【编者按】淹没在新药临床数据公开的积极声响中，是仿制药完全回应函（CRL, complete response letters）公开方面的却步。现任 FDA 局长曾是公布 CRL 的积极倡导者【FDA 再提公开 ANDA 缺陷信 2017/09/15】，但看来不再是了。他现在的说法是由于公布 CRL 会给带来“行政负担”，所以 FDA 正在探索“是否”可以只公布 CRL 中关乎患者安全性的部分内容。这个说辞有些牵强。FDA 每年从仿制药企业征收 5 亿美元的“行政费用”（GDUFA），增雇了上千审评和行政人员，但对于公布 CRL 这样一件对提高仿制药研发和申报效率至关重要的事上却认为是“行政负担”。过去 5 年FDA 每年公布的 CRL 平均数是 1403，相当于新增人员每人每年“行政处理”一份 CRL，似乎负担不大。
美国 FDA 正在采取措施，使医生、患者和研究人员更容易获得在审批新药期间收集的临床试验数据。FDA 局长于 1 月 16 日在约翰霍普金斯 Bloomberg 公共卫生学院举办的 FDA 透明度论坛上的讲话之前宣布了这一行动。该会议由研究人员和学者参加，重点关注使 FDA 决策制定更透明的 18 项建议，这些建议是一份题为《透明度蓝图》的报告的一部分。
FDA 长期以来一直表示可以发布的信息数量非常有限，因为 FDA 经常与制药企业的专利材料打交道。Gottlieb 在发言中表示，FDA 将于本月启动一个试点计划，发布最近获批药品的部分临床研究报告。这些由药品申办人所产生的摘要阐明了临床试验的方法和结果。数据不包括患者识别信息。Gottlieb 在论坛的问答环节表示，试点预计最终包括申办人自愿参加的九个药。
研究报告的发布将使研究人员和其他人“对我们的决策制定做更多的分析”，尤其是关于新药的安全性和有效性方面。其中一些信息已经由 FDA 发布过，但采用的格式很难让非专业人员使用。Gottlieb 还表示，FDA 将通过将来自 ClinicalTrials.gov 的研究识别号添加到具体产品的所有 FDA 材料中，从而使跟踪临床研究信息更加容易。
完全回应函公开不容乐观
有关另一个问题，Gottlieb 表示，FDA 正在探索是否存在可以公开发布的“完全回应函（CRL）”信息的“子集”。此类函件详细说明了为什么一个药不被批准。在出任 FDA 局长之前，Gottlieb 曾表示，支持在将机密商业信息编撰涂黑后发布 CRL。但他现在表示，发布所有这些信函将有“行政负担”，取而代之的是 FDA 正在探索发布与患者安全性有关的部分内容。
Gottlieb 表示，FDA 正在“继续探讨根据现行法律授权或通过修订适用法规，是否可能从与临床安全性和有效性相关的完全回应函中发布更多信息，这些信息可能具有重要的公共卫生价值”。FDA 局长在由有效性或安全性问题驱动的 CRL 以及由申办人的生产缺陷导致的申请拒绝之间划了一条界线，表示后者不会被公开披露。
长期以来，投资者、消费者和公共卫生组织以及其他利益攸关者都在寻求 CRL 的发布，他们认为公开披露 FDA 拒绝批准的背后的原因可能会使药品研发更高效，并且能更好地指导实际用药。但是，FDA 认为这些信函包括专利和机密商业信息。FDA 通常仅会在批准之后公开发布关键审评文件的同时发布此类信函，这距离签发给申办人 CRL 的时间可能已经过去了几个月或几年，并且这些发布仅针对最终获批的药品。
从技术上说，制药商可以自行发布 CRL，但很少有人这么做，而 2015 年发布的一份 FDA 分析发现，企业很少披露 FDA 为什么决定拒绝批准的全部原因。行业普遍反对对这些信函的更多披露，企业采取“不要在我家后院实施”的避邻态度：他们承认这会提高药品研发效率，并且想知道为什么潜在竞争对手的药品没有获批，但是他们不希望每个人知道他们自己的药品未能获得 FDA 批准的细节。
FDA 正在审视过去的信函，看看是否能够开发一个易于实施的、连贯一致的政策。Gottlieb 表示，FDA 已经提取了 100 封由 CDER 发布的 CRL，“派人检视这些信函来查看是否有一些可识别的东西。”
Gottlieb 表示，希望看看是否有方法可以简单的区分那些具有公共卫生价值的信函，和那些公共卫生价值较低而投资界可能更有兴趣的信函。“我不确定这是可行的，但我倾向于认为这样的做法可能有效。”Gottlieb 再次重申，CRL 的披露应由公共卫生原因驱动，而不仅仅是为了纠正市场上关于 FDA 拒绝批准原因的错误信息。他表示，“我不希望这种我们需要从 CDER 那里花费大量资源来编撰这些文件的举措，只是为了提高市场效率。”
的报告的一部分。