|
首页
>
资讯
>
【周末杂谈】聚焦患者的药品监管，散焦了啥？
出自识林
【周末杂谈】聚焦患者的药品监管，散焦了啥？
2025-08-03
从FDA在罕见病基因治疗上的出尔反尔，看可能的公卫不公
过去两周，FDA有一些不同寻常的举措。当然，这是发生在具体产品监管层面的。宏观政策层面的不同寻常，已见怪不怪了。
7月18日周五，因有患者在治疗中因急性肝损伤而死亡，FDA要求美国Sarepta公司全面停止发放其治疗肌肉萎缩罕见病的基因产品Elevidys。
7月27日周日，美国《华尔街日报》发表社论谴责FDA，认为不该一刀切，应允许那些病情较轻、用药量小、用药效果好的人用药。社论点名FDA生物中心（CBER）主任Vinay Prasad医师，指控他的决定是出于Elevidys药费太贵，而非对患者安全的关心。
7月28日周一，FDA来了一个180度的大转弯，允许Sarepta部分发放Elevidys。
7月29日周二，Vinay Prasad医师遭FDA解职。《华尔街日报》再发社论，为自己施压FDA邀功。
FDA对Sarepta公司治疗肌肉萎缩产品的监管一直争议不断。2016年，FDA药品中心（CDER）主任Janet Woodcock医师就力排众议，不顾专业审评团队的反对，强行批准了反寡核苷酸药品Exondys 51。 2024年，FDA生物中心主任Peter Marks医师又是不顾专业审评团队的反对，强行批准了基因治疗产品Elevidys。
FDA的科学审评和合规监管，有专业独立的一面，但其作为卫生部的一部分，还有国家公共卫生体系的一面。毕竟药品监管是手段，不是目的。目的是保护和促进公众健康。美国公共卫生体系的特色是FDA批准的新药几乎一定进医保。而且政府医保是整体医保的大头，占药品付费的近一半。所以是一人用药，全民付钱。那些昂贵的药品对医保、对公卫的影响尤其大。
Exondys 51用药平均3年半，每年平均100万美元。也就是每位患者用药要花300万美元。Elevidys是一次性基因治疗，费用300万美元。都是天文数字，因为美国的年平均工资才4万美元。每位工资人每年平均为医疗保险支付7000美元，约为工资的18%。美国有2700万人无医保，要么是没有工作，要么是从事无医保的低级工作。美国每年因无医保而直接死亡的人数约为4万人。因无医保而损害健康的人，就不计其数了。药费上百万的诚然是少数，但几万到几十万是常态。
FDA聚焦患者的理由是：药品审评是权衡用药的风险获益比。患者是获益和风险的对象，理应倾听患者的声音。若是患者用药，患者付钱，患者权衡利弊，可以理解。但若是患者自己不付钱，而是众人付钱，就复杂了。除非药品有明确的风险获益比价值，否则批准新药就可能是浪费公卫资源。
FDA总说我只管疗效和质量，不考虑价格和报销因素。若真如此，怎会有“价格竞争和专利补偿”的仿制药立法？而且，FDA是国家公共卫生体系有机体的一部分。过分强调聚焦患者的药品监管，客观上促涨了医保费用，散焦了药品的可及性，在一定意义上降低了公共卫生的公平性。
7月29日《华尔街日报》社论中有这样两句话：“应由患者而不是政府监管的神感（afflatus）来选择用药”和“批新药的速度是FDA局长Marty Makary称职与否的衡量”。前句话听上去是为患者着想。后句话就有些赤裸裸了。值得注意的是，两篇社论都只字未提300万元的高昂费用。
华尔街是资本的象征，《华尔街日报》为资本代言无可非议。FDA就不同了，因药品昂贵促涨医保费用，导致每年数万百姓因用不起药而死亡，有违FDA保障和促进公众健康的本责。若真是出于药品的风险获益比的价值，也就罢了。但若是迫于资本的压力，那就可悲了。就是公卫不公了。
我国人均GDP全球排名70上下，公卫底子薄，创新药业仍在萌芽期，政策鼓励创新，毋庸置疑。这方面，美国倒是有不少值得学习处。但资本绑架下的公卫不公，不仅不该学，更应防范才是。
识林-榆木疙瘩
识林®版权所有，未经许可不得转载
|
