEO Elizabeth Iorns表示，尽管Califf的想法是“有意思的”，旦更大的问题是可用于复现性研究所需的资金很少。她表示，“没有资金。没有人愿意去做。没有人愿意发表”，她的公司已经在从事对前列腺癌和其它领域的此类工作。Iorns还提出，如果FDA或NIH试图对Califf的建议付诸实施可能面临的一个反对意见是：临床前研究通常是探索性的，没有明确的目标，不像临床试验有更稳定的参数和成功指标。她表示，“探索性研究是探索性的。你不应该预先限定。你不应该有一个计划好的统计分析。如果不是这样的话，那就非常愚蠢，会扼杀如此多的创新和意外发现。”
Califf似乎意识到了这一点，他在Duke大学工作时就产生了这个设想。Califf没有表明他对实施这一想法有具体的计划。但这将是该设想将面临的诸多问题之一 — 其它问题还有国会是否会愿意考虑这一想法，如果不会，FDA或NIH有什么样的工具可以鼓励这样的披露。
但Califf显然认为，以系统的方式披露这些信息可以帮助科学解决复现性问题。他表示，“如果真的希望了解重现性的话，了解所有失败的研究与了解成功的那一个同样重要。”
编译：识林-蓝杉® www.shilinx.com版权所有，未经许可不得转载。如需使用请联系admin@shilinx.com
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