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研究人员指责制药商“游戏”孤儿药法
出自识林
2015-12-04
孤儿药法案引导制药商为之前遭受罕见病折磨或死亡而没有治愈希望的非常小的患者群体研发药品。但随着不断发展，约翰霍普金斯医学院专家认为，制药公司已经学会通过法律漏洞与系统博弈，专家正敦促国会议员填补漏洞。
约翰霍普金斯大学研究人员发表在美国临床肿瘤学杂志上的报告中指出，具有比首个罕见病目标应用范围广泛地多的药品，通过获得孤儿药认定，制药商获得数百万美元的补贴和税收减免，而药品成为重磅炸弹，拥有数十亿美元的收入。这样从一些新的和急需药品的研发中潜在地转移了资金。
报告指出，世界前10大最畅销药品中的7个拥有孤儿药认定。这些是AbbVie的Humira；罗氏的抗癌药Rituxan、Avastin和Herceptin；强生的Remicade；Celgene的Revlimid和阿斯利康的他汀类Crestor。约翰霍普金斯的报告中指出，Crestor于2014年获得新的孤儿药认定，将其专利保护额外延长6个月。约翰霍普金斯大学外科系研究员，研究的共同作者Michael Daniel指出，“这样做在财务上是有害的，也是不道德的，现在是时候让这样的行为在法律上不合法了。这种做法抬高了药价，将成本以更高的医药保险费用的形式转嫁给消费者。”报告指出，快速上涨的药品费用引起消费者和支付者的广泛注意，一些制药企业的行为已经受到国会甚至联邦检察官的审查。
罗氏Genentech发言人告诉美国新闻电视台CNBC，公司不提倡标签外使用其药品。“我们致力于为拥有更少的治疗选择的人们发现新药，我们欢迎对孤儿药法规的更新以确保为罕见疾病获得更多药品的路径和激励机制。”CNBC表示，Genentech发言人没有对Rituxan作具体评论。根据报告，Rituxan最初被批准用于治疗B细胞非霍奇金淋巴瘤，这种疾病每年有14,000例患者。但现在Rituxan用于治疗其它癌症，以及肾脏移植后的器官排异和自身免疫疾病，包括影响130万美国民众的类风湿性关节炎。Rituxan去年在美国为罗氏获得37亿美元的销售收入。
Celgene发言人告诉CNBC，孤儿药认定用于治疗罕见血液和骨髓癌的Revlimid，几乎全部用于这些用途。但首席研究员Marty Makary博士认为，虽然制药商可以说药品被用于其预期认定，但现实中，医生开处方时，一些药品具有更广泛的使用。“从Celgene高管的角度，Revlimid仅被用于很窄的孤儿药适应症，但在一线用药时，被广泛地标签外使用作为多种疾病的二线用药，包括慢性淋巴细胞性白血病和霍奇金淋巴瘤”。
报告建议，当药品开始更广泛地使用时，FDA应记录更广泛的使用，并更改药品认定。2013年美国确实通过一项法律 允许FDA对抗“切香肠” - 制药商将疾病人群分解到疾病亚群试图获得孤儿药认定的做法。Makary表示，目前并不清楚该法效果如何。
报告指出，这些漏洞的结果是使得这些药品的价格往往上涨迅速，增加了美国医保开销。由于制药公司更多的寻求孤儿药认定，使得情况更加糟糕。2014年，FDA批准的41%的新药获得孤儿药认定标签。孤儿药价格以每年11%的速率增长，是其它处方药的两倍，预计销售额将从今年的1070亿到2020年增长到1760千亿。
并不是每个人看到的情况都是制药商通过漏洞牟取暴利。罕见基因组研究所创始人Jimmy Lin认为这是制药商利用基因学进步的优势，帮助其了解到自己的药品可以帮助更多的患者。Lin告诉CNBC，“每个人希望找到一种也可以用于大多数人群的罕见疾药品。许多重磅炸弹药品起步时是罕见病适应症。如果你有一些东西对一种疾病有效，那么你希望在其它疾病上尝试治疗效果。常见疾病的药品管线正在枯竭，因此制药公司正试图在这里发挥创意”
编译：识林-椒
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