首页
>
资讯
>
Me-Too药物的回归？大企业的2016年获批期望集中在熟悉类别
出自识林
Me-Too药物的回归？大企业的2016年获批期望集中在熟悉类别
2016-02-26
2015日历年中，FDA药品研究与审评中心（CDER）批准了45个新药，这些新药是新分子实体（NME）或新的治疗用生物制品。其中有21个罕见病用药；16个first in class；但是常见疾病的me-too药品比较少，详见2015年FDA CDER新药审批总结 。制药业跟随监管机构的激励，创造了破纪录的新药批准数量。
在2016年，预计明显地缺少首创药（First-in-class）候选药品，FDA今年批准的First-in-class药品也会减少；大企业会把精力集中在熟悉的已知机制、已知治疗域的新分子实体（NME）、或新生物制品（NBE）。今年，大型制药企业会致力于巩固前些年已获批的、破纪录的新型产品，产品上市、建立经销商。创新固然是优先的，但是应有长期规划。
以目前的情况来看，2016年不是新分子实体、和新生物制品重磅出世的年份。当然，今年还会递交、批准很多药品，目前正在审评中的新分子实体、和新生物制品 数量是中度水平，公开的申请数量是接近35个。
因为优先审评 （priority review）的目标审评时限是6个月，所以在4月份递交的申请也许能在2016年获批；FDA也曾在重大医学创新领域，尤其是癌症，用更短的审评时间完成审评；这样算来，FDA仍有可能在今年实现又一个高的审批新药记录。
2016年，FDA目前仅有两个待批的first-in-class药品
从大企业的进展看，仅有两个待批的first-in-class 新分子实体，分别是：AbbVie Inc / Genentech Inc的venetoclax，Merck & Co. Inc的 bezlotoxumab。
Venetoclax药物是一种实验性B细胞淋巴瘤因子-2(BCL-2)抑制剂，在二线治疗带有17p基因缺失突变的慢性粒细胞白血病患者方面获得了FDA的突破性治疗指定，PDUFA目标审批时间是6月底。bezlotoxumab是用以中和艰难梭状芽孢杆菌毒素B的特异性人源单克隆抗体，用于防止艰难梭状芽孢杆菌感染的复发，PDUFA目标审批时间是7月23日。
Me-too药物
早在2013年12月的FDA/CMS峰会上，FDA的新药办公室主任John Jenkins呼吁更多的投入常见疾病，如：糖尿病、心血管疾病的所谓的“me-too”药品开发。他说，太多的关注在突破性治疗，太多的关注在罕见病用药，会导致对公众健康有巨大价值的很多东西被束之高阁。他观察到很多申请人都不再在已有良好治疗选择的疾病域研发新药，这些申请的审评和获批更难，需要更大的安全性数据集和临床试验。关注罕见病是非常好的，但是我们还有糖尿病、高血压、心血管疾病，我们不应该让这些重要的健康领域发展滞后。Me-too药物中可能发现me-better药物。
如果大企业的新治疗机制药物不是该类中第一个上市的，大企业仍可以发挥自身优势：市场、销售资源，与支付方的经验，向保险人提供某一领域的全线产品，有足够的财力支持来逐步建立市场等。
2016年，我们来看看FDA已经批准的、或将批准的Me-too药品
1. 丙肝药物
2016年1月28日，FDA批准了Merck 公司的Zepatier，用于治疗基因1,4型丙肝；是2016年首个（到目前为止的唯一一个）NME。它是第三个NS5A 抑制剂，之前获批的有BMS的Daklinza (daclatasvir)、Gilead公司的ledipasvir；另外，还有西安杨森的simeprevir(Olysio) 是NS3/4A抑制剂，已获批用于1型丙肝的治疗。
2. 糖尿病
Sanofi公司对糖尿病领域加倍下注，尽管其招牌产品甘精胰岛素收到挑战。该公司待FDA批准的药物有lixisenatide，是GLP-1受体激动剂；正处在III期的有SGLT2抑制剂sotagliflozin，是从Lexicon公司转让的。
Merck 和Pfizer公司联合开发的SGLT2抑制剂ertugliflozin，计划在2016年下半年递交NDA申请。
3. 肿瘤免疫治疗药物
罗氏公司的atezolizumab也与FDA已批准的药品作用机制相同，其PDUFA目标审批时间是今年9月，如果在9月获批用于膀胱癌的二线治疗，将是第三个获批的PD-1/L1抑制剂，之前获批的是Merck公司的Keytruda (pembrolizumab) 、和 Bristol公司的Opdivo (nivolumab)。AZ公司的PD-L1抑制剂durvalumab在2016年上市的可能性极小。
4. 免疫学
免疫学领域也很富集，常见疾病包括类风湿性关节炎、银屑病、强直性脊柱炎、炎症性肠病，都是同一条生物信号通路的疾病。AbbVie公司的Humira (adalimumab)是精彩的重磅炸弹。TNF抑制剂Humira (adalimumab)、Amgen's Enbrel(etanercept) 、Remicade (infliximab) 是目前热门的生物类似药（biosimilar） 参照药品。Celltrion公司的infliximab生物类似药，在2016年2月9日，获FDA专家委员会通过，详见英利昔单抗生物类似药获专家会审通过，适应症外推引争议 。
Roche公司的Actemra是人白介素6(IL-6)受体单抗，是该类别的first-in-class，2013年获FDA批准。Sanofi公司的IL-6抑制剂sarilumab可能在今年10月30日（目标审批时间）获批，用于类风湿性关节炎。J&J和GSK的IL-6抑制剂sirukumab将在2016年递交。
Eli Lilly公司的ixekizumab、 Valeant/AZ的brodalumab，正在申请银屑病适应症的批准。药品的靶点是IL-17，该类别已获批的药品是Novartis公司的Cosentyx (secukinumab)。
辉瑞的Xeljanz(tofacitinib)在2012年获批用于治疗已对甲氨蝶呤反应不佳、或不能耐受的、中度至严重活动性类风湿性关节炎(RA)成年。Lilly和Incyte公司的baricitinib，正在申请类风湿性关节炎的批准。
当前 vs 1990年代
药业竞争的加剧，可能会对工业界优先考虑的事项造成转变。在竞争激烈的市场条件下，申请人对商业行为的投资方式可能是1990年代以来都没有发生过的。
参考资料：
翻译：识林-榕® www.shilinx.com版权所有，未经许可不得转载。如需使用请联系admin@shilinx.com
