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美欧加三监管机构官员谈加速审批计划

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出自识林

美欧加三监管机构官员谈加速审批计划
Orbis 项目
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笔记

2020-06-20

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来自美国 FDA、欧盟药品管理局(EMA)和加拿大卫生部(Health Canada)的监管者们日前在药物信息协会(DIA)全球年会上就各自管辖区中加速批准路径有关的不同问题发表了看法。

所有三个监管机构都提供与传统上市批准所要求的相比较不全面的临床数据的加速批准形式。在美国,该路径被称为“加速审批(accelerated approval)”,在欧盟则被称为“有条件上市许可(conditional marketing authorization)”,而在加拿大被称为“符合条件的通知(notice of compliance with conditions,NOC/c)”。在每种情况下,通过这些路径批准的要求都被要求符合某些上市后要求,以维持批准状态,例如,进行确证性研究以证明获益。

会议主持人 Amgen 肿瘤法规事务副总裁 Julie Lepin指出,2019 年,三个地区基于替代终点批准的新药数量相似,美国有 9 个,欧盟有 7 个,加拿大有 6 个。当被问及监管机构在加速批准后撤销批准的能力时,三个机构的监管者解释了他们各自从市场撤回产品的方法。

加拿大卫生部放射性药物和生物治疗产品审评中心主任 Kelly Robinson 表示,如果在在 NOC/c 之后未证明疗效,机构有一些机制可以撤回产品。“我们将与申办人对话,并与其讨论他们对产品的计划,以及他们是否会自愿从市场上撤回产品。”如果公司不遵守,加拿大卫生部可以“根据新获得的信息重新评估获益-风险,如果获益-风险没有得到证实,最终可以撤销该适应症。”

EMA 创新工作组负责人 Falk Ehmann 表示赞同,“市场上不应有任何没有显示出积极获益-风险的产品,这适用于完全批准以及任何形式的批准。”他补充指出,在将产品撤出市场之前,EMA 还有其它选项,“也许我们不得不延长有条件的批准,或者我们有新的条件,也许我们不得不修改条件”。另外,在某些情况下,EMA 可能会鼓励寻求完全许可的申请人改为有条件批准,“为什么我们不修改申请并附加某些条件呢?因此你现在需要有条件批准,之后再获得完全批准。”

FDA 肿瘤卓越中心医学政策副主任 Patricia Keegan 表示,FDA 也拥有从市场上撤回获得加速批准的产品的能力,但通常会首先与申办人对话,“讨论未能显示出获益的研究,以及设计不同的试验或不同的证据是否足以证实获益。”Keegan 补充指出,“我们将根据整体证据(totality of evidence)来决定是否真的有必要撤销批准。”

关于在肿瘤学之外的药物中使用加速路径,Keegan 指出,肿瘤学产品在获得加速审批方面成功的原因之一是因为科学家对癌症“更清楚地了解疾病的发病机理。”Keegan 还指出,肿瘤学领域内和之外的某些产品未获得加速审批的原因之一是,“我们实际上已经验证了替代终点,因此这些产品可能会获得传统批准。”Falk 表示同意,并补充指出,在其它临床领域中替代终点的不确定性更大。

监管者们还讨论了 FDA 最近对肿瘤产品进行的合作审批项目 — Orbis 项目。FDA 于去年 9 月宣布该项目的框架计划,在多个国家同步提交和审评癌症用药,旨在加快患者获得新治疗药的速度,并简化药品开发。项目的参与机构目前包括澳大利亚药品管理局(TGA)、加拿大卫生部、新加坡卫生卫生科学局(HSA)和瑞士药品管理局(Swissmedic)。

当被问及如何确定参加 Orbis 项目的产品时,Keegan 表示,“我们没有正式的流程,审评小组通常会在申请提交之前的讨论中询问向其他机构提交申请的时间,并邀请申办人考虑参加 Orbis 计划。”Kegan 表示,在国际范围内提交申报资料的时间是“一个主要问题”,因为公司通常将初始提交目标对准美国和欧盟等少数司法管辖区。

关于加拿大卫生部参与 Orbis 项目的问题,Robinson 表示,“这是一个机会,新的适应症或新产品将比原来更快地在加拿大上市”。另外,该计划还为来自不同机构的审评人员提供了更多的互动机会。当被问及 EMA 是否会参加 Orbis 项目时,Falk 表示他无法发表评论,但强调 EMA 已经与 FDA 就有关正在进行的申报开展了双边讨论。

作者:识林-椒

取自“https://login.shilinx.com/wiki/index.php?title=%E7%BE%8E%E6%AC%A7%E5%8A%A0%E4%B8%89%E7%9B%91%E7%AE%A1%E6%9C%BA%E6%9E%84%E5%AE%98%E5%91%98%E8%B0%88%E5%8A%A0%E9%80%9F%E5%AE%A1%E6%89%B9%E8%AE%A1%E5%88%92”
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