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2024 CDE 新进展 - 监管科学大会纪实
出自识林
2024-11-01
10月26日，为期两天的中国药品监督管理研究会主办的第七届中国药品监管科学大会在京举行。大会主题为“高效能监管、高质量发展、高水平安全——科学监管助力加快发展医药新质生产力”。大会设报告环节和13个分论坛，药监部门和学术界、产业界代表参会，共同探讨药品监管热点话题。
在26日的主论坛报告中，国家药监局药审中心相关领导，总结了CDE今年的工作情况，涵盖 AI 在审评的应用、技术要求和审评队伍国际化及重点试点项目，报告的要点分享如下。
通过新质生产力提高审评质量与效率
近年来由于药品审评审批改革成效及创新药快速发展，药品注册申请数量逐步增多导致审评资源紧缺，对于同类品种、仿制药品种，可否避免重复审评工作及报告撰写？CDE计划使用 AI 技术助力审评，并已进行初步探索。
从成箱成堆的纸质资料到电子申报，再由光盘递交进一步优化为网络传输， CDE正稳步推进 eCTD 实施，在最大程度减少对申请人药品注册申报事项的影响的基础上，促进药品审评审批工作向数字化转型。这不仅是因为中国加入ICH，更是因为电子化是数字化、格式化、结构化的基础，只有形成这样的标签体系，才能在未来用以机器训练，“培养”电子审评助理。
有了数字化系统，就有可能研究用人工智能辅助生成审评报告。CDE 已经开展相关规划和行动，该计划的基础是将现有的法律法规、技术指南、指导原则及历史审评报告进行格式化处理，构建审评知识库。通过进一步加工形成结构化数据集，用以训练审评大语言模型，在此基础上开发的审评报告辅助生成工具原型，可生成审评报告简版草稿，然后经人工复核并反馈问题，完善审评知识库和结构化数据，持续训练和优化审评大语言模型和应用工具。这项工作已经起步，尽管前路曲折漫长，但审评智能化、提升审评效率的未来是光明的。
对外交流输出与学习，对内丰富本土指南
CDE 作为技术审评中心，核心是技术标准。中国加入 ICH至今，已实施当前全部的 71 个 ICH 指导原则。除了标准协同，中国作为成员国之一，已有 77 名来自审评中心、核查中心和评价中心等单位的专家，参与 44 个议题组的国际协调工作，在国际监管中贡献了中国力量，同时对于中国审评队伍的能力培养、国际化建设都有所助益。
除了对外输出监管考量，CDE也在建立和不断完善国内的审评体系和审评标准，制定既有全球共识又考虑中国研发实际的指导原则，至今已累计发布 538 个。根据识林全球法规指南库，2024年上半年，中国、美国、欧盟、日本、ICH和WHO共发布425个，中国以177个占据数量排位之首，占比超过40%。
中国药品监管指南，由跟随到如今的并行，且在制定统一协调指南中有了话语权，令业界欣喜。但也要保持清醒，离实现“引领”的目标还有一定距离。
试点工作
报告还介绍了几项重要试点，从药品研发到审评改革方面，彰显服务患者的使命。
1. “关爱计划”- 罕见疾病药物研发试点
2024年9月13日，CDE发布了《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》的通知，这是基于以患者为中心的科学监管理念，探索建立“全方位”技术服务模式的尝试，推动罕见疾病药物研发。试点将引入患者的声音，让药审中心、企业、专家共同参与研发，深入讨论临床试验的开展。药审中心将在A、B、C、D、E各阶段选择2个具有代表性的品种纳入“关爱计划”，识林全球法规指南库显示，目前已有一个品种（Marstacimab，辉瑞）于10月24日正式纳入试点，两个品种（Fitusiran，Genzyme Corporation；羟钴胺注射液，华润双鹤）正在公示阶段。
2.中药注册审评证据体系“三结合”
中医药理论、人用经验和临床试验相结合（简称“三结合”）的审评证据体系，目的是将中药的理论体系转化为真正被广泛认可、科学认识的内容，用科学的方式呈现给全世界，实现传承创新发展。在这样的背景下，CDE发布了《基于人用经验的中药复方制剂新药临床研发指导原则（试行）》《基于“三结合”注册审评证据体系下的沟通交流指导原则（试行）》等指导原则，以及恶性肿瘤、糖尿病视网膜病变等相关适应症临床疗效评价技术指导原则，并开展中药相关的监管科学研究。
3. 优化新药临床试验审评审批程序试点工作
2024年10月24日，CDE发布《关于对创新药以及经沟通交流确认可纳入优先审评审批程序和附条件批准程序的品种开展受理靠前服务的通知》，对于有临床价值的创新药，药审中心及两个分中心，可在上市许可申请受理前，帮助解决受理资料涉及的政策法规、申报程序以及证明性文件等问题，帮助企业更好更快地准备高质量的资料，提升审评质量和效率。
