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国际药政每周概要：WHO 临床试验最佳实践指南；美国 FDA 仿制药批准40周年，首个预测药物性肝损伤的器官芯片技术提交，沟通上市后要求的政策手册；等
出自识林
国际药政每周概要：WHO 临床试验最佳实践指南；美国 FDA 仿制药批准40周年，首个预测药物性肝损伤的器官芯片技术提交，沟通上市后要求的政策手册；等
2024-10-03
【监管综合】
09.24【FDA】仿制药批准途径设立40周年
1984 年 9 月 24 日，美国国会通过了《药品价格竞争和专利期补偿法》（Hatch-Waxman 法） ，现在距离该法出台已经过去了整整四十年。仿制药界资深人士 Robert Pollock 日前专门撰文庆祝《Hatch-Waxman 法》 40 岁生日，回顾成功与教训。他在法案出台之初就在 FDA 工作，并且是当时仿制药 部门的第一批员工之一。
详见：美国仿制药法四十年，亲历者回顾成功与教训
09.28【EU】欧盟委员会支持关于应对抗微生物药耐药性的国际宣言
09.27【FDA】FDA 综述：2024年9月27日
09.26【FDA】COVID-19 药品和非疫苗生物制品紧急使用授权 页面更新
09.26【WHO】世界各国代表承诺就抗微生物药耐药性采取果断行动
09.25【HMA】CMDh 更新药物警戒立法问答
09.25【MHRA】MHRA 医疗技术监管改革计划的最新情况
09.24【WHO】结核病的诊断和耐药性检测 - 快报
09.24【FDA】FDA 综述：2024年9月24日
【注册、审评、审批】
09.24【FDA】FDA 的 ISTAND 试点计划接受首个用于预测人体药物性肝损伤（DILI）的器官芯片技术的提交
这份已接受的意向书适用于人肝芯片药物开发工具（DDT），用于评估成人药物性肝损伤（DILI）风险，为药物的IND 申请创建相关数据。 肝芯片模型通过在微工程环境中培养四种人类肝细胞类型起作用，该环境重现细胞在人体内经历的自然生理学和机械力。与对照条件相比，这允许实时监测药物引起的损害的迹象。
意向书接受是DDT认证计划中三步认证过程的第一步。 下一步，FDA将与申请人 合作，提供关于确认计划的反馈。 最后一步是完整的确认包，之后开发人员可以在针对特定使用背景的任何药物开发计划中使用经过认证的DDT。
ISTAND由药品审评与研究中心（CDER）和生物制品审评与研究中心（CBER）于2020年启动，旨在支持DDT的开发，用于新医疗产品的监管申请。 ISTAND为不符合既定评估和应用途径的药物开发工具提供了机会，例如生物标志物和临床结果评估。
09.23【FDA】MAPP 6010.8 Rev. 2 新药申请（NDA）和生物制品许可申请（BLA）：向申请人传达与标签、预期上市后要求和 506B 上市后承诺有关的目标日期
该MAPP 建立了关于向申请人 沟通标签 、预期上市后要求（PMR）和上市后承诺（PMC）意见和反馈的目标日期的程序。
具体来说，CDER 需要在 PDUFA 目标行动日期之前 6 周（优先申请）或 8 周（标准申请），向 NME NDA 和原始 BLA 的申请人通知预期 PMR。非 NME NDA、疗效补充申请 以及生物类似药 申请和补充申请不受这一绩效指标的约束，仅作为最佳实践实施。
这里的上市后要求（PMR）指的是上市或许可申请或补充申请批准后申请人必须执行的研究或试验，包括 2003 年《儿科研究公平法》（PREA）、《动物效力法规》、加速审批 ，以及《联邦食品、药品和化妆品法》（FD&CA）第505（o）节 要求的研究或试验。
对于获得加速批准的药物，需要进行上市后确证性试验 来确证和描述预期的临床获益。需要注意的是，根据 2022 年《食品和药品综合改革法案》（FDORA）的新规定，FDA 有权要求企业在药品批准之前就开始确证性研究 。今年三月份，FDA 因确证性试验入组问题拒绝了再生元淋巴瘤双特异性抗体的加速批准 。
参见资讯：FDA 将在批准前 6 到 8 周与申请人沟通上市后要求
09.27【FDA】FDA 批准 selpercatinib 用于 治疗 RET 突变的甲状腺髓样癌
09.27【FDA】批准成像药物用于评估心肌缺血和梗死
09.26【WHO】长效注射用 lenacapavir 在预防 HIV 方面继续显示出良好效果
