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美国会延长儿科优先审评券计划并扩大适用资格
出自识林
2016-09-28
9月27日美国众议院继参议院之后一致通过决定将罕见儿科疾病优先审评券（PRV）计划（下简称为“儿科PRV计划”）延长至2016年12月31日，目前议案已呈交给奥巴马总统正待签署。宾西法尼亚州民主党参议员Bob Casey的发言人表示，从现在到12月30日期间，国会将讨论如何修订计划并再次延长。
参议院于上周（9月22日）一致投票通过《推进希望法案》（Advancing Hope Act）（S.1878）版本与议案的早期版本相近。但是，当前版本仅将儿科PRV计划延长三个月，而不是对计划重新授权到至少2022年9月30日。这显然是权宜之计。
《推进希望法案》同时还修订了《联邦食品、药品和化妆品法案》（FD&C法案）529节对“罕见儿科疾病”的定义。“罕见儿科疾病”的新定义将很可能扩大儿科PRV计划的适用资格。
与议案的早期版本保持一致，《推进希望法案》将修订“罕见儿科疾病”的定义，目前的定义要求：
(A) 主要影响从出生到18岁的个体的疾病，包括通常称为新生儿、婴儿、儿童和青少年的年龄群体。
S.1878修订定义要求：
(A) 严重或危及生命的疾病，其中严重或危及生命的症状表现（manifestations）主要影响从出生到18岁的个体，包括通常称为新生儿、婴儿、儿童和青少年的年龄群体。
新提议的“罕见儿科疾病”的定义更加重视疾病负担，而不是疾病的患病率。事实上，许多利益攸关者曾表达过担心，目前的定义强调患病率是一种误导。例如当考虑疾病不同形式的严重程度时，就能够很容易的理解这些担心。如果患有疾病最严重形式的患者早亡，但病情较轻的患者存活较久，那么这种疾病在目前的定义下可能是不符合资格的。
如果《推进希望法案》被签署成为法律，将会扩大儿科PRV计划的资格。例如，对于不同严重程度疾病（即，非常严重形式的疾病具有很短的预期寿命，不太严重形式的疾病具有长得多的预期寿命）将有资格进入儿科PRV计划。此外，在儿童期极其严重的疾病但在成年期趋于不那么严重的疾病也可能取得进入儿科PRV计划的资格。
FDA关于“罕见儿科疾病”修订定义的解释将是至关重要的。FDA的首要任务之一将是提供围绕“严重或危及生命的症状表现”的构成的澄清。相比于FDA关注疾病本身是否是“严重或危及生命的”典型范例，对于疾病的“症状表现”的关注是有些新颖的。
推进希望法案立法进程
2015年3月23日，国会议员G.K. Butterfield在众议院提出《推进希望法案》（H.R.1537）。该法案提出使儿科券计划永久化。法案还提出改变热带疾病券计划。在当时，这种变化不仅显得格格不入，还可能会适得其反。
2015年7月28日，《推进希望法案》（S.1878）引进参议院。参议院版本的提案比众议院版本吸引了来自利益攸关方的更多兴趣。参议院版本的提案废弃了对热带疾病优先审评券计划的修订。相反，参议院版本提出儿科券计划永久化，并认定儿科癌症和镰状细胞贫血症为罕见儿科疾病。
2016年4月5日，参议院健康、教育、劳工和养老金委员会（HELP）的修订版本将儿科PRV计划延长至2022年9月30日，同时，如果在研药品在2022年9月30日之前被认定为罕见儿科疾病药物，只要该药在2027年9月30日之前获批仍能获得一张儿科券。并由HELP的Alexander参议员报告修订议案。
2016年9月22日获参议院一致通过，但仅将儿科PRV计划延长三个月至2016年12月31日。并提交至众议院。
2016年9月27日获众议院一致通过并呈交总统签署。
相关阅读：【罕见儿科疾病优先审评券计划即将过期 - 识林资讯 2016/9/13】
整理：识林-椒
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参考资料'
适用岗位： - 注册（Regulatory Affairs）：必读。负责理解优先审评券（Priority Review Voucher, PRV）机制，确保公司在罕见儿科疾病药物申请时能够利用此政策。
- 研发（R&D）：必读。需要了解优先审评券机制，以指导针对罕见儿科疾病的药物研发方向。
- 临床（Clinical）：必读。在设计针对罕见儿科疾病的临床试验时，需考虑优先审评券的相关要求。
- 市场（Marketing）：必读。了解优先审评券对市场策略的影响，特别是在定价和推广方面。
工作建议： - 注册：监控PRV的最新动态，为公司申请PRV提供策略建议。
- 研发：在药物研发早期阶段考虑PRV的可能性，以加快药物上市进程。
- 临床：确保临床试验设计符合PRV的要求，包括儿科人群的临床数据。
- 市场：利用PRV的优势，制定市场进入策略，提高产品的市场竞争力。
适用范围：
本文适用于美国境内的化学药和生物制品，特别针对罕见儿科疾病的治疗药物。适用于创新药和生物类似药，不包括原料药。发布机构为美国食品药品监督管理局（FDA），适用于Biotech、大型药企、跨国药企以及CRO和CDMO等企业。 文件要点： - 优先审评定义：优先审评意味着FDA在收到申请后6个月内完成审评。
- 优先审评券：FDA颁发给罕见儿科疾病药物申请的赞助商，允许其另一药物申请享受优先审评。
- 转让性：PRV可以转让（包括出售），且转让次数无限制。
- 费用：PRV使用时需支付额外的用户费用，费用根据FDA审评成本差异确定。
- 市场销售要求：获得PRV的罕见儿科疾病药物必须在批准后365天内在美国市场销售。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 |
