8 月 15 日发表在美国医学会杂志（JAMA）上的两篇论文以及由前美国 FDA 局长 Robert Califf 为这两篇文章撰写的评论都提到了加速进入市场的没有充分初步证据证明其有效的新药和医疗器械的风险和临床试验设计问题。
1. Naci H, Smalley KR, Kesselheim AS. Characteristics of Preapproval and Postapproval Studies for Drugs Granted Accelerated Approval by the US Food and Drug Administration. JAMA. 2017;318(7):626–636. doi:10.1001/jama.2017.9415
但是行业组织 PhRMA 对这一研究提出了质疑。PhRMA 公共事务总监 Andrew Powaleny 表示，“根据申办机构和 FDA 的约定，使用替代终点来预测临床获益使许多没有其它治疗方案的患者能够更早从创新药和生物制品中获益。最近的研究表明，这些药品提供了巨大的卫生收益。”
2. Zheng SY, Dhruva SS, Redberg RF. Characteristics of Clinical Studies Used for US Food and Drug Administration Approval of High-Risk Medical Device Supplements. JAMA. 2017;318(7):619–625. doi:10.1001/jama.2017.9414
另一 JAMA 文章评估了用于 FDA 批准高风险器械补充申请的试验特征，发现“不到一半的试验是随机、盲性或对照的，大多数主要结果都是基于替代终点的。这些发现表明，用于支持 FDA 对高风险器械修改的批准的研究和数据质量有待改善。”
3. Califf RM. Balancing the Need for Access With the Imperative for Empirical Evidence of Benefit and Risk. JAMA. 2017;318(7):614–616. doi:10.1001/jama.2017.9412
