首页 > 资讯 > 国际仿制药协会呼吁精简全球生物类似药开发和审批流程

出自识林

2020-10-06

基于最新的科学进步和多年市场经验，国际仿制药和生物类似药协会（IGBA）在一份新的政策文件中倡导“改变生物类似药的开发范式”，以简化全球生物类似药的开发。IGBA 尤其指出比对疗效临床数据的价值，敦促在临床研究上更多地强调分析数据，不过这将需要重新花大力气教育行业利益相关者，尤其是医护人员。

IGBA 表示，“今天，医疗保健系统面临着前所未有的挑战，制定更具弹性的新策略需要重新关注优化和效率。”IGBA 主席 Hanan Sboul 强调，生物类似药是“医疗系统确保公平获得有限医疗资源的必不可少的一部分”，尤其是在 COVID-19 大流行的背景下，“进一步凸显和加深了在全球患者对药物可及性的不平等现象。”Sboul 表示，“这种可及性危机已经成为医疗卫生的中心议题，监管机构必须迅速找到可持续的解决方案。”

IGBA 政策文件题为《制定支持生物类似药竞争的监管框架：定制临床生物类似药开发的机会》[1]，指出“监管机构可以独特地为营造持续的生物类似药竞争创造有利的环境，这对于更公平地获取生物药是至关重要的一部分。”

比对疗效数据价值有限

文件重点介绍了两个关键方面，第一个关键方面是简化生物类似药的监管要求，尤其是在临床生物类似药开发方面。IGBA 强调，“自全球引入生物类似药框架以来，从分析科学获得详细程度和临床相关信息方面已取得了重大进步，监管要求必须与科学发展保持同步。”

IGBA 指出，尽管当前的开发范式和监管审批程序已对生物类似药建立了高度信心，但显而易见的是，证明比对临床疗效的要求在生物类似药的整体监管评价和决策过程中的价值有限。

文件中引用了一项回顾性研究[2]，研究显示欧盟和美国批准的所有生物类似药开发计划的比对疗效研究均得出了比对疗效的确证性结果。在 95% 的生物类似药开发计划中，比对疗效研究没有为审评过程增加任何科学价值。在剩余 5% 的计划中，建立了比对疗效，但在免疫原性率上存在差异，在批准之前需要改进生产工艺。重要的是，这些结果是在 2010 年之前开发的生物类似药中观察到的，此后在生物类似药开发计划中，未观察到临床疗效和安全性（包括免疫原性）方面的差异。

文件还指出，尽管比较临床疗效研究在监管决策中价值有限，但“监管机构很少免除对这些研究的需求。”IGBA 认为“要求进行比对临床疗效研究的决定应基于科学评估，以评价此类研究是否会为给定的申请增加科学价值。”

该政策文件发布之前，英国药品与医疗保健产品监管机构（MHRA）刚公布了一篇生物类似药指南草案，通过取消大多数情况下对生物类似药进行比对疗效试验的需求，来减少英国对生物类似药申报的临床试验数据的要求。【英国 MHRA 发布指南对生物类似药比对研究要求减负 2020/09/30】但代表仿制药和生物类似药企业的组织 Medicines for Europe 警告指出，只有一个司法管辖区执行此监管方法会导致全球性的不同要求“更加复杂，最终适得其反。”

需配合教育努力

另一个关键方面，IGBA 强调，与简化监管要求紧密结合的是，必须在教育方面做出新的努力。IGBA 表示，“监管者在告知和教育医疗保健社区利益相关者方面起着关键作用，随着生物类似药监管框架的进一步发展，监管者将需要做出新的努力。在临床研究中更加依赖分析数据将需要从根本上改变医护人员对生物类似药的理解，以确保生物类似药的批准转化为对药品的利用和患者获取。”

IGBA 表示，“教育对于实现定制的临床开发支持生物类似药批准的获益至关重要。”尽管医生对临床数据非常了解，并希望看到临床研究支持使用新推出的产品，甚至包括生物类似药，但他们对生物类似药开发所依据的整体证据概念并不熟悉，尤其是比对分析测试的重要作用，尽管这与用于原研生物制品生产变更的可比性具有共同的基础。

IGBA 强调，“如果要接受和采纳定制的临床开发计划，那么与医护人员的这种信任的建立至关重要。”IGBA 将监管机构称为“值得信赖的声音”，表示这些机构“必须在支持生物类似药与其参照产品的治疗等效性方面发声。尽管监管机构已经采取措施提高利益相关者对生物类似药的了解，但一旦建立了定制临床开发计划，就需要更多的努力来适应对分析数据而不是临床研究的依赖。”

全球努力和实施路线图

IGBA 生物类似药委员会共同主席 Julie Maréchal-Jamil 表示，“需要全球努力修订目前对临床生物类似药开发的要求，同时保持生物类似药标准（包括安全性）不妥协，以及利益相关者对其的接受。”

Maréchal-Jamil 表示，“我们已经证明了科学性，剩下的就是监管政策制定者的行动了。需要监管机构制定全球实施路线图，以推动这种发展。”IGBA 总结指出，“累积的知识和经验应可以让监管机构与行业伙伴合作制定路线图，从而摆脱进行比对疗效试验以支持生物类似药批准的常规要求。”

“监管机构设定的基调是至关重要的，生物类似药的开发是一项资源密集型的工作，如果监管机构没有针对定制临床开发的明确路线图，企业可能会继续采用保守的方法进行批准。建立依赖强大的分析科学和人体药代动力学数据的定制临床生物类似药开发路线图，是更准确地反映数据包中的要素所带来的科学价值的重要一步。”

IGBA 提出的进一步支持生物类似药开发和建立一致的全球要求的机会还包括认可全球比对产品，取消在多个管辖区获得许可的参照产品版本之间的衔接研究。IGBA 还表示，如果可以证明质量、安全性和有效性，全球路径应可以避免受试者和患者参加“不必要和不道德的”局部地区确证性比对临床试验。同时 IGBA 还呼吁通过建立允许“跨辖区的监管合作、信赖和良好实践”框架来互认场地检查。

[1] IGBA. Developing a Regulatory Policy Framework Supporting Biosimilar Competition: The Opportunity for Tailored Clinical Biosimilar Development. 2020.9

[2] Schiestl, M., Ranganna, G., Watson, K. et al. The Path Towards a Tailored Clinical Biosimilar Development. BioDrugs 34, 297–306 (2020). https://doi.org/10.1007/s40259-020-00422-1

作者：识林-椒
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