09.25【HMA】2025年时间表概览 - 互认程序/分权程序申请 CMDh 60天程序
09.25【FDA】FDA 批准奥希替尼用于在放化疗后治疗局部晚期、不可切除（III期）非小细胞肺癌
09.26【PMDA】医疗器械 已获批产品清单 更新 FY 2023 & All (April 2004 to March 2024)
09.26【FDA】FDA 批准具有新作用机制的药品治疗精神分裂症
09.25【FDA】指南定稿 可接受的人体血液和血液成分使用信息通告
09.24【FDA】FDA 批准新药用于治疗 C 型尼曼匹克病
09.24【PMDA】药品 审评报告 新增 Fasenra & Talzenna & Valixa
09.23【EMA】含有含氟温室气体的定量吸入剂的文件质量审查（QRD）说明
【研发与临床】
09.25【WHO】临床试验最佳实践指南
09.25【WHO】新的全球指南为更有效和公平的临床试验提出了建议
这是 WHO 首次向国家卫生当局、监管机构、资助机构和其它机构提出有关如何才能最好地促进临床试验 从而生成医疗卫生干预证据的建议。指南解决了试验设计不佳、参与者多样性有限、基础设施不足和官僚效率低下等挑战。这份 76 页的指南定稿了 2023 年的草案版本 。
新指南旨在提高试验参与者的多样性，以确保研究能够惠及尽可能广泛的人群，坚决摆脱一刀切的做法。根据 2022 年的数据，仅不到 5% 的临床试验涉及孕妇，只有 13% 的试验包含儿童。这降低了证据的质量，影响了护理和干预的机会。
指南包括以下方面的建议：
通过要求试验参与者和社区参与成为试验计划和实施阶段的核心，提高以患者为中心 的试验设计，以确保研究公众需求并保持可信度；
在代表性不足的人群（例如儿童、孕妇和哺乳期妇女以及老年人）中开展试验的实际考虑；
如何将试验设计和监督重点放在决定试验是否合乎伦理、高效和具有信息量的关键科学和伦理考虑因素上。
参见资讯：WHO 发布临床试验最佳实践定稿指南，强调多样性和创新
09.24【FDA】药物试验快照：ZEVTERA
09.24【FDA】药物试验快照：XACDURO
09.23【EU】卫生技术评估：欧盟委员会发布关于临床研究的有效性的新指南
【GxP 与检查】
09.27【FDA】进口禁令 66-40 新增印度 OMNI LENS PVT. LTD.
09.26【FDA】进口禁令 66-79 新增中国 福州建宇化工科技有限公司、抚顺市旭弘生物科技有限公司
09.26【EMA】欧盟检查和信息交换程序汇编的简介
09.26【EudraGMDP NCR】波兰 Przedsiebiorstwo Farmaceutyczne Okoniewscy Vetos Farma Sp. z o.o. 172258
09.26【EudraGMDP NCR】波兰 Przedsiebiorstwo Farmaceutyczne Okoniewscy Vetos Farma Sp. z o.o. 172257
09.26【EudraGMDP NCR】波兰 Przedsiebiorstwo Farmaceutyczne Okoniewscy Vetos Farma Sp. z o.o. 172256
09.25【FDA】483 韩国 First Cah Co., Ltd.
09.25【FDA】483 日本 TERUMO YAMAGUCHI CORPORATION
09.25【FDA】483 韩国 Samsung Bioepis Co., Ltd.
09.25【FDA】进口禁令 66-79 新增中国 成都瑞贝缘生物医药科技有限公司、南京希盛诺生物技术有限公司
09.25【FDA】进口禁令 66-40 新增斯洛文尼亚 MAKRA KOZMETIKA D.O.O.
09.24【FDA】483 日本 Takeda Pharmaceutical Company Limited
09.24【FDA】483 日本 Eisai Company Ltd.
09.24【FDA】警告信 美国 Azurity Pharmaceuticals, Inc.
09.24【FDA】警告信 美国 Wittman Pharma, Inc.
09.24【FDA】警告信 美国 Accupack Midwest, Inc.
09.24【FDA】警告信 美国 Aerosol and Liquid Packaging, Inc.
