首页 > 资讯 > CRO 行业回应 FDA 指责：临床试验数字化转型是双方共同的责任

出自识林

2018-12-10

针对美国FDA局长Gottlieb批评CRO商业行为阻碍变革【FDA 局长：瞄准 CRO 过时流程，推动临床试验数字化】，美国临床研究组织协会(ACRO)、临床试验软件即服务(SaaS)公司MediData的官员做出回应，指出由于面对各种挑战（包括抗拒变革、意外负担和临床试验复杂性），数字化数据采集和监控所需的时间比预期的要长。

临床试验的数字化转型，各方责无旁贷

CRO行业代表表示，临床试验的数字化转型之路比FDA官员预期的慢，但克服这些挑战是研究过程中所有实体共同的责任，而不仅仅是CRO的责任。

在接受相关媒体采访时，临床研究组织协会（ACRO）执行董事Doug Peddicord和数字服务提供商MediData Solutions公司产品高级副总裁Jackie Kent表示，包括各利益相关者之间的变革阻力、意外负担、研究复杂性和监管不确定性等诸多因素，减缓了临床试验领域的数字化。Peddicord和Kent反驳了FDA局长Scott Gottlieb针对CRO商业行为提出的批评，Gottlieb批评这些公司阻止临床试验充分采用使研究更快、更便宜、更高效的数字工具来采集和审核数据。

ACRO组织执行董事Peddicord指出，ARCO致力于实现转型，实现面向数字数据环境的转变，但进展速度比预期的要慢。CRO行业正在致力于推动临床试验进入数据时代，在数据化领域做出大量投入。“我们承诺进行转型，真正实现向数字数据化环境的转变，但进展速度比我们预期的要慢一些，”Peddicord同时指出，向数字化转变，对所有利益攸关方，包括生物医药发起方、首席风险官、研究场所以及FDA和EMA等监管机构带来了挑战。并不只是Gottlieb局长对临床试验企业的数字化转型步伐感到沮丧。包括监管机构在内的所有的利益攸关方，都可能可能对彼此的现状感到沮丧。

MediData公司的Kent表示，在将临床试验纳入数字时代时，CRO和数据服务提供商并不孤立。Kent表示，确实认为大家都有改进的空间，参与临床试验的所有实体都有一个共同的目标，就是力图更快地为患者提供药品。“这种合作伙伴关系非常重要，好比一支军队，我认为每个人都有改进余地。”

对数字化兴趣盎然

上月19日，FDA局长Gottlieb在Reagan-Udall基金会扩大会议上发表演说时指出，很多事情仍然通过手工方式，认为“这些根深蒂固的过时流程中的很多，是从旧的做事方式中获利的参与者中延续下来的。”

Gottlieb以基于风险的监测和集中监测为例，指出尽管FDA在2013年就在指南中鼓励采用这种方法，但基于风险的监测和集中监测的转变仍然进展缓慢。Gottlieb认为，更多采用数字技术可以更好地监督临床试验，降低研发成本并为患者创造更多参与研究的机会。

在此之前，CDER主任Janet Woodcock也对CRO行业和FDA对传统流程和“数字化纸质流程”的依赖感到遗憾，认为这些流程正在减缓药品研发进程。

在对Peddicord和Kent各自的采访中，受访者都谈到了CRO和其他利益攸关方在将临床试验推向数字时代时所面临的各种挑战，以及行业参与者和FDA可以采取的帮助推动这一过程的一些措施。

Kent表示，对数字化试验兴趣盎然。没有遇到过对数字化转型不感兴趣、欠缺热情的申办方或CRO，大家都希望更快、更高效地开展临床试验，服务患者。“但运用的速度各不相同，我认为是由于研究的复杂性而有所不同，”肯特表示。“治疗域各不相同。当将所有的东西加在一起的时候，会看到可能出现脱节。“

遭遇早期挑战，RBM监测运用降速

Peddicord在接受采访时表示，意外负担和需要对试验场所开展教育，减慢了采用基于风险的监测（RBM）的速度。

他指出，ACRO几年前对成员开展调研，结果发现，当时大约15％的临床试验在大多数流程中使用RBM工具，其中某些RBM的运用构成比例较高。

“就在两年前，这个数字比我们曾经预期的要低，”Peddicord表示。“我认为Gottlieb博士认为CRO正在以某种方式拖延。事实上，我认为出现这种情况有很多原因，我们可能不喜欢这种较慢的方式。” Peddicord认为，一些生物医药申办方和临床试验场所不愿意放弃全面源数据核查，在如何最好地实施RBM方面，监管机构（包括FDA和EMA）缺乏明确性。此外，运用RBM的早期阶段，会使一些流程试验场所的日常运作变得更加困难。