随着创新药临床试验不断的活跃，IND 审评时限问题仍有改进空间。今年7月31日，国家药监局发布了《优化创新药临床试验审评审批试点工作方案》并启动了在北京和上海的 IND 审评试点工作，实现30个工作日内完成创新药临床试验申请审评审批，缩短药物临床试验启动用时。
4. 补充申请审评审批程序改革试点
为优化全国审评资源配置，整合省级药品监管部门的资源，2024年2月7日，国家药监局发布《优化药品补充申请审评审批程序改革试点工作方案》，将由省级药品监管部门为药品上市后变更研究提供前置服务，省局与审评中心、审核查验中心、中检院是上下联动的一支队伍，采用一套标准。目前已有 10 个省局共计 100 人到审评中心参加培训、一起工作，未来省局这些人员回到各自省区，为辖区内药品重大变更申报前提供前置指导、核查、检验和立卷服务，以期进一步缩短技术审评用时。
CDE的报告，让业界对审评中心的工作重点、方向、成果情况有了系统全面的了解。这也是中国药监公开、透明、服务于产业发展和患者健康的进步， 监管科学大会为企业了解监管动向，与监管沟通提供了专业、权威的渠道，识林后续也将为大家带来大会更多技术分论坛的报道。
识林-樟
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适用岗位及工作建议： - 注册（RA）：必读。应深入理解指导原则，确保注册申报材料符合监管要求，特别是在中医药理论、人用经验和临床试验的结合方面。
- 研发（R&D）：必读。在新药研发过程中，应依据指导原则确定研发方向，设计临床试验方案，并关注质量控制和有效性评价。
- 临床（Clin）：必读。在临床试验设计和执行中，需特别关注受试人群的选择、研究设计、基线资料收集、给药方案、偏倚控制和有效性评价等。
- 质量保证（QA）：必读。确保临床试验和数据管理符合GCP要求，特别是在症状评价和质量控制方面。
适用范围：
本文适用于中药新药复方制剂，特别针对与恶性肿瘤治疗相关的药品。适用于在中国进行的注册分类，包括创新药和仿制药。主要针对Biotech和大型药企，尤其是那些专注于中药研发的企业。 文件要点总结：
本文强调了中医药在恶性肿瘤治疗中的重要性，并提出了“三结合”中药注册审评证据体系，即中医药理论、人用经验和临床试验相结合，以支持中药新药复方制剂的研发和上市。文件明确指出，研发方向应以临床价值为导向，以患者为中心，并基于中医药理论确定治疗优势和特点。在临床试验设计中，应考虑中医药理论对人用经验的支持，并在试验方案设计中体现这一点。此外，文件还强调了质量控制的重要性，要求数据准确、充足且可溯源，并遵循GCP要求。最后，文件鼓励与监管机构进行沟通，以形成完整的证据链，推进中药复方制剂的研发。 以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 必读岗位建议： - 临床研发（Clinical R&D）：应深入理解“关爱计划”中关于罕见疾病药物研发的指导原则，确保临床试验设计符合患者需求。
- 注册（Regulatory Affairs）：需熟悉“关爱计划”中的特殊注册要求，为罕见疾病药物的注册申请提供专业指导。
- 医学事务（Medical Affairs）：应掌握“关爱计划”中关于患者参与和沟通的策略，以促进患者教育和疾病管理。
适用范围：
本文适用于罕见疾病药物的研发，不特定于药品类型或注册分类，由CDE（中国药品审评中心）发布，适用于在中国进行研发的Biotech、大型药企、跨国药企以及CRO和CDMO等企业。 文件要点总结： - 患者参与：明确鼓励在罕见疾病药物研发过程中，积极纳入患者的意见和建议，以患者为中心。
- 临床试验设计：强调临床试验设计应特别考虑罕见疾病患者的特点，确保试验的科学性和伦理性。
- 数据共享：提倡在罕见疾病药物研发中，加强数据共享和合作，以提高研发效率和质量。
- 监管沟通：规定了与监管机构沟通的机制，以便及时解决研发过程中的问题。
- 支持政策：概述了对罕见疾病药物研发的支持政策，包括优先审评等激励措施。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 必读岗位及工作建议： - 注册：应熟悉“三结合”审评证据体系，确保注册申报材料符合要求。
- 研发：需依据中医药理论、人用经验、临床试验等资料，规划研发路径。
- 临床：在临床试验各阶段，根据“三结合”审评证据体系，准备沟通交流资料。
适用范围：
本文适用于中药复方制剂，特别是1.1类和3.1类中药，由国家药品监督管理局药品审评中心发布，主要面向Biotech、大型药企和跨国药企。 要点总结： - “三结合”审评证据体系：强调中药新药审评需结合中医药理论、人用经验、临床试验。
