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国际药政每周概要：FDA批准强生BCMACD3双抗，欧盟启动原始数据概念验证试点，WHO发布首份真菌优先病原体清单
出自识林
国际药政每周概要：FDA批准强生BCMACD3双抗，欧盟启动原始数据概念验证试点，WHO发布首份真菌优先病原体清单
2022-11-01
【注册、审评、审批】
10.25【FDA】FDA 批准 teclistamab-cqyv 治疗复发或难治性多发性骨髓瘤
2022年10月25日，FDA加速批准强生旗下杨森公司的teclistamab-cqyv（Tecvayli），这是第一个双特异性B细胞成熟抗原（BCMA）定向的CD3 T细胞接合剂，用于成人患者曾接受过至少四种治疗方法（包括蛋白酶体抑制剂，免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体 ）的复发性或难治性多发性骨髓瘤。
此次审评是在 Project Orbis 下进行的，并且使用了审评辅助工具。申请被授予优先审评 和突破性认定。
10.27【FDA】基于替代终点的 CDER 药物和生物制品加速批准
10.26【HMA】第五章 互认程序中处理 Type II 类变更的 CMDh 最佳实践指南
10.26【EMA】评论概述：关于含有基因修饰细胞的先进疗法药品的核心产品特征总结、标签和包装说明书的指南草案
10.24【FDA】批准 tremelimumab 联合 durvalumab 治疗不可切除的肝细胞癌
【创新研发与临床】
10.25【EMA】原始数据概念验证行业试点信息
10.28【EMA】原始数据概念验证行业试点问答
“原始数据 ”，也称为“标准化研究数据”，是指来自临床研究 的个体患者数据，以结构化格式导出统计分析。原始数据包括研究数据列表模型（SDTM）和分析数据模型（ADaM）格式的数据集。
对于某些监管程序，监管人员可能会从药品评估过程中获取的原始数据中受益。获取原始数据有助于监管机构理解申报提交的证据，从而为产品获益-风险平衡的监管决策提供信息。
EMA和药品监管机构负责人（HMA）的联合大数据工作组建议进行概念验证（PoC）试点，调查对原始数据进行可视化和分析的好处，以支持药品的科学评估，并确定相关的操作、资源和技术需求。
对于PoC试点，向EMA提交集中上市许可 /授权后申请且属于试点范围的申请人/MAH 将被邀请参与试点。申请人/MAH将被要求通过“试点参与函”确认他们参与了PoC试点。
PoC试点已于2022年9月启动，这是PoC试点中包含的首个监管程序的原始数据可以提交的日期。PoC试验将持续2年，旨在包括提交给EMA的大约10份申请。
10.27【MHRA】提高临床试验许可（CTA）申请的效率，减少后续实质性增补的需要
MHRA在这篇博文中，描述了如何简化初始申请的审评，如何避免不必要的增补 ，以及如何提交这些增补以使审评尽可能高效，从而提高获批机会。
MHRA估计在收到的所有申请中，有一半以上需要提交额外的信息才能被批准。许多需要提供进一步信息或“不合格理由”（GNA），而这些是可以避免的。
现实情况是，大多数申办方采取保守的方法，向监管机构过度报告增补，这可能导致试验进展不必要的延误。
10.28【EMA】监测欧盟临床研究环境关键绩效指标 2022年9月1-30
10.28【EMA】监测欧盟临床研究环境关键绩效指标 2022年8月1-31
10.28【FDA】指南草案 艰难梭菌感染：开发治疗、减少复发和预防的药物
10.26【EMA】ICH M11 协同的电子结构化临床试验方案（CeSHarP）
【GxP 与检查】
10.28【FDA】483 美国 New England Life Care Inc. dba Advanced
10.28【FDA 】483 美国 TMC Acquisition LLC dba Tailor Made Compounding
10.28【FDA】进口禁令 66-40 新增中国 浙江腾宇新材料科技有限公司、澳大利亚 Wild Child WA Pty Ltd.、加拿大 AG Hair Ltd.
10.25【FDA】警告信 美国 Nephron SC Inc.
10.25【FDA】警告信 美国 Advanced Cosmetic Research Laboratories Inc.
10.25【加拿大】检查追踪 新增 印度 Kopran Research Laboratories Limited；美国 Cangene BioPharma LLC dba Emergent BioSolutions；Gordon Laboratories, Inc；Jost Chemicals Co.；西班牙 Bioiberica S.A.U.
