首页 > 资讯 > 临床试验结果公开初现成效？大多数临床试验仍未能及时报告

出自识林

2021-06-01

随着提高临床试验透明度的呼声不断增加，一项新的分析发现，只有 40% 的研究结果在规定的一年期限内报告给了美国临床注册库 ClinicalTrials.gov。

根据 5 月 24 日发表在《美国医学会杂志·内科学》上的一篇分析[1]显示，除临床试验结果的报告率较低外，申办人较好地遵守了其它要求。例如，近 8,900 项试验中有 89% 及时在 ClinicalTrials.gov 及时注册，并且每年有 76% 的研究会对注册数据进行确证。此外，几乎所有试验都提交了方案和统计分析计划，但只有三分之二的申办人及时提交了延迟报告结果的申请。

另外，分析指出，药品和医疗器械制造商更有可能按时注册试验、每年确证数据并在规定的时间范围内申请延迟报告。此外，拥有更多注册试验的申办人更有可能按时注册。

分析检查了需要按2017 年 FDA 发布的最终规定要求披露信息的试验。2007 年《FDA 修正案》（FDAAA）第 801 条在 2016 年最终规定颁布后于 2017 年正式生效【美国收紧对临床试验透明度的规定 2016/09/18】，该最终规定要求研究人员在研究完成后一年内提供试验数据的摘要结果，否则将面临每天最高 1 万美元的民事罚款。

2020 年 1 月，同一批研究人员开展过类似的分析并发表在柳叶刀上，发现只有 41% 的试验在规定期限内注册。对于这两项连续的研究得出的结果，作者认为，FDA 需要做更多工作来确保申办人遵守法律要求。

这两项分析研究的主要研究人员是英国牛津大学循证医学数据实验室的 Nicholas DeVito 和 Ben Goldcare，他们所在的团队是 FDAAA Trials Tracker 的创建者，该网站旨在密切关注 FDA 绩效。作者在文章中表示，“我们的调查发现表明，FDA 应积极采取额外措施来提高对 FDAAA 的合规情况，例如，公开审计、不合规通知以及可能处以的民事罚款等。”并补充指出，分享最佳实践也可能有所帮助。

推动临床试验透明性一直都是摆在各国面前的一个长期问题。研究人员认为，如果无法获得具体数据，就无法轻易复制试验结果，这妨碍了人们对于药物可能如何起效的更深入了解。而这反过来又可能对治疗决策和医疗保健成本产生不利影响。

在欧盟，30 个欧盟国家监管机构组成的组织 — 欧盟药品机构（HMA）计划与欧盟委员会和欧洲药品管理局（EMA）发起一项“联合行动”，以支持制药商和大学提供所要求的临床试验报告。但是HMA 不能对各国强加披露标准。

根据美国联邦法律，临床试验申办人必须在首个人类受试者入组后 21 天内在 ClinicalTrials.gov 上注册相应的研究，并在通常不迟于研究完成日期后一年内（除非额外要求延长截止日期）为试验提交某些概要结果信息。但是对于这项法律要求的执法一直很薄弱，FDA 面临采取执法行动的压力。【美国收紧对临床试验透明度的规定 2016/09/18】

去年 7 月，FDA 发布定稿指南，对未注册研究，不向 ClinicalTrial.gov 报告结果或提交虚假信息的试验申办者进行处罚。根据该指南，对于在单个程序中裁定的所有违法行为，最高罚款不超过 1 万美元。如果在收到此类违法行为的通知后 30 天内未纠正违法行为，则在违规行为发生后持续的每一天，应加收不超过每天 1 万美元的民事罚款，直至违规行为被纠正为止。【FDA 定稿指南明确对未能公开临床数据的企业罚款 2020/08/18】

上个月，FDA 发出不合规通知，首次威胁要对未能在要求期限内向 ClinicalTrials.gov 提交研究结果的 Acceleron 公司进行罚款。【FDA 对未能公开临床试验结果的企业发出首封不合规罚款通知 2021/04/30】公司在收到通知后的第二天就通过发布摘要结果来履行了其法定义务。【临床试验结果公开：三年没公开，收到罚款通知后两天完成数据提交 2021/05/28】

联邦数据库前主管 Deborah Zarin 和前 FDA 局长 Robert Califf 在随附的一份评论[2]中指出，尽管 JAMA 的分析指出了一些“迟迟未解决的缺陷”，但“ClinicalTrials.gov 显著改善了医学知识库”。他们指出，截至今年 3 月，ClinicalTrials.gov 列出了 289,790 项临床试验。“但是，不应将这些获益视为理所当然。过时、不完整或不准确的试验信息可能会扭曲对证据基础和研究前景的理解。作为公共资源，ClinicalTrials.gov 中的试验注册和结果信息只能依赖研究者和试验申办人提供的数据的质量、准确性和及时性。”

他们表示，“需要最新且准确的试验注册信息，以帮助研究人员避免不必要的冗余，并专注于重要的、未解决的问题的高质量试验。在适当的机构支持下，每个研究人员都只需要做少量的工作来维护注册信息，然后可以用这些信息不断改进临床试验机构的方法、效率和价值。”

[1] DeVito NJ, Goldacre B. Evaluation of Compliance With Legal Requirements Under the FDA Amendments Act of 2007 for Timely Registration of Clinical Trials, Data Verification, Delayed Reporting, and Trial Document Submission. JAMA Intern Med. Published online May 24, 2021. doi:10.1001/jamainternmed.2021.2036

[2] Zarin DA, Califf RM. Trial Reporting and the Clinical Trials Enterprise. JAMA Intern Med. Published online May 24, 2021. doi:10.1001/jamainternmed.2021.2041

作者：识林-苜蓿
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