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国内药政每周导读：肿瘤药单臂支持常规批准，临床试验利益申明，安全性评价与风险沟通，真实世界安全性监测
出自识林
国内药政每周导读：肿瘤药单臂支持常规批准，临床试验利益申明，安全性评价与风险沟通，真实世界安全性监测
2025-08-25
【早期开发与临床】
8.20，【CDE】关于公开征求《单臂临床试验用于支持抗肿瘤药物常规上市申请技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知
征求意见截至9月20日。
目前大部分基于单臂临床试验结果获批附条件上市的抗肿瘤药物是以随机对照研究作为确证性研究。在某些情况下，例如一些非常罕见的肿瘤，确证性研究难以采用需要较大样本量的随机对照设计，因此需要一些新的临床研发模式，对药物的风险获益进行确证性评价。在无法开展随机对照研究的情况下，单臂临床试验可以作为一种替代选择。随着新技术的发展、精准治疗的兴起，抗肿瘤药物的疗效显著提升， 这在一定程度上增强了单臂临床试验所反映的临床获益的可靠性与稳健性。然而，要“确证”药物在目标适应症人群中的获益，仍需要尽可能降低单臂临床试验设计本身局限性所带来的风险，因此需要严格明确单臂临床试验作为确证性研究支持抗肿瘤药物常规批准的适用条件以及相应要求。
本指导原则适用于抗肿瘤治疗性药物，不涵盖细胞治疗和基因治疗产品，旨在为以单臂临床试验作为确证性研究支持抗肿瘤药物常规批准提供技术建议。
【注册与变更】
8.20，【CDE】关于公开征求《药物临床试验利益相关性声明 (试行) (征求意见稿)》意见的通知
征求意见截至9月20日。
2020 年版《药物临床试验质量管理规范》中明确要求“临床试验的实施应当遵守利益冲突回避原则”，但我国药品监管机构尚无专门针对利益冲突情形进行界定或提出利益冲突具体管理要求的技术文件。在药品技术审评、注册核查、临床试验机构监督检查等工作实践中，发现了一些与利益关系有关的风险点。
利益相关性声明可对药品注册申请人/药物临床试验申办者起到引导作用，促使其从最初选择或委托研究者、研究机构时直至临床试验结束，持续关注临床试验中利益关系，采取措施保证相关方在试验实施中的中立性，避免不可靠数据用于提交药品注册申请，有助于营造更加良好的药物研发生态。
起草小组在参考国外药品监管机构管理要求的同时结合我国国情，一方面吸收采纳我国药物临床试验机构和伦理委员会审查利益冲突时的常见事项，另一方面纳入当前药品监管工作中发现的一些临床试验利益相关性情形，最终归纳出专利产权类利益关系、个人与组织机构间利益关系、组织机构之间利益关系三个大类的利益相关性事项。由药品注册申请人/药物临床试验申办者进行填报，并对披露的事项进一步说明。
【药物警戒】
8.18，【CDR】关于发布《药品上市许可持有人安全性评价技术指导原则》的通知
本文曾于2024年9月征求意见。
本指导原则中“药品上市后安全性评价”包括持有人按照《药物警戒质量管理规范》开展的信号评价和风险评估活动，以及监管部门根据药品上市后监测情况要求持有人开展的信号评价及风险评估活动。
药品上市后发现的安全性问题来源于各种途径，包括持有人通过常规信号检测发现的、监管部门监测发现的、从媒体或投诉等渠道获知的。常见的安全性问题多与信号检测中发现的非预期不良反应/事件有关，也可能涉及影响药品的风险因素或药品使用问题等。在启动安全性评价前，通常需要分析或预判安全性问题的性质，确定评价维度或提出假设，进一步明确评价的具体目标。评价人员可能从以下方面考虑安全性问题的性质和评价目标：非预期不良反应/事件；影响药品风险的因素；药品使用问题；其他安全性问题。
8.18，【CDR】关于发布《药品上市许可持有人安全性风险沟通技术指导原则》的通知
本文曾于2024年9月征求意见。
本指导原则中“风险沟通”是《药物警戒质量管理规范》中规定的特殊风险控制措施之一，指持有人向受众（医务人员、患者、公众）直接或间接传递药品安全性信息的特殊风险控制措施，不涉及持有人与监管机构间的沟通。本指导原则中“风险”指药品上市后在临床应用过程中因药品不良反应或用药错误、药物滥用、药物过量等原因确定或可能会给患者带来的风险。
