首页 > 资讯 > CRISPR 疗法治疗杜氏肌营养不良试验的唯一受试者死亡，研究者正在寻找原因

出自识林

2022-11-07

非营利组织 Cure Rare Disease（CRD）用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）首个人体 CRISPR 疗法在获得 FDA 临床许可的两个月后，该组织宣布试验中唯一的一名患者去世，这名 27 岁的患者 Terry Horgan 也是组织创始人兼首席执行官 Rich Horgan 的弟弟 。

CRD 尽管研究者对他的死因知之甚少，但其死亡对此类疗法的整体前景提出了质疑。在一份声明中表示，研究人员仍在试图弄清楚究竟发生了什么，可能需要三到四个月才能得出完整的结论。一个关键问题是 CRISPR 在 Horgan 的死亡中扮演了什么样的角色。

该 CRISPR 疗法称为 CRD-TMH-001，用于治疗抗肌萎缩蛋白基因上的某些突变，目的是稳定或可能逆转 DMD 症状的进展。由麻萨诸塞大学医学院负责该试验的给药。Horgan 于 8 月 31 日参加研究。计划是首先抑制其免疫系统，让他的身体为通过静脉输注一次性基因编辑治疗药做好准备，然后在医院进行监测。

医学院院长 Terence Flotte 表示，“CRD 正在与一个多学科、多机构的科学家小组合作，从这个案例中学到最多的知识，以便为未来基因疗法（无论是针对 DMD 还是其它遗传疾病）的安全实施提供信息。”

CRD 在一份声明中表示，将与科学界分享试验的结果。该试验是在 CRD 与耶鲁大学 Lek 实验室和合同研究公司查尔斯河实验室等合作伙伴共同开发三年后启动的。CRD 还表示已按要求向 FDA 提交了死亡报告。

CRD 并不是唯一一家开发针对 DMD 基因疗法的机构，同样也不是唯一一家遇到问题的机构。辉瑞的 DMD 基因疗法 Ib 期试验在一名男子死亡后于 2021 年中止。今年 4 月份，试验暂停被取消，辉瑞在美国开启首个场地，用于开展其 DMD 基因疗法（fordadistrogene movaparvovec）的全球 III 期试验。

Sarepta 和罗氏也在研究自己的 DMD 基因疗法，并已向 FDA 申请加速批准。其疗法 SRP-9001 最初在 2021 年初部分 II 期研究中失败，但试验的第二部分显示患者的运动能力在统计学上有显著改善。

加州大学伯克利分校创新基因组学研究所的 CRISPR 专家 Fyodor Urnov 表示，目前没有其它针对这种疾病的试验使用这种病毒来传递特殊载荷的修改后 CRISPR 形式。

鉴于治愈罕见疾病方法的“特殊性”，他认为 Horgan 的死不会对使用基因疗法治疗血液疾病等方面产生重大影响。但查明确切原因将有助于为整个领域的科学家提供信息。“历史告诉我们，在这种罕见的死亡事件中，深入了解所发生的事情对于该领域的发展至关重要。”

识林-椒

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