美国 FDA 局长 Scott Gottlieb 宣布，FDA 将在真实世界证据方面制定监管澄清，但也呼吁工业界有机会在药品研发中采用这种方法。
Gottlieb 在美国国家科学、工程和医学院研究真实世界证据对医药产品研发的影响的会议上表示，“这需要申办人承担一些风险，申办人必须做一些不同的事情，尽管监管机构尚未完全明确标准是什么。因为，一些事情在能看到之前很难做。所以，我认为双方将会在这里实现一点信念的飞跃，包括产品研发界。”然而，Gottlieb 指出，FDA 并不总是清楚在监管决策中对真实世界证据的方法，这导致申办人因担心不确定性而放弃在产品研发中使用。
局长宣布，FDA 将很快发布涉及到 FDA 不同部分如何使用真实世界证据作为监管决策几个组成部分之一的“共识定义”。具体来说，他表示，FDA 正在制定一份指南，其中将包括对真实世界证据的“详细描述”及其满足上市前和上市后批准要求的潜在应用。新政策将有助于支持在获批药品的补充适应症以及在批准后研究要求中使用真实世界证据，强调在临床试验入组难度较大的罕见疾病环境下，真实世界证据可能尤为有帮助。
Gottlieb 描画了一个世界，患者可以简单使用生物测定器械来测量他或她在药物评价中的身体活动而不是每周一次出现在试验场地进行一次步行测试，也称为随机实用性试验。但需要由工业界来推动这些工具的使用。
Gottlieb 表示，“随着这些工具越来越广泛，我们确实有一个进程正在进展中，作为监管工具进行验证，目的是制定基于这些工具的新的批准标准。我们的法规或规定中没有任何条款阻止 FDA 使用广泛的信息来源的证据。”Gottlieb 进一步讨论表示，FDA 已经开始在医疗器械方面从监管立场使用真实世界证据，FDA 于 8 月份发布的关于在医疗器械研发中使用真实世界证据的定稿指南。他指出，FDA 已经基于真实世界证据许可了超过 8 个新器械并且扩展了 6 个以上器械的使用。
FDA 前任局长 Robert Califf 现在回到杜克大学，是会议的积极参与者，提出了许多问题并提了几条评论意见。在 Gottlieb 讲话之后的问答阶段，Califf 建议，FDA 在真实世界证据领域采取更多的“积极措施，打破目前的僵局”。Califf 表示，“如果人们害怕以至于他们宁愿投入大量资金，也不回答患者关心的大部分问题，我们将会被困住更长的时间。所以，比起只是说可以这样做，我的主要建议就是要实际开发一些试点项目，鼓励一些人前进，因为我认为我们真的需要这样做。”
会后，Califf 继续强调，真实世界证据和随机化的概念并不是相互排斥的。有一些与会者质疑这两个术语是否能完全区分。Califf 表示，混乱很可能是由于《21 世纪医药法案》中的初始文字，其中表示，真实世界证据包括除了随机试验之外的一切。Califf 表示，“但我的理解是，我们现在修正了法律，因为这根本不是其意图。”这并不意味着真实世界证据必须具有随机性，但我认为很多人正在阅读法律，并表示‘那就是 FDA 的意图，那就这样做。’但现在在法律上很清楚，随机化可以是真实世界证据的一部分，不应被排除在外。
Califf 询问另一 FDA 前任局长 Mark McClellan，关于消除这一话题困惑的最佳方法。McClellan 指出，需要更加重视定义性问题。“我认为我们所有人都义不容辞。任何新的和不同的事情都会有一些争议。如果对杂乱的数据和无效的方法采取讽刺的方式，批评一些方法太过于真实世界证据是容易的，但并不能解决问题。”