风险沟通是针对重要风险的一种特殊风险控制措施，开展风险沟通的目的是通过传播药品安全知识，使目标受众及时了解药品获益-风险信息，合理使用药品，降低药品安全性风险，保护公众健康。主要目标包括及时传递药品基于证据的新安全性信息、支持其他风险控制措施、改变对药品安全性的固有错误认知、纠正不合理的处方和用药行为、促进合理用药的知情决策等。
8.19，【CDR】关于发布《真实世界数据支持药品安全性主动监测的一般原则》的通知
本指导原则中“药品安全性主动监测”（以下简称“主动监测”）是指采取持续有组织的方式，主动收集一个或多个来源的数据，进而利用数据发现未知风险信号，评价新发现的风险信号，描述药品的安全特征、评估药品风险的过程。
主动监测常用于研究以下药品安全性问题：（1）是否存在新的风险信号；（2）发现的风险信号是否构成新的安全风险；及/或（3）新的安全风险的特征及影响因素等。
基于上市药品安全性评价目的、数据质量及可及性等因素，主动监测可收集不同来源、类型的真实世界数据。根据数据形成的原因，可分为研究特定安全性问题形成的数据、常规诊疗过程形成的数据、其他研究/管理目的形成的数据。
【新药批准和报产】
8.18-8.26，NMPA未发布新药批准，CDE受理12个新药上市申请
注：仅列出新药（包括改良型新药）的上市申请和批准上市信息。在“以临床价值为导向”的背景下，申请上市以及获批的品种，其适应症、临床研究策略、注册路径，都值得业界关注和分析。
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岗位必读说明： - PV（药物警戒）：应深入理解主动监测的目的、数据来源和实施流程，以规范开展药品安全性主动监测研究。
- QA（质量管理）：需掌握真实世界数据在药品安全性评价中的应用，以确保企业合规运行。
- 注册：需了解真实世界数据支持药品安全性主动监测的一般原则，以便在药品注册过程中合理利用这些数据。
- 研发：应关注真实世界数据在药品安全性问题研究中的应用，以指导药品开发过程中的风险评估。
文件适用范围：
本文适用于化学药和生物制品等药品类型，包括创新药、仿制药及生物类似药等注册分类，由中国发布，适用于Biotech、大型药企、跨国药企等企业类别。 文件要点总结：
本文旨在指导药品上市许可持有人规范开展药品安全性主动监测研究，利用真实世界数据发现未知风险信号、评价新发现的风险信号、描述药品安全特征及评估药品风险。主动监测涉及信号发现、信号评价和风险评估，数据来源包括研究特定安全性问题形成的数据、常规诊疗过程形成的数据以及其他研究/管理目的形成的数据。实施流程包括明确研究目的、制定研究方案、确定数据来源/类型、数据获取与数据治理/管理以及数据分析与利用。特别强调了数据要素的确定、数据适用性评估、统计分析计划的制定以及对潜在偏倚的控制和评价。通过主动监测，可支持修改药品说明书、识别高风险人群、指导临床合理用药等决策。 以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 适用岗位及工作建议： - PV（药物警戒）：必读。应根据指导原则完善药物警戒数据库，规范信号检测和风险评估流程，确保药品上市后安全性评价工作符合要求。
- QA（质量管理）：必读。需监督药品安全性评价的质量保障措施，确保评价工作科学、严谨、客观。
- RA（注册事务）：必读。需了解药品上市后安全性评价的要求，以便在注册申报和维护过程中遵循相关指导原则。
文件适用范围：
本文适用于化学药、生物制品、中药等各类药品的上市许可持有人，包括创新药、仿制药及生物类似药等注册分类，由中国药品监管部门发布，适用于Biotech、大型药企、跨国药企等各类企业。 文件要点总结：
药品上市许可持有人需依据《药物警戒质量管理规范》开展药品上市后的安全性评价工作，包括信号评价和风险评估。评价目标是分析药品与不良反应/事件的关联性、药品风险的影响因素、药品使用问题等，并确定评价维度。资料来源应广泛，包括药物警戒数据库、科学文献、研究和调查等。评价考虑要素包括非预期不良反应/事件、药品风险影响因素、药品使用相关问题及药品获益的考虑。评价报告应层次清晰、逻辑严密，包含评价背景、药品基本情况、资料分析、结果和讨论、结论及建议。质量保障要求持有人建立相关制度与规程，配备专业人员，并提供必要的资源和资金支持。药物警戒负责人和药品安全委员会负责监督和审议评价工作。 以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 适用岗位： - PV（药物警戒人员）：必读。负责制定和实施风险沟通方案，监测风险沟通效果，并根据反馈调整策略。