临床试验场所之前依靠定期监控访问和100％源数据核实作为质量检查手段。然而，向RBM的过渡意味着更少的现场访问，更多的远程监控以及更少的整体监控。一些临床试验场不得不雇用员工来从事他们过去依赖外部监督从事的质量保证工作。 “当然没有人预料到这种转变，某种程度上很繁琐，定期的现场监控......也是一项（让临床试验场所保持运转的）特殊职能，” Peddicord指出。

此外，一些早期的RBM做法，让临床试验场所不堪重负，例如必须传真病例报告表格， “当然，在这个过程中我们也学到了一些心得。”Peddicord表示，ACRO和非营利性生物制药联盟TransCelerate BioPharma正试图利用这些知识来制定RBM最佳规范。ACRO成员还通过临床研究场所协会（Society for Clinical Research Sites）和临床试验场所人员，以及通过与临床研究专业人员协会（Association of Clinical Research Professionals）与研究专业人员合作，用最终减少试验场所负担而不是增加临床试验场所负担的方式，过渡到RBM。

此外，向RBM转向为公司带来了新的监管挑战，尤其是在涉及数据可靠性、可审计性和可追溯性方面。

“在数字环境中如何真正确保数据可靠性的问题变得非常紧迫，”他说，“过去我们可以查看纸质资料，可以确保将数据记录在纸质材料上，从一份纸质材料转移到一份纸质材料。今天这有些复杂，我们都在进行调整。”

Peddicord认为，所有的利益攸关方在转向RBM时都有些犹豫不决，“但我们显然已经到了那里，我们的成员都在为RBM工具开发投入大量资源，围绕如何最好地使用这些新工具，正在为临床试验场所教育行动投入大量资源。”

数字化平台方法

Peddicord表示，即便花费的时间超过了所有人的预期，但临床试验的全面数字化转变不可避免。“服务和临床研究市场正在安装预期转变，临床试验环境变得越来越像数字化，就像其它环境一样，所以我们无论如何都要到达目标。”

Kent认为，临床试验数字化的未来取决于统一平台，例如可以从试验设计到数据收集和分析无缝扩展的MediData。使得研究人员和申办方可以取消手动过程，例如被Woodcock讥讽为“数字化纸质流程”的文档扫描。

“实际落实一个平台时，可以从学习设计到执行的无缝连接，锁定数据，应用高级分析方法来分析数据，在统一平台内找到异常并清理这些数据。我们有很多客户正在实施这一过程，这真的是真正的转型。”Kent表示。

FDA如何施以援手

Peddicord和Kent各自对FDA可能采取的帮助推动这一过程其它措施表达了自己的看法。

Peddicord认为，首先，FDA可以做得更好，确保其领导人对数字化的热情沿着指挥系统传递下去。包括Gottlieb和Woodcock在内的FDA高层，多年来一直在在主要方面鼓励RBM和其它数字技术。“但从生物制药临床试验申办方和首席风险官的角度来看，大家一直担心，FDA领导层的承诺在多大程度上并不总能够涓滴不遗地向下达，尤其是到达审评员一级。”

Kent表示，她非常欣赏FDA领导对采用数字技术的热情，但希望在国际舞台上，FDA能够得到来自于其他监管机构的认同与支持。“FDA可以通过学习和落实来影响其他监管机构，这样做对大家都有帮助。”

Kent表示，非常乐于见到FDA在相关方面取得的进步，对比五年前的情况，现在的FDA愿意交流和提供咨询，进行双向沟通，在几年前是不可想象的。

Kent认为，尽管FDA取得巨大进步，还是受到临床试验具有的全球性特点的影响。FDA越是通过学习和落实来影响其他监管机构，对大家越有帮助。

此外，需要利益攸关方之间建立一种新型联盟，为临床试验提供更大的数字化推动力。Kent表示，TransCelerate联盟由生物制药研发公司组成，与ACRO有联系，并与FDA和其他监管机构建立了密切关系。但还临床试验过程中的所有利益攸关者，包括CRO、技术供应商、临床研究员和临床试验机构组成的联盟 — 大家作为同行各抒己见并与FDA展开对话。

Kent表示，“希望看到这样一个组织，大家都可以拥有共同的声音，每个人的立场都可以通过像FDA这样的监管机构获得认可。”虽然现在这些利益攸关方的各个团体之间存在着松散的联系，但“并没有一个团体，在这样的团体里，大家都是平等的，可以在目标更为一致的合作伙伴关系中共同努力。”

整理：识林-Kapok
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参考资料
Sue Sutter. Digital Transformation Of Clinical Trials Is Shared Responsibility, CRO Industry Says. Dec 05, 2018.