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Vertex 镰状细胞 CRISPR 基因疗法继英美之后再获欧盟许可建议
出自识林
Vertex 镰状细胞 CRISPR 基因疗法继英美之后再获欧盟许可建议
2023-12-19
欧洲药品管理局（EMA）人用药委员会（CHMP）于 12 月 15 日宣布建议有条件批准 Vertex 药业和 CRISPR Therapeutics 的 Casgevy 用于治疗输血依赖性 β 地中海贫血和严重镰状细胞病 ，将成为首个在欧洲获批的使用基于 CRISPR/Cas9 基因治疗技术的疗法。
Casgevy 在欧盟获得推荐之前，曾先后于 11 月 16 日获得英国 MHRA 授权，于 12 月 8 日获得美国 FDA 批准。Vertex 执行副总裁兼首席监管和质量官 Nia Tatsis 在一份声明中表示，“这一积极意见是另一个重要的监管里程碑，强调了 Casgevy 对符合条件的镰状细胞和输血依赖性 β 地中海贫血患者具有潜在的变革性获益。”
Casgevy 得到了 EMA 优先药物（PRIME）计划的支持，在欧盟被认定为先进疗法（ATMP）。欧盟委员会几乎从不反对 EMA 的建议，预计将于 2024 年 2 月正式批准该药。
除了关于 Casgevy 的建议外，CHMP 在其为期 4 天的 12 月会议上还决定不再延长 GSK 用于治疗多发性骨髓瘤的药物 Blenrep（belantamab mafodotin）的有条件上市许可。Blenrep 是一种双特异性 B 细胞成熟抗原（BCMA）靶向治疗药。该药于去年 11 月应美国 FDA 要求撤出美国市场。
委员会还对 Reata 药业用于治疗罕见退行性疾病 Friedreich 共济失调的药物 Skyclarys（omaveloxolone）以及辉瑞的溃疡性结肠炎治疗药 Velsipity 给出了积极的推荐批准意见。
CHMP 还推荐了一系列仿制药 —— 用于治疗和预防血栓的达比加群酯、用于治疗早产儿动脉导管未闭的布洛芬、用于治疗乳腺癌和脂肪肉瘤的 Mevlyq 以及用于治疗复发和难治性多发性骨髓瘤的泊马度胺。
CHMP 会议还讨论并建议暂停由位于印度 Pune 的合同研究机构 Synapse Labs 测试的多种仿制药的上市许可，详见识林今日头条资讯。
作者：识林-蓝杉
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