10.25【FDA】483 印度 Jubilant Generics Limited
10.25【FDA】进口禁令 66-40 新增印度 Glenmark Pharmaceuticals Limited
10.25【FDA】进口禁令 55-03 更新中国 四川省简阳市贾家畜产品加工厂、连云港福润食品有限公司、南通天龙畜产品有限公司、上海新恒昌实业发展有限公司、上海南翔畜产品加工厂
【CMC 与仿制药】
10.26 【FDA】2023 财年仿制药使用者付费法案 (GDUFA) 科学和研究优先计划
【药典相关】
10.28【美国药典】国家处方集 (USP–NF) 更新
【监管综合】
10.26【WHO】WHO 发布了首份威胁健康的真菌清单
清单报告了公众健康构成最大威胁的19种真菌。考虑到尚未满足的研发（R＆D）需求以及已认识到的公共卫生重要性，WHO真菌优先病原体清单（FPPL）是第一个系统性地确定真菌病原体优先次序的全球性努力。WHO FPPL旨在聚焦和推动进一步的研究和政策干预，以加强对真菌感染和抗真菌性的全球应对。
新出现的证据表明，由于全球变暖以及国际旅行和贸易的增加，真菌疾病的发病率和地理范围都在扩大。但真菌感染很少受到关注和资源，导致关于真菌疾病分布和抗真菌性模式的质量数据的稀缺性。
WHO FPPL清单分为三类：关键，高度和中等优先级。每个优先级类别中的真菌病原体的排序主要是由于它们的公共卫生影响和/或新出现的抗真菌性风险。
报告主要建议的行动集中在：(1) 加强实验室能力和监督； (2) 对研究、开发和创新的持续投资； (3) 加强公共卫生干预以进行预防和控制。
10.28【EMA】EMA 的数据保护通告
10.28【FDA】MAPP 4112.2 Rev. 1 与联邦政府部门和机构共享非公开信息
10.28【FDA】COVID-19 疫苗紧急使用授权 页面更新
10.28【FDA】FDA 综述：2022年10月28日
10.27【FDA】MAPP 4200.3 Rev.2 向管制物质委员会咨询药物滥用可能性和标签、药物依赖性以及药物滥用对公众健康的风险
10.27【FDA】指南定稿 制定预案控制场地高停工率的影响，以确保医疗必需药品可及性
10.27【WHO】COVID-19 大流行期间结核病死亡和患病人数增加
10.27【FDA】FDA 继续推进儿童用药
10.27【FDA】FDA 对2021年10月26-27日关于配药政府间工作会议行动事项的回应
10.27【FDA】COVID-19 药品和非疫苗生物制品紧急使用授权 页面更新
10.25【FDA】FDA 综述：2022年10月25日
10.25【FDA】FDA 与 Marta Sokolowska 博士的药物过量预防框架
10.24【FDA】FDA 关于使用头孢唑林断点作为替代口服头孢菌素治疗单纯性尿路感染的立场的理由
【医疗器械】
10.26【FDA】指南定稿 按照负担最轻条款缺陷的发出和回复（器械）
识林-Acorn
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适用岗位：
CDER Offices and Divisions（中心药品评估和研究中心办公室和部门） CSS Project Manager（管制物质委员会项目经理） CSS Reviewer（管制物质委员会审稿人） 工作建议：
CDER Offices and Divisions：完成咨询请求表，及时通知CSS，并确保咨询请求文档与相关提交文件关联。 CSS Project Manager：作为CSS审稿人的联络点，监控咨询请求，并确保完成咨询后及时录入系统。 CSS Reviewer：审阅提交文件，回应咨询请求，并在必要时与其他部门协调。 适用范围：
文件要点：
CSS评估职责 ：CSS负责评估CDER提交的药物滥用潜力、依赖性责任和药物安排评估。咨询要求 ：CDER办公室和部门在审查IND、NDA、BLA时必须咨询CSS，以评估药物滥用视角。滥用和依赖性信息提交 ：申请人需提交所有滥用和依赖性相关信息，作为CSS产品标签和药物安排建议的依据。滥用威慑产品评估 ：CSS审查具有滥用威慑特性的产品，并评估相关研究协议或数据。后市场咨询 ：CDER办公室和部门需在后市场报告中涉及滥用、依赖或相关事件时咨询CSS。以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
适用岗位：
QA（质量保证） 生产（Production） 供应链管理（SCM） 注册（Regulatory Affairs） 工作建议：
QA：必须确保所有应急计划符合cGMP要求，并监督实施过程中的质量控制。 生产：根据应急计划调整生产流程，确保医疗必需药品的生产不受影响。 供应链管理：评估并优化供应链，以减少因员工缺勤导致的潜在中断。 注册：与FDA沟通，确保在紧急情况下的合规性和药品供应。 适用范围：
要点总结：
应急计划开发： 强调制造商应开发应急生产计划，以应对可能导致高员工缺勤的紧急情况，确保医疗必需药品的供应。产品优先级： 鼓励企业根据医疗必要性优先安排生产，特别关注独家供应或市场份额大的产品。行动建议： 在高缺勤率发生前，建议增加库存、进行交叉培训、维护设备等预防措施。计划实施： 在高缺勤率期间，建议开发详细计划，包括激活标准和质量风险评估。恢复正常运营： 强调制定恢复正常运营的程序，包括何时以及如何从紧急状态过渡回正常操作。以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
适用岗位及工作建议：
临床（Clinical） ：必读。应熟悉ICH M11指南中关于临床试验方案的结构和内容要求，确保临床试验方案的制定和执行符合国际标准。注册（RA） ：必读。需掌握ICH M11指南中电子结构化临床试验方案的技术规范，以便在药品注册过程中与监管机构有效沟通。研发（R&D） ：必读。应了解ICH M11指南中关于临床试验方案设计的一般原则，以指导新药研发过程中的临床试验方案设计。适用范围：
文件要点总结：
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
岗位必读建议：
QA（质量保证）：关注药典通告更新和药典论坛更新，确保公司产品符合最新的USP标准。 R&D（研发）：在新药开发过程中，参考USP-NF介绍和USP与FDA相关内容，确保研发流程和产品质量符合规定。 Production（生产）：依据USP-NF的具体要求，调整生产流程和质量控制标准。 Regulatory Affairs（注册事务）：密切关注修订公告和中期修订声明，及时更新注册文件和策略。 文件适用范围：
本文适用于所有在美国市场销售的化学药品和生物制品，包括创新药和仿制药。发布机构为美国药典（USP），企业类别包括Biotech、大型药企、跨国药企以及CRO和CDMO等。
要点总结：
药典通告更新 ：强调了药典通告的及时性，包括一般公告、修订意向通知和出版物更正。药典论坛 ：提供了公众评议的平台，包括提议的中期修订声明和常规修订。修订公告 ：作为药典标准最快的修订途径，解决紧急问题，如病人安全性和纠正重要错误。中期修订声明 ：加速修订的形式之一，解决重要性次于修订公告的议题。勘误 ：纠正印刷错误，不具有广泛影响。以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
