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2026年 FDA 待批新药中的非标准审评重点品种
出自识林
2026年 FDA 待批新药中的非标准审评重点品种
2026-02-02
据PinkSheet数据库显示，FDA在2026年伊始至少有56个新分子实体（NME）及新型生物制品处于审评阶段。这一数字较2023、2024及2025年均超过60个的待审数量略有下降。
药品审评与研究中心（CDER）承载近50个新药申请，数量与2025年初基本持平，而生物制品审评与研究中心（CBER）仅有8个新型治疗性生物制品在审，较2025年初至少14个的数量显著下滑。CDER已在2026年批准了首个新药，即Zydus的Zycubo（copper histidinate），CBER的首个决定则是在1月9日向Pierre Fabre/Atara的Ebvallo（Tabelecleucel）发出第二封完全回应函（CRL），其中提到了首次CRL未提及的疗效数据充分性问题。此外，2016至2025年间CBER年均批准2.7个疫苗，2020至2025年间年均升至3.6个，但2026年初仅有一项疫苗在审。这可能归因于针对疫苗的政治风向与监管环境的急剧变化。
2026年待批新药中，接近40%的候选药物获得了突破性治疗认定（BTD）或再生医学先进治疗认定（RMAT）。肿瘤领域仍是审评重点，至少有15项相关申请，且2026年FDA已发出一封CRL。
以下对重点药物做简要介绍，数据截至发稿时，均来自PinkSheet数据库，仅供参考。这些药物均至少获得BTD、RMAT、优先审评（PR）或加快批准路径（AA）其中一项。
新分子实体（NME）：
- Copper histidinate（Zycubo），Sentynl（Zydus）/Cyprium（Fortress Biotech），原预期于2026年1月14日获批，目前已于2026年1月12日提前获批。该药物是一种生理pH值的铜替代疗法，用于皮下注射治疗Menkes病。【BTD】，【PR】
- Navepegritide（TransCon CNP），Ascendis公司，原预期于2026年2月28日获批（已延期）。该药物是一种C型利钠肽（CNP）前药，用于治疗青春期前儿童软骨发育不全。【PR】
- Bulevirtide，吉利德科学，预期于2026年3月22日获批（第二轮审评）。该药物是一种乙型肝炎病毒（HBV）/丁型肝炎病毒（HDV）进入抑制剂，用于治疗成人代偿性肝病患者的慢性HDV感染。【BTD】，【PR】
- Tividenofusp，Denali Therapeutics公司，预计于2026年4月5日获批（已延期）。该药物是一种中枢神经系统穿透性酶替代疗法融合蛋白，用于治疗亨特综合征。【BTD】，【PR】，【AA】
- Sonrotoclax，百济神州，预计于2026年5月26日或更早获得批准。该药物是一种新一代B细胞淋巴瘤2（BCL2）抑制剂，用于治疗接受BTK抑制剂治疗后复发或难治性套细胞淋巴瘤（r/r MCL）成人患者。【BTD】，【PR】，【AA】
- Zaynich（Zidebactam and cefepime），Wockhardt公司，预计于2026年5月30日获得批准。该药物是一种新型β-内酰胺增强剂与头孢菌素类抗生素联合疗法，用于治疗复杂性尿路感染（cUTI）（包括肾盂肾炎），伴或不伴并发革兰氏阴性菌菌血症。【PR】
- Pivekimab sunirine，艾伯维/ImmunoGen，预计于2026年5月30日或更早获得批准。该药物是一种靶向CD123的抗体偶联药物，用于单药治疗母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN）。【BTD】，【PR】
- Bitopertin，Disc Medicine/罗氏，预计于2026年5月30日或更早获得批准。该药物是一种口服给药的选择性甘氨酸转运蛋白1（GlyT1）抑制剂，用于治疗12岁及以上患者的红细胞生成性原卟啉症（EPP）患者，包括X连锁原卟啉症（XLP）。【PR】，【AA】
- Baxdrostat，阿斯利康/CinCor，预计于2026年6月2日或更早获得批准。该药物是一种醛固酮合酶抑制剂，用于未控制或耐药性高血压的附加治疗。【PRV，优先审评券】
- Veligrotug，Viridian Therapeutics公司，预计于2026年6月获得批准。该药物是一种静脉给药的抗胰岛素样生长因子-1受体（IGF-1R）单克隆抗体，用于治疗甲状腺眼病（TED）。【BTD】，【PR】
- Atacicept，Vera Therapeutics公司，预计于2026年7月7日获得批准。该药物是一种抑制BAFF和APRIL细胞因子的重组融合蛋白，用于治疗成人免疫球蛋白A肾病（IgAN）。【BTD】，【PR】，【AA】
- Pimicotinib，默克EMD Serono，预计于2026年7月12日或更早获得批准。该药物是一种选择性集落刺激因子-1受体（CSF-1R）抑制剂，用于治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）。【BTD】，【PR】
