首页 > 资讯 > 欧盟支持儿童用药的成果—儿科行动计划的关键成就

出自识林

2023-02-09

2月6日，EMA公布了一份题为《促进儿童用药品的开发》的报告，重点介绍了欧盟委员会（EC）与欧洲药品管理局（EMA）发布儿科行动计划之后的4年间的主要举措和成就。

儿科行动计划的制定背景

2006年12月，欧洲议会和理事会通过《儿科用药法规》(The Pediatric Regulation, Regulation (EC) No 1901/2006) ，确立了欧盟儿童用药注册的立法框架。依据法规，申请人须按要求制定儿科研究计划(Paediatric investigation plan，PIP)，EMA 须设立儿科委员会(Paediatric Committee，PDCO) 对这些儿科研究计划进行审核并提出科学意见。2017年，欧盟委员会（EC）发布了儿科法规实施的10年报告。报告显示该法规在总体上取得了成功，正在开发的儿童药总体上有所增加，但也指出了一些挑战，特别是某些治疗领域（例如肿瘤学，新生儿学）仍然缺乏足够的儿童用药研发。在此基础上， EC与EMA在2018年通过召开多方研讨会制定了一份详细的短期计划，即儿科行动计划，以求在监管框架下为这些挑战提供一些即时的解决方案。

儿科行动计划带来的关键改进

加强对未满足的医疗需求的关注

在过去四年中，EMA和相关利益攸关方聚集在一起，共同努力提高对儿科治疗需求领域的认识，包括特定病症在儿科人群中的相关性、严重性以及治疗的可用性和适用性。例如，召开了多方战略论坛，讨论癌症儿童和炎症性肠病儿童的治疗需求。利益攸关方参与讨论的关键在于，加强了学术界、工业界、患者和监管机构之间的沟通和理解。目标是将研究议程转移到这些领域。在讨论新药的儿科研究计划（PIP）及对特定产品的豁免时，EMA会参考这类会议中来自临床医生、儿科患者及其代表、学术界、监管机构、HTA机构和研发人员的经验。

加强监管机构之间的合作

2018-2021年的多次联席会议确立了新的合作方式，在新冠大流行期间评估COVID-19疫苗的PIP时已付诸实践并取得了良好反馈。为促进监管机构之间儿科要求的兼容性，EMA加强了与国际伙伴的合作，特别是在其儿科部门内与FDA和其他国际监管机构的合作。例如，FDA / EMA联合发布了关于提交预防和治疗COVID-19的初步儿科研究计划（iPSP）和儿科研究计划（PIP）的共同说明 。此外，EMA还通过欧洲儿科研究网络（Enpr-EMA） 开展工作，以使国际对儿科临床试验授权和标准的要求保持一致。

调整监管流程以更好地支持创新

为促进PIP的建立，EMA对监管流程进行了调整，总体上简化了流程。由制药行业、EMA代表以及PDCO成员组成的焦点小组制定了“阶梯式PIP”概念的框架，即在商定PIP时采用更精简的监管科学方法，随着时间的推移及更多证据的出现，再对PIPs进行评估。在某些情况下，这将允许在首次达成协议后，对PIP的某些要素留有进一步完善的余地，并承诺在达到某些里程碑且获得必要的科学证据后填补空白。

此外，PIP申请的行政申报要求和PIP合规检查的程序方面也得到了简化。　

阶梯式PIP试点指南

EMA《阶梯式 PIP 试点指南》已于2月6日发布，现就指南适用的一般原则概述如下：

原则上，儿科研究计划（Pediatric Investigation Plan，PIP）应不迟于成人人体药代动力学研究完成后提交，为确定目标年龄段的儿科适应症是否被批准而收集适当数据所需的所有措施，应在初步PIP申请时达成一致。但由于药品的开发是一个动态的过程，在儿科委员会(Paediatric Committee，PDCO) 对PIP进行初步评估时，可能存在一定程度的科学不确定性，导致必要时需要进一步修改PIP。

因此，当首次申请PIP，尚无法充分明确计划所需的关键信息（例如，是否需要针对整个年龄组的临床研究）时，可通过仅包含部分开发计划的 “阶梯式PIP”（stepwise PIP，sPIP）概念进行试点，前提是一旦获得关键信息，就要开发完整的PIP。

sPIP必须有一个最低限度的数据集（包括条件，基于现有证据的计划研究的初步概述和PIP完成日期）作为基础，应纳入相关领域最新科学进展和当前药物开发经验。之后，根据初步PIP评估时与PDCO商定的时间表及获取的新信息来修改补充sPIP。对sPIP的修改与对任何其他商定的PIP的修改遵循相同的程序。

此外，指南还介绍了试点阶段得到的一些经验，诸如：什么时候申请sPIP比较合适？

申报sPIP可以获得的支持、申报模板等实用方面的建议、已商定的sPIP如何修改以及合规检查方面的要求。

作者：识林-白蜡

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