- 沟通交流关键节点：明确了不同注册分类中药新药在研发关键阶段的沟通交流要求。
- 中医药理论资料要求：要求申请人提交中医药理论相关资料，并在关键研发阶段进行沟通。
- 人用经验研究：鼓励早期获取人用经验数据，明确研究方案和数据的沟通交流时机。
- 临床试验方案：在Pre-IND、EOPII、Pre-NDA等会议中，需提供临床试验方案和评估。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 适用岗位： - 注册（RA）：必读。需了解中药新药注册要求，特别是针对糖尿病视网膜病变的中药新药。
- 临床（Clin）：必读。需掌握临床试验设计要点，包括研究眼选择、给药方案、对照选择等。
- 研发（R&D）：必读。需根据中医药理论指导新药研发，挖掘临床获益。
- 质量管理（QA）：必读。需确保临床研究数据质量，符合监管要求。
工作建议： - RA：关注注册流程中的特殊要求，如临床试验设计和数据质量控制。
- Clin：在设计临床试验时，特别考虑中医药理论的应用和患者获益的评估。
- R&D：在新药研发中，重视中医药理论的指导作用，挖掘和验证临床疗效。
- QA：确保临床研究中的数据收集和处理符合高标准，保障数据的可靠性和可溯源性。
适用范围：
本文适用于中药新药的研发，特别针对糖尿病视网膜病变的治疗或预防，由中国CDE发布，适用于Biotech、大型药企、跨国药企等企业类别。 文件要点总结：
本文强调了中药新药研发应基于中医药理论和临床实践，重视中医药理论在糖尿病视网膜病变（糖网）不同分期和分型的病机特点、临床遣方用药、总结处方功能主治、发现患者获益以及精准获益人群特征等方面的作用。特别指出，临床试验设计应与中医药理论和人用经验形成完整的证据链，充分体现中药新药的临床价值。文中详细讨论了研发方向，包括改善眼底症状/体征、视功能、控制疾病进展和发挥未病先防作用，并提出了临床研究设计需重点关注的问题，如研究眼的选择、给药方案、对照选择和偏倚控制、有效性评价等。此外，还强调了数据质量的重要性，包括规范采集视力和眼底信息、保证检查结果的准确性和可溯源性。 以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 岗位必读建议： - 临床研究者（研究者）：必读。需深入理解受试者保护、试验方案执行、数据记录与报告等要求。
- 临床试验监查员（CRA）：必读。需掌握监查计划、监查报告、数据监查委员会职责等要点。
- 临床试验项目管理人员：必读。应关注临床试验的质量管理、风险控制、多中心试验协调等。
- 药物警戒专员：必读。需了解不良事件报告程序及药物安全性评估。
- 注册专员：必读。应关注试验方案、研究者手册的编写和更新要求。
文件适用范围：
本文适用于中国境内的创新药临床试验审评审批，包括化学药、生物制品等药品类型，主要针对1类创新药（不包括细胞和基因治疗产品、疫苗产品等），由中国NMPA发布，适用于Biotech、大型药企、跨国药企等企业类别。 文件要点总结： - 审评审批优化：强调在30个工作日内完成创新药临床试验申请审评审批，以缩短药物临床试验启动用时。
- 主体责任强化：申请人需强化主体责任，提升风险识别和管理能力。
- 试点区域与项目要求：明确试点区域和项目的选择标准，包括对申请人和试点机构的具体要求。
- 实施步骤明确：从试点区域申请到审评审批，再到启动实施药物临床试验的详细步骤。
- 时间安排与预期成果：设定试点工作的时间表和预期完成的临床试验申请审评审批数量。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 岗位必读建议： - QA：确保对药品补充申请审评审批程序的优化有充分理解，以支持药品生产技术迭代升级。
- 注册：熟悉改革试点工作方案，以便在药品注册过程中有效利用优化后的审评审批程序。
- 研发：了解试点工作条件，确保研发过程中的变更申报能够符合新的审评审批要求。
文件适用范围：
本文适用于化学药品的补充申请审评审批程序改革试点工作，由中国国家药监局发布，主要针对具备一定审评能力的省级药品监管部门。 文件要点总结： - 工作目标明确：旨在通过优化审评审批程序，提高药品监管和服务能力，缩短技术审评用时，提升审评审批质量和效率。
- 试点工作内容：以化学药品为重点，试点单位提供前置服务，包括指导、核查、检验和立卷服务。
- 试点条件严格：要求省级药品监管部门具备审评能力、管理制度、支撑保障等条件。
- 工作安排具体：包括试点准备、申报、确定试点单位以及开展试点工作的具体步骤。
- 保障措施到位：强调组织协调、公平公正、工作质量保障，确保试点工作顺利进行。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 |
