首页 > 资讯 > 临床试验结果公开：三年没公开，收到罚款通知后两天完成数据提交

出自识林

2021-05-28

美国马萨诸塞州的制药商 Acceleron Pharma 在因未能向 ClinicalTrials.gov 报告临床试验结果而面临美国 FDA 首次民事罚款威胁后的第二天，通过发布摘要结果来履行了其法定义务。

尽管 Accelereon 早在数年前就已在其它地方发表了关于 Dalantercept 和 Axitinib（阿昔替尼）与安慰剂和阿昔替尼的 2 期随机双盲研究的负面结果，但其早前未遵守有关临床试验报告的法规要求。【FDA 对未能公开临床试验结果的企业发出首封不合规罚款通知 2021/04/30】

2007 年《FDA 修正案》（FDAAA）第 801 条在 2016 年最终规定颁布后于 2017 年正式生效【美国收紧对临床试验透明度的规定 2016/09/18】，该最终规定要求研究人员在研究完成后一年内提供试验数据的摘要结果，否则将面临每天最高 1 万美元的民事罚款。去年 7 月，FDA 定稿指南概述了在违反第 801 条的情况下的预期行动方案，除罚款外，FDA 还可能采取其它监管措施，包括禁制令和刑事诉讼。【FDA 定稿指南明确对未能公开临床数据的企业罚款 2020/08/18】

英国牛津大学博士生研究员 Nicholas DeVito 是研究临床试验报告和其它研究可靠性问题的研究团队的成员之一。DeVito 表示，他的团队在 FDAAA Trials Tracker 的持续工作和 5 月 24 在 JAMA 内科学发表的研究还表明，虽然有 70% 的试验在某个时候报告了试验结果，但只有不到 40% 的研究满足了一年的法定报告期限要求，并且这种情况似乎仍没有改善。

FDAAA Trials Tracker 是由三名英国研究人员三年前创建的网站，旨在密切关注 FDA 绩效。根据该网站的估计，到目前为止，FDA 可能会开出总价 190 亿美元的罚款，但目前尚未收任何罚款。DeVito 表示，“一直以来，我们还发现，就遵守法律的各个方面而言，学术和其他非商业申办人通常落后于行业同行们。”

Acceleron 在 4 月 27 日收到 FDA 的不合规通知后，Acceleron 公司企业沟通高级总监 Matt Fearer 就表示，“Acceleron 极为重视履行对 FDA 和所有其他监管机构的义务。公司将在 FDA 规定的 30 天补救期内将临床试验结果发布在 Clinicaltrials.gov 上。”

另外，Fearer 还在一封邮件中重申，Acceleron 正在认真对待这一问题。他说明了公司所采取的其它行动，指出，“Acceleron 于 2017 年试验和试剂终止后立即通知了 FDA，将试验数据提交给 FDA，并于 2019 年在同行审评的《癌症》杂质上发表了这些数据。”Fearer 将未能完成法律规定的报告归咎为文书管理工作的失误，他指出，“未能将数据发布在 Clinicaltrials.gov 上是公司文书监督方面的失误，现已纠正。”

但 FDA 在去年 7 月已就此问题致信 Acceleron 公司提出警告，但 Acceleron 似乎并没有采取纠正行动，而在 FDA 发布不合规通知明确表示可能处以罚款或其它执法行动后 Acceleron 才立即予以改正。

FDA 对于 Acceleron 发布的数据评论指出，“根据 ClinicalTrials.gov 中针对 NCT01727336 的记录显示，Acceleron 于 2021 年 4 月 28 日提交了该临床试验的摘要结果信息。对于所有使用的临床试验，结果信息均已提交给 ClinicalTrials.gov。NIH 对 Acceleron 提交的临床试验结果进行了有限的质量控制审查。FDA 还将评价提交的结果信息，以确定是否已经纠正了不合规项。”

DeVito 表示，其他公司可能正在关注此问题。“Acceleron 从几年内都没有向 ClinicalTrials.gov 报告结果，到在几周的时间内就报告了完整结果。并且在过去一个月中，他们还更正了另一项似乎逾期未提交试验数据的试验 NCT03496207 的信息。我们在 FDAAA TrialsTracker 上还发现在过去几周内的报告数量有所增加，这表明 FDA 采取的这一行动可能引起了其他没有公布试验结果的申办人的关注。”

DeVito 还指出，他和研究伙伴认定的“数百项未报告的试验”中的数据可能永远不会发布。缺失数据的后续影响可能是“在未来的指南制定和证据搜集工作中出现针对已发布结果的偏向。”

当被问及 4 月 27 日发给 Acceleron 的不合规信是否代表着 FDA 开启了对此类未能报告临床试验结果越来越严格审查的新时代时，FDA 药品审评与研究中心（CDER）代表没有回应，但他表示“FDA 使用基于风险的方法来确定在什么情况下会发布不合规提前通知。必要时，FDA 将采取适当行动，以确保可以在 ClinicalTrials.gov 上获得法律要求的信息。”

作者：识林-蓝杉
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