09.23【FDA】483 韩国 Hugel, Inc. (Site 2)
09.23【FDA】进口禁令 66-79 新增中国 南京市曲桓医药科技有限公司、青岛肽达生物技术有限公司
【仿制药和生物类似药】
09.27【FDA】Dr. Sarah Ibrahim 访谈-利用对仿制药的认识改进患者结局
09.24【WHO】更新 阿莫西林 BE 指南
【医疗器械】
09.27【FDA】指南定稿 牙科用粘合剂-基于安全性和性能的注册路径下的性能标准
09.27【FDA】指南定稿 牙科气动手机和气动马达-基于安全性和性能的注册路径下的性能标准
09.27【FDA】指南定稿 牙科陶瓷-基于安全性和性能的注册路径下的性能标准
09.27【FDA】指南定稿 向 X 射线诊断设备制造商澄清辐射控制法规
09.27【FDA】指南定稿 牙科印模材料-基于安全性和性能的注册路径下的性能标准
【其它】
09.26【FDA】FDA 提醒患者和医疗保健专业人员 Oxbryta 由于安全性问题正在主动撤市
09.24【ECA】什么是根本原因分析（RCA）？
识林® 版权所有，未经许可不得转载
Drug Price Competition and Patent Term Restoration Act of 1984 (Hatch-Waxman Act)
Mandatory Reading:
Regulatory Affairs (Reg) Intellectual Property (IP) Quality Assurance (QA) Legal Department Work Suggestions:
Reg : Ensure the company's drug applications comply with the new drug application procedures and bioequivalence standards.IP : Monitor patent term extensions and the impact on the company's patent strategy.QA : Verify that manufacturing processes meet the identity, strength, quality, and purity requirements.Legal Department : Advise on patent infringement issues and the legal implications of abbreviated new drug applications.Scope of Application:
Key Points Summary:
Abbreviated New Drug Applications (ANDAs) : The Act allows for the streamlined approval of generic drugs by submitting abbreviated applications showing bioequivalence to the listed drug, without repeating costly and time-consuming clinical trials.
Patent Term Restoration : Offers a mechanism to extend the effective patent life of a drug to partially compensate for the time lost during the regulatory review process, up to a maximum of five years.
Data Exclusivity : Provides a period of data exclusivity, during which the FDA cannot approve ANDAs for other companies that rely on the innovator's safety and efficacy data.
Patent Certification : Requires ANDA applicants to certify about the listed drug's patents or periods of exclusivity, which can trigger a patent infringement lawsuit.
Regulatory Review Period : Defines the regulatory review period for calculating patent term extensions and sets rules for due diligence during the application process.
Conclusion:
适用岗位和工作建议：
QA（质量保证） ：必读。应根据文件更新内部GMP和GDP检查程序，确保与欧盟标准一致。注册 ：必读。需了解欧盟检查和信息交换程序，以便在药品注册过程中符合要求。监管事务 ：必读。负责与欧盟药品监管机构沟通，确保公司合规性。适用范围：
文件要点总结：
检查和信息交换程序 ：明确了欧盟成员国GMP和GDP检查机构间的合作和信息交换程序，以实现检查的协调和统一。程序更新和发布 ：欧盟药品管理局协调各成员国GMP检查机构代表，不断更新、开发和同意程序文件，并由欧洲委员会审核后发布。GMP检查的适用范围 ：GMP检查程序不仅适用于上市药品，也适用于临床试验药品，并根据国家立法进行适当修改。药品监管信息 ：药品监管信息包括GCP检查指南和药物警戒检查指南，分别纳入EudraLex和GVP指南。GMP检查机构联合审计计划 ：为确保各成员国GMP检查系统的等效性和相互信任，设立了GMP检查机构的联合审计计划。以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
适用岗位：
RA （注册）：必读，负责注册文件的准备和提交。QA （质量管理）：必读，确保产品符合质量标准。研发 ：必读，设计和开发新产品时需考虑环保要求。市场 ：必读，了解产品环保特性以支持市场推广。工作建议：