- QA（质量管理）：必读。确保风险沟通活动符合相关法规要求，监督文件和记录管理。
- 注册：必读。了解风险沟通要求，以便在药品注册过程中考虑风险沟通策略。
- 市场：必读。在推广活动中正确传达药品风险信息，避免误导。
适用范围：
本文适用于化学药和生物制品的药品上市许可持有人，包括创新药、仿制药及生物类似药，由中国发布，适用于大型药企、Biotech和跨国药企。 文件要点总结：
药品上市许可持有人需制定风险沟通程序，以传递药品安全性信息，降低风险，保护公众健康。风险沟通应基于科学证据，遵循及时性、科学性、准确性、有效性原则，不得包含广告或推广内容。紧急情况下，如药品存在重大安全风险而说明书未能及时更新，或存在不合理用药行为可能导致严重后果时，应立即启动风险沟通。沟通内容应考虑受众理解能力，避免对临床诊疗造成负担，并与其他风险控制措施结合。风险沟通的受众包括医务人员、患者和公众，沟通方式主要有《致医务人员的函》和《患者安全用药提示》。风险沟通文件和记录应按照《药物警戒质量管理规范》管理，以确保信息的准确性和一致性。 以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 岗位必读建议： - 临床研究者（研究者）：应深入理解受试者保护、试验方案执行、数据记录与报告等要求。
- 临床试验监查员（CRA）：需掌握监查计划、监查报告、数据监查委员会职责等要点。
- 临床试验项目管理人员：应关注临床试验的质量管理、风险控制、多中心试验协调等。
- 药物警戒专员：需了解不良事件报告程序及药物安全性评估。
- 注册专员：应关注试验方案、研究者手册的编写和更新要求。
文件适用范围：
本文适用于化学药、生物制品、中药等药品类型的临床试验质量管理，包括创新药、仿制药、生物类似药等注册分类，由中国NMPA发布，适用于Biotech、大型药企、跨国药企、CRO和CDMO等企业类别。 文件要点总结： - 受试者保护：强调受试者的权益和安全是临床试验的首要考虑因素，优先于科学和社会获益。
- 试验方案要求：试验方案需清晰、详细、可操作，并在伦理委员会同意后执行。
- 数据管理与记录：所有临床试验资料应妥善记录、处理和保存，确保数据的准确性和受试者隐私保护。
- 伦理委员会职责：伦理委员会负责审查试验方案、知情同意书等文件，确保受试者权益。
- 申办者责任：申办者负责临床试验的发起、管理，确保试验的科学性和伦理性，及时报告不良反应。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 必读岗位及工作建议： - PV（药物警戒）专员/负责人：应全面理解并执行药物警戒活动，确保药物警戒体系的建立和有效运行。
- QA（质量保证）：需监督药物警戒体系的质量保证系统，确保体系及活动符合法规要求。
- 研发部门：应配合药物警戒部门，提供必要的研发数据支持风险评估。
- 注册部门：在药品注册过程中，需考虑药物警戒要求，确保注册资料的合规性。
- 临床部门：在临床试验期间，负责药物警戒活动的实施，包括安全性信息的收集和报告。
文件适用范围：
本文适用于中国境内药品上市许可持有人和临床试验申办者的药物警戒活动，包括化学药、生物制品、中药等各类药品，由国家药品监督管理局（NMPA）发布。 文件要点总结： - 药物警戒体系建立：持有人必须建立与药品安全性特征相适应的药物警戒体系，包括机构、人员、制度和资源。
- 风险管理：持有人应基于药品安全性特征开展风险识别、评估和控制，采取有效措施保护公众健康。
- 监测与报告：持有人需主动收集药品不良反应信息，并按规定时限和要求提交报告。
- 质量保证：药物警戒活动应纳入质量保证系统，定期进行内部审核，确保体系有效运行。
- 临床试验期间药物警戒：申办者在临床试验期间应建立药物警戒体系，及时报告安全性问题并采取风险控制措施。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 |