- Gedatolisib，Celcuity公司，预计于2026年7月17日或更早获得批准。该药物是一种多靶点PI3K/AKT/mTOR（PAM）抑制剂，用于治疗激素受体阳性（HR+）、人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）且PIK3CA野生型的晚期乳腺癌。【BTD】，【PR】
- Imsidolimab，Vanda/AnaptysBio公司，预计于2026年8月15日或更早获得批准。该药物是一种抑制白细胞介素-36（IL-36）受体信号通路的单克隆抗体，用于治疗泛发性脓疱型银屑病（GPP）。【PR】
- Orforglipron，礼来/中外制药，预计于2026年8月18日或更早获得批准。该药物是一种口服非肽类胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体激动剂，用于治疗患有肥胖或超重并伴有至少一种体重相关合并症的成人患者。【PR】
- Imlifidase，Hansa Biopharma公司，预计于2026年8月19日或更早获得批准。该药物是一种免疫球蛋白G（IgG）抗体裂解酶，用于肾移植术中高度敏感成年患者的脱敏治疗。【PR】，【AA】
- Adrabetadex，Mandos/Beren Therapeutics公司，预计于2026年8月19日或更早获得批准。该药物是一种2-羟丙基-β-环糊精异构体混合物，用于治疗婴儿期发病的尼曼-匹克病C型（Niemann-Pick disease type C，NPC）。【BTD】，【PR】
- Molgramostim（Molbreevi），Savora公司，预计于2026年8月22日或更早获得批准。该药物是一种吸入用重组人粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF），用于治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症（aPAP）。【BTD】，【PR】
- Rusfertide，武田/Protagonist，预计于2026年8月29日获得批准。该药物是一种铁调素模拟肽，用于治疗成人真性红细胞增多症（PV）。【BTD】，【PR】
- Bezuclastinib，Cogent Biosciences公司，预计于2026年8月30日或更早获得批准。该药物是一种靶向KIT外显子17（包括KIT D816V）突变的酪氨酸激酶抑制剂（TKI），用于治疗非晚期系统性肥大细胞增多症（NonAdvSM）。【BTD】，【PR】
- Zidesamtinib，Nuvalent公司，预期于2026年9月18日获批。该药物是一种具有脑渗透性能力的ROS1选择性TKI，用于治疗经TKI预治疗后的晚期ROS1阳性非小细胞肺癌（NSCLC）。【BTD】，【AA】
新型生物制品：
- Tabelecleucel（Ebvallo），Pierre Fabre/Atara公司，原预期于2026年1月10日获批，但已于2026年1月9日收到第二次CRL。该药物是一种同种异体、EB病毒（EBV）特异性T细胞免疫治疗，用于治疗2岁及以上、至少接受过一种抗CD20方案后、EBV阳性的移植后淋巴增殖性疾病（PTLD）成人与儿童患者。【BTD】，【PR】
- Clemidsogene lanparvovec（RGX-121），Regenxbio/日本新药（Nippon Shinyaku）公司，原预期于2026年2月8日获批（已延期）。该药物是一种使用AAV9载体的基因治疗，用于治疗黏多糖贮积症II型（MPS II，又称亨特综合征）。【RMAT】，【PR】，【AA】
- Marnetegragene autotemcel（Kresladi），Rocket Pharmaceuticals公司，预计于2026年3月28日获批（第二轮审评）。该药物是一种自体慢病毒基因治疗，用于治疗严重的白细胞黏附缺陷症-I型（LAD-I）。【RMAT】，【PR】
- Orca-T，Orca Bio公司，预计于2026年4月6日获批。该药物是一种富含特定T细胞的同种异体细胞免疫治疗，来源于匹配供体的外周血，用于治疗包括急性髓系白血病（AML）、急性淋巴细胞白血病（ALL）和骨髓增生异常综合征（MDS）在内的血液系统恶性肿瘤。【RMAT】，【PR】
- Vusolimogene oderparepvec，RP1（Tudriqev），Replimune公司，预计于2026年4月10日获批（第二轮审评）。该药物是一种溶瘤免疫治疗，与纳武利尤单抗（Nivolumab）联合用于治疗接受PD-1抑制剂方案后进展的晚期黑色素瘤成人患者。【BTD】，【PR】，【AA】
- Pariglasgene brecaparvovec，Ultragenyx公司，预计于2026年8月30日或更早获批。该药物是一种基于AAV8载体的基因治疗，用于治疗糖原贮积症Ia型（GSDIa）。【RMAT】，【PR】
- INO-3107，Inovio公司，预期于2026年10月30日获批。该药物是一种DNA药物，由编码人乳头瘤病毒（HPV）-6、HPV-11和人白细胞介素-12（IL-12）的工程质粒组成，用于治疗成人复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）。【BTD】，【AA】
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