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欧盟发布使用真实世界数据进行非干预性研究的思考性文件草案
出自识林
欧盟发布使用真实世界数据进行非干预性研究的思考性文件草案
2024-05-13
欧洲药品管理局（EMA）正在寻求有关出于监管目的使用真实世界数据（RWD）的非干预性研究（Non-interventional Study，NIS）的反馈。
在思考性文件中，EMA 将 NIS 定义为不满足任何定义临床试验条件的人体研究。NIS 在正常临床实践中收集数据，通常是为了评估药物获得批准后的安全性。不受控的条件、非标准化治疗、缺乏随机性以及数据质量和完整性方面的不确定性阻碍了 NIS 疗效的评估。
电子健康数据和患者登记库为使用 RWD 生成反映临床实践的真实世界证据创造了新的机会，例如，描述药物使用模式和验证结局指标。由于使用 RWD 的 NIS 可以生成大量用于监管目的的信息，因此 EMA 希望人们了解该研究的局限性以及如何克服这些局限性。
EMA 在思考性文件中指出，“评估 RWD 是否适合监管目的时，一个关键方面是数据质量，包括数据可靠性和相关性，以及根据研究问题，RWD真正反映临床实践的程度。在这种情况下，应考虑本文件中讨论的数据质量框架。”
思考性文件讨论的四个主要议题包括研究设计、治理和透明度、数据质量以及统计分析。在数据质量章节，EMA 表示，RWD“经常在 NIS 中使用，但没有能力影响其收集、编码和记录方式”，因此“充分表征”数据集至关重要。EMA 建议评估RWD 的质量并将其呈现在可行性分析中。
FDA 希望研究人员至少解决协议中数据的可靠性和相关性问题。可靠性决定了数据是否完整、可靠和可信。相关性表明数据的规模和特征以及研究设计是否能够充分回答研究问题。EMA 建议使用数据质量框架来确定 RWD 是否合适。
在研究设计章节（这是思考性文件四个核心章节中最长的一章）中，EMA 讨论了可行性评估、具有描述性和因果性目标的研究之间的差异以及如何管理偏见和混杂因素等主题。
“NIS 的非实验性质可能会导致偏差，由于选择、错误分类和混杂的过程而扭曲关联测量。混杂因素可能未知或测量不充分。应在设计阶段明确识别这些偏差来源。这些偏差在分析中不容易控制，设计时应尽量减少其对结果的影响。”
作者：识林-椒
识林®版权所有，未经许可不得转载
适用岗位及工作建议： - RA（注册）：必读。需理解非干预性研究中使用真实世界数据（RWD）的合规要求，更新注册策略。
- R&D（研发）：必读。应考虑RWD在药物研发中的应用，优化研发流程。
- QA（质量管理）：必读。确保研究设计和数据收集符合EMA指南要求。
适用范围：
本文适用于化学药和生物制品的非干预性研究，针对创新药和仿制药，由欧洲药品管理局（EMA）发布，适用于跨国药企和Biotech公司。 文件要点总结： - RWD在非干预性研究中的应用：明确了非干预性研究中使用RWD的潜在价值，强调了其在生成真实世界证据（RWE）中的重要性。
- 数据质量和完整性：特别强调了RWD的质量和完整性对于研究结果的影响，要求从严管理。
- 研究设计和方法论：规定了非干预性研究的设计和方法论要求，以确保数据的有效性和可靠性。
- 监管框架和合规性：新增了对非干预性研究中RWD使用的监管框架，鼓励企业遵守相关法规。
- 数据隐私和患者安全：强调了在收集和使用RWD时，必须保护数据隐私并确保患者安全。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 |
