FDA 表示看到贝叶斯统计方法在儿科药物研发中的使用越来越多。由于许多儿科药物开发案例发生在证明药物对成人安全有效之后，因此贝叶斯统计可以在理解药物对儿童的影响时考虑纳入成人信息。
FDA 举了最近的一个例子，关于 2022 年 11 月 8 日在 FDA 专家委员会讨论的哮喘产品。主要临床研究入组儿科和成人患者以估计相对于安慰剂的严重哮喘恶化率。传统上，FDA 会单独查看总体结果并在单个合并分析中查看。但是，在对该产品的评估中，贝叶斯方法允许 FDA 借用从成年人那里获得的不同量的信息，并评估结果对借用数据的依赖性，最终做出更明智的决定。
FDA 表示在药品和生物制品的剂量探索试验中也看到了更多的贝叶斯设计，特别是在主要目标是了解产品的耐受性并确定最大耐受剂量（MTD）的肿瘤学中。贝叶斯设计允许试验中的设计和给药具有更大的灵活性，并且可以通过将各剂量毒性的估计联系起来来提高 MTD 估计的准确性和研究的效率。
FDA 鼓励申办人在考虑贝叶斯设计时与 FDA 开会。根据 PDUFA VI 建立的复杂创新设计（CID）配对会议计划，旨在支持促进复杂适应性设计、贝叶斯设计和其它新型临床试验设计的使用，为会议请求被批准的申办人提供增加互动的机会与 FDA 工作人员讨论他们拟定的 CID 方法。到目前为止，CID 配对会议计划中选定的申报资料都使用了贝叶斯框架。因为贝叶斯方法可能非常适合一些复杂的创新设计，可以为试验的设计和分析提供灵活性。此外，贝叶斯推断可能适用于考虑多个证据来源的情况。
