首页 > 资讯 > 欧盟孤儿药和儿科用药法规修订拟议遭业界反对

出自识林

2021-08-07

欧盟委员会关于改革欧盟儿童和罕见病药物立法的最新磋商引发了利益相关者的一些尖锐回应。以研发为基础的欧洲制药业再次 拒绝了减少孤儿药和儿科药物开发激励、促进更快的仿制药和生物类似药竞争以及引入“未竟需求（unmet needs）”的法律定义的提议。

根据欧盟委员会的说法，虽然欧盟孤儿药和儿科药物法规旨在改善治疗选择，但并没有有效地刺激未竟需求领域的药物开发，或确保欧盟成员国的所有患者都能获得药物。欧盟委员会提议对这两项法规进行全面审查，并计划在明年第一季度引入新的立法草案。

然而，欧洲制药工业协会联合会（EFPIA）表示，这两项法规引入的监管和激励措施“取得了巨大的成功，在许多被忽视的情况下取得了进展，并支持了欧洲众多中小企业的创立。”EFPIA 在回复有关委员会变革想法的最新反馈意见时表示，目前的激励措施运转良好，新提案可能“将我们引向最坏的情况：限制创新而又未解决可及性问题。”

欧盟委员会在 2020 年对罕见病和儿科用药立法的评估中概述了这两个立法的明显缺陷，随后审查了于 2021 年 1 月 6 日截止递交的反馈意见。委员会提出的想法包括减少孤儿药 10 年市场专营期，并检查是否需要改变确定疾病罕见性的普遍标准。【欧盟发布对孤儿药和儿科用药法规的全面评估报告 2020/08/14】

今年 5 月，委员会进一步征询反馈意见，这些以问卷的形式要求利益相关者就目前为开发孤儿药和儿科药物的公司提供的激励和奖励的充分性以及其认为法规需要的变化发表意见。委员会询问是否需要改变孤儿药的认定程序，例如，引入发病率标准 — 一年中人口中新发病例的数量。当前孤儿药状态认定的标准是发病率，或在任何特定时间受疾病影响的人数。

委员会还询问了哪些措施可能最有效地促进罕见病和/或儿童药物的开发，例如研发援助、欧洲药品管理局（EMA）的更多支持、药物许可流程帮助（例如，优先审评或加快审批）以及更多批准后激励措施，以补充当前的激励措施和奖励。委员会提出了对“未竟需求”进行明确法律定义的想法，以及定义“对患者的明确获益”的法规。

EFPIA 要求更多支持

EFPIA 在对问卷的回复中表示，其强烈支持额外的支持性措施，尤其是研发援助，并且应该对可以解决罕见病患者未竟需求的药物提供额外的激励和奖励，例如，在没有现行治疗方法的情况下。EFPIA 表示，任何缩短市场专营期、紧缩研发激励措施和促进更快仿制药竞争的举措“都可能使研究投资无法满足患者的需求，并削弱处于欧盟竞争力的核心、为公民服务的部门。”

EFPIA 反对对孤儿药认定标准进行任何更改，孤儿药认定标准“是可预测的，并有效地鼓励了罕见病产品的开发。”EFPIA 对于为抗癌药等产品增加发病率标准提议的反馈意见是“罕见癌症本身就是罕见病，很难找到相关的科学文献来支持发病率的发现。”EFPIA 表示，认定标准已经确立，在其它治疗方法可用的情况下，“只有给患者带来明显获益的产品才应受到激励（没有可用的治疗方法或显著获益）”，应维持该框架。

EFPIA 还反对了委员会的另外三个提议：更快地提供作为治疗选择的仿制药或生物类似药；允许在儿科或孤儿药失去商业利益的公司将产品转移到另一家公司；以及在产品获得上市许可后需要将产品投放到所有欧盟成员国。

行业协会希望对有可能解决罕见病患者未竟需求的药物提供额外的激励措施。其对委员会的计划不屑一顾，“所提出的解决方案构思不周，可能会适得其反，因为这些提议没有考虑有效影响患者获取的驱动因素。”

EFPIA 解释了为什么迄今为止几乎没有仿制药渗透的原因：罕见病和儿科疾病在商业上没有吸引力。考虑到可及性和报销之间的强相关性，限制公司的商业自由（例如，通过将激励措施与在市场上的上市销售联系起来，但是实际上在市场上的销售不仅仅取决于公司决定）“不会对患者可及性产生积极影响，并且会对在欧洲进行研究带来负面信号”。

小公司的声音

代表较小公司的欧洲制药企业家联合会（EUCOPE）表示，目前的孤儿药流行率认定标准（特定时间的疾病病例总数）具有“可预测性”，并有效地刺激了孤儿药的研发。

EUCOPE 认为对授予孤儿药认定设置发病率门槛是“不切实际的”，因为始终跟踪所有患者“极其困难”。其补充指出，“目前欧盟层面的基础设施还没有完全具备准确报告发病率的能力。”

EFPIA 和 EUCOPE 一致认为，应维持孤儿药法规中“显著获益”的标准。EUCOPE 表示，“额外的标准不会增加清晰度，反而可能会增加证据生成的复杂性，造成混乱和进一步的障碍，延迟开发，从而延迟患者的获取。”相反，目前的孤儿药监管结构及其“具体的制衡”（即，孤儿药认定的具体规定和“显著获益”标准），“提供了满足罕见疾病重大需求的激励措施。”

EFPIA 和 EUCOPE 就将现有药物重新用于治疗罕见疾病时应予以的奖励达成一致。两个团体都不认为新药、创新药和为公众所熟知的再开发药品应获得相同的奖励，并且都认为新药应获得更高的奖励。

未竟医疗需求

对于未竟医疗需求的定义，EUCOPE 表示，罕见病和儿科患者的未竟需求与其它公共卫生领域（例如，抗菌素耐药性和神经退行性疾病）的需求不同。对罕见疾病的未竟需求制定具有法律约束力的定义的想法“可能会引起比其所解决的问题多得多的问题，从而可能导致长时间的讨论，从而损害患者获益。”

关于孤儿药开发路径的多方利益相关者对话，包括患者代表、开发商、临床医生、监管机构、卫生技术评价专家和支付方，“可以允许对未竟需求的现有假设进行持续改进和更新。”

代表开发先进治疗药物产品（ATMP）公司的再生医学联盟认为，没有必要对未竟医疗需求进行法律定义。对于未竟需求，缺乏治疗并不是唯一需要考虑的问题，再生医学联盟表示，“疾病严重程度、疾病负担、对患者/家庭生活质量的影响也是重要因素。我们注意到，可预见和灵活地应用这些宽泛的概念将促进变革性 ATMP 的更快发展。”

EFPIA 在回答委员会询问哪些其它措施可能有助于促进这些领域的药物开发时表示，主要有以下三个主要因素：

• 科学/临床因素（例如，疾病知识、基础设施、公司专业知识）
• 经济因素（例如，患者人数、竞争格局、上市时间）
• 政策因素（例如，知识产权激励、监管、定价和报销框架）

EFPIA 总干事 Nathalie Moll 表示，科学、经济和政策“共同为投资决策提供信息。因此，必须同时解决这三个方面的问题，才能使创新在罕见病和儿科疾病中蓬勃发展。”

作者：识林-蓝杉
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