RA ：在注册文件中明确说明产品是否含有氟化温室气体，并提供相应的环境影响评估报告。QA ：监控生产过程中氟化温室气体的使用和排放，确保符合环保法规。研发 ：在产品设计阶段考虑使用环保替代品，减少氟化温室气体的使用。市场 ：在产品宣传材料中强调环保特性，提升品牌形象。适用范围：
文件要点：
环保要求 ：明确指出含氟温室气体的定量吸入剂需符合环保法规。注册文件 ：要求在注册文件中详细说明产品中氟化温室气体的含量和使用情况。质量控制 ：强调在生产过程中对氟化温室气体的使用进行严格监控。市场准入 ：指出产品必须通过环保评估，才能获得市场准入。替代品研究 ：鼓励研究和使用环保替代品，减少氟化温室气体的排放。以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
必读岗位及工作建议：
研发（R&D） ：需确保X射线诊断设备的设计和制造符合辐射控制的最新法规要求。质量保证（QA） ：负责监督和验证设备是否符合FDA的辐射控制规定。注册（RA） ：负责将这些法规要求整合到注册文件中，并确保所有申报材料符合FDA规定。适用范围：
文件要点总结：
辐射控制标准更新： 明确了制造商必须遵守的辐射控制标准的最新变化，以确保设备安全性。设备性能和安全要求： 规定了X射线诊断设备必须满足的性能和安全要求，以减少对患者和操作者的辐射暴露。制造商责任： 强调制造商在设备设计、生产和销售过程中的责任，包括对辐射控制措施的实施和监督。监管合规性： 要求制造商确保其产品符合FDA的所有监管要求，包括在设备上市前后的合规性检查。违规后果： 阐明了违反辐射控制法规可能面临的法律后果，包括罚款和设备召回。以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
必读岗位：
NDA/BLA提交者 ：必须了解目标日期的沟通流程，以便及时响应FDA的反馈。项目管理 ：负责计算目标日期并与申请人沟通。审查管理 ：确定申请的重大修改是否影响目标日期。工作建议：
NDA/BLA提交者 ：密切关注与FDA的沟通，确保及时回应以避免延误。项目管理 ：确保目标日期的计算准确，并及时通知申请人。审查管理 ：在收到重大修改时，评估其对目标日期的影响，并作出相应调整。适用范围：
要点总结：
目标日期沟通 ：FDA将通知申请人关于标签和预期上市后要求（PMRs）及506B上市后承诺（PMCs）的目标反馈日期。性能指标 ：对于NME NDAs和原始BLAs，FDA将在PDUFA行动目标日期前6周（优先申请）或8周（标准申请）通知预期PMRs。重大修改影响 ：重大修改可能会改变目标日期，FDA将提供新的目标日期。轻微修改 ：轻微修改不影响目标日期。抗议申请 ：对于FDA拒绝受理决定的抗议申请，不会沟通目标日期。以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
必读岗位：
RA（注册专员）：了解MRP/DCP申请的时间表和程序，以便规划注册策略。 QA（质量保证）：监控MRP/DCP申请过程中的质量合规性。 Regulatory Affairs（法规事务）：负责解读和应用CMDh指南，确保注册文件符合要求。 工作建议：
RA：制定详细的注册时间表，确保所有文件按时提交。 QA：确保所有提交的文件和数据符合质量标准。 Regulatory Affairs：定期更新对CMDh指南的理解，以便及时响应任何变化。 适用范围：
文件要点：
时间表更新： 强调了2025年MRP/DCP申请的时间表更新，以适应新的监管要求。程序简化： 明确了CMDh 60天程序的简化措施，以提高注册效率。质量要求： 特别强调了申请文件的质量要求，确保数据的准确性和完整性。合规性检查： 规定了对MRP/DCP申请的合规性检查流程，包括文件审核和现场检查。透明度提升： 鼓励提高程序透明度，以便所有相关方了解注册进度和结果。以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
岗位必读建议：
药物警戒人员（PV） ：应熟悉RMP的提交要求和更新流程，确保所有申请包含RMP，并按照规定时间表使用最新模板。注册专员（Reg） ：需了解RMP的变更分类和提交流程，以保证注册申请符合最新法规要求。质量保证专员（QA） ：负责监督RMP的合规性，确保相关文件按照规定格式和要求提交。文件适用范围：
文件要点总结：
RMP提交要求 ：自2012年7月21日起，所有市场授权申请必须包含风险管理计划（RMP），并使用2012年11月发布的模板。RMP模板更新 ：自2018年3月31日起，所有RMP提交必须使用2017年3月30日发布的第二版模板。RMP更新和提交流程 ：更新的RMP应根据变更的性质，按照不同的变更类型（如IA、IB、II）提交，并提供清洁版和追踪版以便于评估。MAH名称变更 ：MAH转让后，无需提交变更申请以更新RMP封面上的MAH名称。PSUSA结果和产品信息更新 ：EMA将公布PSUSA结果，若涉及产品信息变更，将直接影响CAPs，而NAPs需提交相应的变更申请。以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
适用岗位：
临床研究（Clinical） 法规事务（Regulatory Affairs） 质量保证（QA） 研发（R&D） 工作建议：
临床研究：确保所有临床试验活动符合WHO的最佳实践指南。 法规事务：提供指导，确保临床试验的合规性，并协助解释指南中的新变化。 质量保证：监督临床试验的质量控制和保证措施。 研发：在设计临床试验时，考虑WHO的最佳实践，以提高试验的质量和效率。 适用范围：
要点总结：
伦理审查强化： 强调了伦理审查的重要性，要求所有临床试验必须经过伦理审查委员会的批准。数据管理与记录： 明确了临床试验数据管理的要求，包括数据的完整性、准确性和保密性。试验设计优化： 鼓励采用科学和伦理的试验设计，以提高临床试验的质量和效率。风险管理： 规定了临床试验中的风险管理流程，要求对潜在风险进行评估和控制。透明度和公开性： 鼓励提高临床试验的透明度，包括试验结果的公开和数据共享。以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
